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El FDA aprueba el nuevo tratamiento para los pacientes con hypoplasminogenemia

Hoy, los E.E.U.U. Food and Drug Administration aprobaron Ryplazim (plasminógeno, humano-tmvh) para el tratamiento de pacientes con tipo 1 plasminógeno de la deficiencia, también designado hypoplasminogenemia, un desorden que puede empeorar la función normal del tejido y del órgano y puede llevar a la ceguera.

Hasta ahora, no había opciones aprobadas por la FDA del tratamiento para los pacientes con tipo 1 plasminógeno de la deficiencia. Las ayudas de hoy de la aprobación dirigen una necesidad médica incumplida de los individuos afectados por esta enfermedad genética rara.”

Marcas de Peter, M.D., Ph.D., director, el centro del FDA para la evaluación del Biologics e investigación

Los individuos con esta enfermedad faltan una proteína llamada plasminógena, que es responsable de la capacidad de la carrocería de analizar coágulos de la fibrina. La deficiencia plasminógena lleva a una acumulación de fibrina, causando el revelado de los incrementos (lesiones) que pueden empeorar el tejido normal y el órgano funciona y puede llevar a la ceguera cuando estas lesiones afectan a los aros.

El ingrediente activo en Ryplazim es plasminógeno, purificado de plasma humana. El tratamiento con Ryplazim ayuda a aumentar el nivel del plasma de plasminógeno - habilitar una corrección temporal de la deficiencia y de la reducción plasminógenas o la resolución de las lesiones.

La eficacia y el seguro de Ryplazim se basa sobre todo en uno de una sola rama, la juicio clínica de la abierto-escritura de la etiqueta (unblinded) que alista 15 adultos y a pacientes pediátricos con tipo 1 plasminógeno de la deficiencia. Todo el Ryplazim recibido los pacientes administró cada dos a cuatro días por 48 semanas. La eficacia de Ryplazim fue demostrada por por lo menos la mejoría del 50% de sus lesiones en los 11 pacientes que tenían lesiones en la línea de fondo, y la ausencia de lesiones periódicas o nuevas en 15 pacientes uces de los con las 48 semanas del tratamiento.

Los efectos secundarios mas comunes denunciaron por los pacientes que recibieron Ryplazim eran dolor abdominal, hinchazón, náusea, extracción de aire, dolor del limbo, fatiga, estreñimiento, boca seca, dolor de cabeza, vértigos, dolor común, y dolor de espalda.

El FDA concedió a Ryplazim la designación huérfana de la droga, que ofrece incentivos para ayudar y para animar al revelado de la droga para las enfermedades raras. El uso también recibió la designación de la agilización, la revista de la prioridad, y un comprobante pediátrico raro de la revista de la prioridad de la enfermedad. El programa pediátrico raro del comprobante de la revista de la prioridad de la enfermedad del FDA se piensa para animar al revelado de nuevas drogas y del biologics que prevenga y/o trate enfermedades raras en niños.

Los pacientes con tipo 1 plasminógeno de la deficiencia pueden sangrar de lesiones enfermedad-relacionadas activas. El uso de Ryplazim puede prolongar o empeorar la extracción de aire activa. El tejido que mudaba (peladura/vertimiento) también se ha observado. Porque Ryplazim se deriva de plasma humana, lleva un riesgo de transmitir agentes infecciosos. De acuerdo con procedimientos de cribado y procesos de fabricación dispensadores de aceite efectivos del producto, el riesgo de transmisión de la enfermedad infecciosa está alejado.

El FDA concedió la aprobación a ProMetic Biotherapeutics Inc.