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La FDA reconnaît la demande de règlement neuve pour des patients avec le hypoplasminogenemia

Aujourd'hui, les États-Unis Food and Drug Administration ont reconnu Ryplazim (plasminogen, humain-tmvh) pour la demande de règlement des patients avec le type 1 plasminogen de déficit, également désignée sous le nom du hypoplasminogenemia, un trouble qui peut nuire le fonctionnement normal de tissu et d'organe et peut mener à la cécité.

Jusqu'ici, il n'y avait aucune option approuvée par le FDA de demande de règlement pour des patients avec le type 1 plasminogen de déficit. Les aides d'aujourd'hui d'approbation satisfont un besoin médical imprévisible de personnes affectées par cette maladie génétique rare. »

Repères de Peter, M.D., Ph.D., directeur, centre de FDA pour le bilan de Biologics et recherche

Les personnes avec cette maladie manquent d'un plasminogen appelé de protéine, qui est responsable de la capacité du fuselage de décomposer des caillots de fibrine. Le déficit Plasminogen mène à une accumulation de fibrine, entraînant le développement des accroissements (lésions) qui peuvent nuire le tissu normal et l'organe fonctionnent et peuvent mener à la cécité quand ces lésions affectent les yeux.

L'ingrédient actif dans Ryplazim est plasminogen, épuré du plasma humain. La demande de règlement avec Ryplazim aide à augmenter le niveau de plasma de plasminogen - activation d'une rectification temporaire du déficit et de la réduction plasminogen ou de la définition des lésions.

L'efficacité et la sécurité de Ryplazim est principalement basée sur une unique-arme, test clinique (unblinded) préliminaire inscrivant 15 adultes et patients pédiatriques avec le type 1 plasminogen de déficit. Tout le Ryplazim reçu par patients a administré tous les deux à quatre jours pendant 48 semaines. L'efficacité de Ryplazim a été expliquée par au moins l'amélioration de 50% de leurs lésions dans chacun des 11 patients qui ont eu des lésions à la ligne zéro, et l'absence des lésions récurrentes ou neuves dans les 15 patients l'uns des par les 48 semaines de la demande de règlement.

Les la plupart des effets secondaires classiques rapportés par les patients qui ont reçu Ryplazim étaient douleur abdominale, boursouflage, nausée, purge, douleur de membre, fatigue, constipation, bouche sèche, mal de tête, vertige, douleurs articulaires, et lumbago.

La FDA a accordé Ryplazim à la nomination orpheline de médicament, qui fournit des incitations pour soutenir et encourager le développement de médicament pour des maladies rares. L'application a également reçu la nomination accélérée, la révision prioritaire, et un bon pédiatrique rare de révision prioritaire de la maladie. Le programme pédiatrique rare de bon de révision prioritaire de la maladie de FDA se destine pour encourager le développement des médicaments neufs et du biologics à éviter et/ou traiter des maladies rares chez les enfants.

Les patients avec le type 1 plasminogen de déficit peuvent saigner des lésions liées à la maladie actives. L'utilisation de Ryplazim peut prolonger ou empirer le saignement actif. On a également observé le tissu muant (écaillement/rejet). Puisque Ryplazim est dérivé du plasma humain, il comporte un risque de transmettre des agents infectieux. Basé sur des procédures de dépistage de distributeur efficaces et des processus de fabrication de produit, le risque de boîte de vitesses de maladie infectieuse est distant.

La FDA a accordé à l'approbation à ProMetic Biotherapeutics Inc.