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FDA approva il nuovo trattamento per i pazienti con il hypoplasminogenemia

Oggi, gli Stati Uniti Food and Drug Administration hanno approvato Ryplazim (plasminogen, umano-tmvh) per il trattamento dei pazienti con il tipo 1 plasminogen di carenza, anche citato come hypoplasminogenemia, un disordine che può alterare la funzione normale dell'organo e del tessuto e può piombo a cecità.

Finora, non c'erano opzioni approvate dalla FDA del trattamento per i pazienti con il tipo 1 plasminogen di carenza. Le odierne guide di approvazione rispondono ad un'esigenza medica insoddisfatta delle persone influenzate da questa malattia genetica rara.„

Segni di Peter, M.D., Ph.D., Direttore, il centro di FDA per la valutazione di Biologics e ricerca

Le persone con questa malattia mancano di una proteina chiamata plasminogen, che è responsabile della capacità dell'organismo di ripartire i grumi della fibrina. La carenza Plasminogen piombo ad una capitalizzazione di fibrina, causante lo sviluppo delle crescite (lesioni) che possono alterare il tessuto normale e l'organo funziona e può piombo a cecità quando queste lesioni pregiudicano gli occhi.

Il principio attivo in Ryplazim è plasminogen, depurativo da plasma umano. Il trattamento con Ryplazim contribuisce ad aumentare il livello del plasma di plasminogen - permettere ad una correzione temporanea della carenza e della riduzione plasminogen o alla risoluzione delle lesioni.

L'efficacia e la sicurezza di Ryplazim soprattutto è basata su uno a braccio unico, sul test clinico del aperto contrassegno (unblinded) che iscrive 15 adulti ed i pazienti pediatrici con il tipo 1 plasminogen di carenza. Tutto il Ryplazim ricevuto pazienti ha amministrato ogni due - quattro giorni per 48 settimane. L'efficacia di Ryplazim è stata dimostrata almeno da miglioramento di 50% delle loro lesioni in tutti e 11 i paziente che hanno avuti lesioni al riferimento e da assenza di lesioni ricorrenti o nuove in c'è ne dei 15 pazienti con le 48 settimane del trattamento.

Gli effetti secondari più comuni hanno riferito dai pazienti che hanno ricevuto Ryplazim erano dolore addominale, rigonfiamento, nausea, spurgo, dolore dell'arto, fatica, costipazione, bocca asciutta, emicrania, vertigini, dolore unito e dolore alla schiena.

FDA ha accordato la designazione del medicinale orfano di Ryplazim, che fornisce gli incentivi per assistere ed incoraggiare lo sviluppo della droga per le malattie rare. L'applicazione egualmente ha ricevuto la designazione della via accelerata, l'esame di priorità e un buono pediatrico raro di esame di priorità di malattia. Il programma pediatrico raro del buono di esame di priorità della malattia di FDA è inteso per incoraggiare lo sviluppo di nuove droghe e del biologics ad impedire e/o trattare le malattie rare in bambini.

I pazienti con il tipo 1 plasminogen di carenza possono sanguinare dalle lesioni in relazione con la malattia attive. L'uso di Ryplazim può prolungare o peggiorare lo spurgo attivo. Il tessuto che muta (sbucciatura/spargere) egualmente è stato osservato. Poiché Ryplazim è derivato da plasma umano, porta un rischio di trasmissione degli agenti infettante. Sulla base di efficaci processi di vagliatura e processi di fabbricazione erogatori del prodotto, il rischio di trasmissione della malattia infettiva è remoto.

FDA ha accordato l'approvazione a ProMetic Biotherapeutics Inc.