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O FDA aprova o tratamento novo para pacientes com hypoplasminogenemia

Hoje, os E.U. Food and Drug Administration aprovaram Ryplazim (plasminogen, humano-tmvh) para o tratamento dos pacientes com tipo plasminogen da deficiência - 1, igualmente referido como o hypoplasminogenemia, uma desordem que pudesse danificar a função normal do tecido e do órgão e pudesse conduzir à cegueira.

Até aqui, não havia nenhuma opção aprovado pelo FDA do tratamento para pacientes com tipo plasminogen da deficiência - 1. As ajudas de hoje da aprovação endereçam uma necessidade médica não satisfeita para os indivíduos afetados por esta doença genética rara.”

Marcas de Peter, M.D., Ph.D., director, centro do FDA para a avaliação do Biologics e pesquisa

Os indivíduos com esta doença faltam uma proteína chamada plasminogen, que seja responsável para a capacidade do corpo para dividir coágulos da fibrina. A deficiência Plasminogen conduz a uma acumulação de fibrina, causando a revelação dos crescimentos (lesões) que podem danificar o tecido normal e o órgão funciona e pode conduzir à cegueira quando estas lesões afectam os olhos.

O ingrediente activo em Ryplazim é plasminogen, refinado do plasma humano. O tratamento com Ryplazim ajuda a aumentar o nível do plasma de plasminogen - permitir uma correcção provisória da deficiência e da redução plasminogen ou a definição das lesões.

A eficácia e a segurança de Ryplazim são baseadas primeiramente em um único-braço, ensaio clínico da aberto-etiqueta (unblinded) que registra 15 adultos e os pacientes pediatras com deficiência plasminogen dactilografam - 1. Todo o Ryplazim recebido pacientes administrou cada dois a quatro dias por 48 semanas. A eficácia de Ryplazim foi demonstrada pelo menos pela melhoria de 50% de suas lesões em todos os 11 pacientes que tiveram lesões na linha de base, e pela ausência de lesões periódicas ou novas em alguns dos 15 pacientes com as 48 semanas do tratamento.

Os efeitos secundários os mais comuns relataram pelos pacientes que receberam Ryplazim eram dor abdominal, inchação, náusea, sangramento, dor do membro, fadiga, constipação, boca seca, dor de cabeça, vertigem, dor articular, e dor nas costas.

O FDA concedeu a Ryplazim a designação órfão da droga, que oferece incentivos para ajudar e incentivar à revelação da droga para doenças raras. A aplicação igualmente recebeu a designação da via rápida, a revisão da prioridade, e um comprovante pediatra raro da revisão da prioridade da doença. O programa pediatra raro do comprovante da revisão da prioridade da doença do FDA é pretendido incentivar a revelação de drogas novas e de biologics impedir e/ou tratar doenças raras nas crianças.

Pacientes com tipo plasminogen da deficiência - 1 pode sangrar das lesões doença-relacionadas activas. O uso de Ryplazim pode prolongar ou agravar o sangramento activo. O tecido que muda (casca/derramamento) foi observado igualmente. Porque Ryplazim é derivado do plasma humano, leva um risco de transmitir agentes infecciosos. Baseado em procedimentos de selecção e em processos de manufactura fornecedores eficazes do produto, o risco de transmissão da doença infecciosa é remoto.

O FDA concedeu a aprovação a ProMetic Biotherapeutics Inc.