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El FDA pesa la aprobación de la droga de un Alzheimer lucrativo pero las ventajas son dudosas

La decisión de Food and Drug Administration la semana próxima si aprobar el primer tratamiento para la enfermedad de Alzheimer destaca una división profunda sobre las ventajas de la droga así como críticas sobre la integridad del proceso de aprobación del FDA.

La dependencia dijo que decidirá el 7 de junio al destino del aducanumab de la droga de Biogen, a pesar de un rechazo cercano-unánime del producto de un comité consultivo del FDA de expertos exteriores en noviembre. Las dudas fueron aumentadas cuando, en 2019, Biogen paró dos juicios clínicas grandes de la droga después de determinarla no alcanzaría sus objetivos para la eficacia. Pero el fabricante de droga revisó más adelante esa evaluación, declarando que una juicio mostró que la droga redujo la disminución en los pacientes cognoscitivos y la capacidad funcional por el 22%.

Algunos científicos del FDA ensamblaron en noviembre con la compañía para presentar un documento que elogiaba la droga intravenosa. Pero otros funcionarios del FDA y muchos expertos exteriores dicen que las pruebas de la droga son inestables en el mejor de los casos y que otra juicio clínica grande es necesaria. Un grupo de presión del consumidor ha pedido una investigación federal en el manejo del FDA del proceso de aprobación para el producto.

Mucho está montando en la droga para Biogen. Se proyecta para llevar un precio de $50,000-a-year y valdría mil millones de dólares en ingresos a la Cambridge, Massachusetts, compañía.

El FDA está bajo presión porque diagnostican a 6 millones de americanos estimados con Alzheimer, una forma debilitante y final fatal de la demencia, y no hay drogas en el mercado para tratar la enfermedad subyacente. Aunque algunas drogas atenúen ligeramente síntomas, los pacientes y sus familias están desesperados para una medicación que incluso reduzca modesto su progresión.

Aducanumab ayuda a la carrocería a producir los anticuerpos que quitan placas amiloideas del cerebro, que se ha asociado a Alzheimer. Ha diseñado para los pacientes con la disminución cognoscitiva del suave-a-moderado de Alzheimer, cuyo hay 2 millones de americanos estimados. Pero no está sin obstrucción si la eliminación de la placa perfecciona la función del cerebro en los pacientes de Alzheimer. Hasta ahora, casi dos docena drogas basadas en la supuesta hipótesis amiloidea han fallado en juicios clínicas.

Además de preguntas sobre si la droga trabaja, también hay cuestiones de seguridad. Más de una mitad de pacientes en una de las juicios experimentó la hinchazón del cerebro y el casi 20% tenían extracción de aire del cerebro, aunque esos síntomas eran generalmente suaves y controlables. Debido a esos riesgos, los pacientes que reciben el aducanumab tienen que experimentar la supervisión regular del cerebro a través de exploraciones costosas del ANIMAL DOMÉSTICO y de pruebas de MRI.

Algunos médicos que tratan a los pacientes de Alzheimer dicen que no prescribirán la droga incluso si ha aprobado.

“Hay mucha esperanza entre mis pacientes que éste va a ser un cambiador del juego,” dijo al Dr. Matthew Schrag, profesor adjunto de la neurología en la universidad de Vanderbilt. “Solamente las ventajas cognoscitivas de esta droga son muy pequeñas, no conocemos los riesgos a largo plazo del seguro, y habrá muchas entregas prácticas en desplegar esta terapia. Tenemos que esperar hasta que estemos seguros que estamos haciendo la cosa correcta para los pacientes.”

Muchos aspectos del viaje de los aducanumab con el proceso de aprobación del FDA han sido inusuales. Es “vanishingly raro” para que una droga continúe conectado hacia la aprobación después de que su juicio clínica fuera parada porque los resultados desfavorables mostraron que la prueba adicional era vana, dijeron al Dr. Peter Lurie, presidente del centro para la ciencia en el interés público y comisión anterior del socio del FDA. Y es “sobresaltado,” él agregó, para el FDA para colaborar con un fabricante de droga en la presentación de un documento del aleccionamiento común a un comité consultivo del FDA.

“Un documento del aleccionamiento común me golpea como totalmente inadecuado y una abdicación de la reclamación del FDA a ser la mejor dependencia reguladora del mundo,” Lurie dijo.

Tres piezas del comité consultivo del FDA que votaron en noviembre contra aprobar la droga escribieron en un comentario reciente del JAMA que los FDA “grado inusual de la colaboración” con Biogen llevaron a las críticas que “potencialmente comprometieron la objetividad del FDA.” Echaron duda en el seguro de la droga y los datos revisados de la eficacia.

El FDA y el Biogen disminuyeron comentar para este artículo.

A pesar de las incertidumbres, la asociación del Alzheimer, el grupo de presión paciente de Alzheimer más grande de la nación, ha activado difícilmente para la aprobación del FDA del aducanumab, montando una huella importante y una campaña publicitaria en línea el mes pasado. La campaña de “más tiempo” ofreció historias personales de pacientes y de miembros de la familia. En un anuncio, actor Samuel L. Jackson asentado en Twitter, “si una droga podría reducir a Alzheimer, dándome más tiempo con mi mamá, habría leído sus más.”

Pero la asociación ha drenado las críticas para tener sus representantes atestigua antes del FDA en apoyo de la droga sin la revelación de que recibió $525.000 en contribuciones el año pasado de Biogen y de su compañía del socio, Eisai, y cientos de miles de dólares más en años pasados. Otras personas que atestiguaron declararon por adelantado independientemente de si tenían conflictos financieros.

El Dr. Leslie Norins, fundador de un grupo llamó la búsqueda del germen de Alzheimer que soporta la investigación, dijo la falta de daños del acceso la credibilidad de la asociación del Alzheimer. “Cuando la asociación pide que el FDA apruebe una droga, no debe tener que revelar que recibió millones de dólares de la empresa farmacéutica?” él pidió.

Pero Juana Pike, oficial de la estrategia de la asociación del Alzheimer el principal, que atestiguó ante el comité consultivo del FDA sobre aducanumab sin la revelación de las contribuciones, negó que la asociación ocultaba cualquier cosa o que soportó la aprobación de la droga debido al dinero de los fabricantes de droga. Cualquier persona puede explorar el Web site de la asociación para encontrar todas las contribuciones de la corporación, ella dijo en una entrevista.

Pike dijo su los dorsos de la asociación la aprobación de la droga porque su potencial de reducir los pacientes cognoscitivos y la disminución funcional ofrece ventajas sustanciales a los pacientes y a sus cuidadores, sus efectos secundarios es “manejable,” y estimulará el revelado de otro, los tratamientos de un Alzheimer más efectivo.

La “historia ha mostrado que las aprobaciones del primeras drogan en una gente de la ventaja de la categoría porque vigorizan la tubería,” ella dijeron. “La primera droga es un comienzo, y el segundo y tercer y cuarto tratamiento podría hacer incluso mejor.”

Lurie disputó eso. Él dijo bajando los patrones del FDA y aprobando una droga ineficaz o marginal efectiva anima simplemente a otros fabricantes que desarrollen similar, las drogas “imitacióces” que también no trabajan bien.

El grupo de investigación de la salud del ciudadano público, que opone la aprobación del aducanumab, ha pedido una investigación de los FDA “colaboración cercana sin precedente e inadecuada” con Biogen. Pidió que el Inspector General del departamento de sanidad y servicios sociales sondara el proceso de aprobación, que esa oficina dijo consideraría.

El grupo también impulsó a la comisión interina del FDA, el Dr. Janet Woodcock, quitar al Dr. Billy Dunn, un abogado del aducanumab que atestiguó sobre él al comité consultivo, de su posición como director de la oficina del FDA de la neurología y entrega la revista de la droga a las empleados de plantilla que no estuvieron implicadas en la colaboración de Biogen.

La coalla rehusada, decir en una carta que el FDA “acciones recíprocas” con los fabricantes de droga hace el revelado de la droga “más eficiente y más efectivo” y “no interfiere con la perspectiva independiente del FDA.”

Aunque fuera inusual para que el FDA apruebe una droga después del rechazo de un comité consultivo del FDA, no es sin precedente, Lurie dijo. Alternativamente, la dependencia podía aprobarlo sobre una base reservada, limitándolo a un segmento de la población de pacientes del Alzheimer y/o requiriendo Biogen vigilar a pacientes.

“Que tentará pero no debe ser la manera que se resuelve el problema,” él dijo. “Si el producto no trabaja, no trabaja. Una vez que está en el mercado, es muy difícil bajar de él.”

Si la droga es aprobada, los pacientes y sus familias de Alzheimer tendrán que hacer un cálculo difícil, equilibrando las ventajas potenciales limitadas con las cuestiones de seguridad probadas.

Anne que el santo, cuyo marido, Mike, tenía Alzheimer por una década y murió en septiembre a la edad de 71 años, dijo el basado en lo que le leen sobre aducanumab, ella no lo habría puesto en la droga.

“Mike tenía cerebro sangra de todos modos, y no lo habría arriesgado que tiene más efectos secundarios, sin resultado positivo seguro,” dijo al santo, que vive en Franklin, Tennessee. “Suena como quizá esa droga que no va a trabajar, para mucho dinero.”

Su hija adulta, santo de Sarah Riley, asierra al hilo diferentemente. “Si ésta es la única esperanza, porqué no el intento él y considera si ayuda?” ella dijo.

Noticias de la salud de KaiserEste artículo fue reimpreso de khn.org con permiso del asiento de Henry J. Kaiser Family. Las noticias de la salud de Kaiser, un servicio de noticias editorial independiente, son un programa del asiento de la familia de Kaiser, una organización de investigación independiente del plan de acción de la atención sanitaria unaffiliated con Kaiser Permanente.