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La FDA accorde à l'approbation accélérée pour la demande de règlement premier-de-son-aimable d'Alzheimer

Aujourd'hui, les États-Unis Food and Drug Administration ont reconnu Aduhelm (aducanumab) pour la demande de règlement d'Alzheimer, une maladie débilitante affectant 6,2 millions d'Américains. Aduhelm était approuvé utilisant la voie accélérée d'approbation, qui peut être employée pour un médicament pour une maladie sérieuse ou potentiellement mortelle qui fournit un avantage thérapeutique signicatif par rapport aux demandes de règlement existantes. L'approbation accélérée peut être basée sur l'effet de la drogue sur un point final de remplacement qui est passablement pour prévoir un avantage clinique aux patients, avec un essai exigé de goujon-approbation pour vérifier que le médicament fournit l'avantage clinique prévu.

La maladie d'Alzheimer est une maladie dévastatrice qui peut avoir un choc profond la vie des gens diagnostiquée avec la maladie ainsi que leur aimée. Les traitements actuellement disponibles traitent seulement des sympt40mes de la maladie ; cette option de demande de règlement est le premier traitement pour viser et affecter le procédé de maladie sous-jacente d'Alzheimer. Comme nous avons appris du combat contre le cancer, la voie accélérée d'approbation peut porter des traitements aux patients plus rapidement tout en stimulant plus de recherche et d'innovation. »

Patrizia Cavazzoni, M.D., directrice, centre de FDA pour l'évaluation des traitements et recherche

Alzheimer est un trouble cérébral irréversible et graduel qui détruit lentement la mémoire et des qualifications pensantes, et éventuellement, la capacité d'effectuer des tâches simples. Tandis que les causes spécifiques de la maladie d'Alzheimer ne sont pas entièrement connues, il est caractérisé par des changements de cerveau-y compris les plaques amyloïdes et neurofibrillary, ou tau, embrouillement-que résultat dans la perte de neurones et leurs liens. Ces modifications affectent la capacité d'une personne de rappeler et penser.

Aduhelm représente une demande de règlement premier-de-son-aimable reconnue pour la maladie d'Alzheimer. C'est la première demande de règlement neuve reconnue pour Alzheimer depuis 2003 et est le premier traitement qui vise la pathophysiologie principale de la maladie.

Les chercheurs ont évalué l'efficacité d'Aduhelm dans trois études indépendantes représentant un total de 3.482 patients. Les études se sont composées du dose-échelonnement en double aveugle, randomisé, controlé par le placebo étudie dans les patients présentant la maladie d'Alzheimer. Les patients recevant la demande de règlement ont eu la réduction significative dose-et dépendant du temps de bêta plaque amyloïde, alors que les patients dans l'arme de contrôle des études n'avaient aucune réduction de bêta plaque amyloïde.

Ces résultats supportent l'approbation accélérée d'Aduhelm, qui est basé sur le point final de remplacement de la réduction de bêta plaque amyloïde du cachet de cerveau-un de la maladie d'Alzheimer. La bêta plaque amyloïde a été mesurée utilisant la représentation de tomographie (PET) d'émission de positons pour estimer les niveaux du cerveau de la bêta plaque amyloïde dans un composé des régions du cerveau prévues pour être largement affecté par la pathologie de maladie d'Alzheimer comparée à une région du cerveau prévue pour être stocké d'une telle pathologie.

L'information de prescription pour Aduhelm comprend une alerte pour des anomalies liées à l'amyloïde de représentation (ARIA), qui présente le plus couramment en tant que gonflement temporaire dans les régions du cerveau qui résout habituellement au fil du temps et n'entraîne pas des sympt40mes, bien que certains puissent avoir des sympt40mes tels que le mal de tête, confusion, vertige, la visibilité change, ou nausée. Une autre alerte pour Aduhelm est pour un risque de réactions d'hypersensibilité, y compris l'angio-oedème et l'urticaire. Les la plupart des effets secondaires classiques d'Aduhelm étaient ARIA, mal de tête, chute, diarrhée, et confusion/délire/état mental/désorientation modifiés.  

Sous les provisions accélérées d'approbation, qui fournissent des patients souffrant de l'accès plus tôt de la maladie à la demande de règlement, la FDA exige de la compagnie, Biogen, de conduire un randomisé neuf, essai clinique contrôlé pour vérifier l'avantage clinique du médicament. Si l'essai ne vérifie pas l'avantage clinique, la FDA peut commencer des démarches pour retirer l'approbation du médicament.

Aduhelm a été accordé à la nomination accélérée, qui recherche à accélérer le développement et l'examen des médicaments qui se destinent pour traiter des états graves où la preuve d'initiale a montré le potentiel de satisfaire un besoin médical imprévisible.

Aduhelm est effectué par Biogen de Cambridge, le Massachusetts.