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FDA accorda l'approvazione accelerata per il trattamento di Alzheimer primo de suo gentile

Oggi, gli Stati Uniti Food and Drug Administration hanno approvato Aduhelm (aducanumab) per il trattamento di Alzheimer, una malattia debilitante che pregiudica 6,2 milione Americani. Aduhelm era approvato facendo uso della via accelerata di approvazione, che può essere usata per una droga per una malattia seria o pericolosa che fornisce un vantaggio terapeutico significativo sopra i trattamenti esistenti. L'approvazione accelerata può essere basata sull'effetto della droga su un punto finale sostitutivo che è ragionevolmente probabile predire un vantaggio clinico ai pazienti, con una prova richiesta di post-approvazione per verificare che la droga fornisca il vantaggio clinico previsto.

Il morbo di Alzheimer è una malattia devastante che può avere un impatto profondo sulle vite della gente diagnosticata con la malattia come pure i loro cari. Le terapie attualmente disponibili trattano soltanto i sintomi della malattia; questa opzione del trattamento è la prima terapia per mirare e pregiudicare al trattamento di fondo di malattia di Alzheimer. Come abbiamo imparato dalla lotta contro cancro, la via accelerata di approvazione può portare le terapie ai pazienti più velocemente mentre stimolando più ricerca ed innovazione.„

Patrizia Cavazzoni, M.D., Direttore, il centro di FDA per la valutazione della droga e ricerca

Alzheimer è un disordine irreversibile e progressivo del cervello che distrugge lentamente la memoria e le abilità di pensiero e finalmente, la capacità di assolvere le mansioni semplici. Mentre le cause specifiche del morbo di Alzheimer completamente non sono conosciute, è caratterizzata dai cambiamenti in cervello-compreso le placche dell'amiloide e neurofibrillary, o dalla tau, groviglio-che risultato nella perdita di neuroni e le loro connessioni. Questi cambiamenti pregiudicano la capacità di una persona di ricordarsi e pensare.

Aduhelm rappresenta un trattamento primo de suo gentile approvato per il morbo di Alzheimer. È il primo nuovo trattamento approvato per Alzheimer dal 2003 ed è la prima terapia che mira alla patofisiologia fondamentale della malattia.

I ricercatori hanno valutato l'efficacia di Aduhelm in tre studi separati che rappresentano complessivamente 3.482 pazienti. Gli studi hanno consistito della prova alla cieca, adose-gamma ripartita le probabilità su e controllata a placebo studia in pazienti con il morbo di Alzheimer. I pazienti che ricevono il trattamento hanno avuti riduzione significativa dose-e dipendente dal tempo di beta placca dell'amiloide, mentre i pazienti nel braccio di controllo degli studi non hanno avuti riduzione di beta placca dell'amiloide.

Questi risultati supportano l'approvazione accelerata di Aduhelm, che è basato sul punto finale sostitutivo di riduzione di beta placca dell'amiloide dell'marchio di garanzia del cervello-un del morbo di Alzheimer. La beta placca dell'amiloide è stata quantificata facendo uso della rappresentazione (PET) di tomografia a emissione di positroni per stimare i livelli del cervello di beta placca dell'amiloide in un composito delle regioni del cervello prevedute ampiamente per essere influenzato da patologia del morbo di Alzheimer confrontata ad una regione del cervello preveduta per essere risparmiato di tale patologia.

Le informazioni di prescrizione per Aduhelm comprendono un avviso per le anomalie in relazione con l'amiloide della rappresentazione (ARIA), che presenta il più comunemente come gonfiamento temporaneo nelle aree del cervello che risolve solitamente col passare del tempo e non causa i sintomi, sebbene qualche gente possa avere sintomi quale l'emicrania, confusione, vertigini, la visione cambia, o nausea. Un altro avviso per Aduhelm è per un rischio di reazioni di ipersensibilità, compreso il angioedema e l'orticaria. Gli effetti secondari più comuni di Aduhelm erano ARIA, emicrania, caduta, diarrea e confusione/delirio/stato/disorientamento mentali alterati.  

Nell'ambito delle disposizioni accelerate di approvazione, che forniscono ai pazienti che soffrono dall'accesso più iniziale di malattia al trattamento, FDA sta richiedendo alla società, Biogen, di condurre un nuovo test clinico ripartito le probabilità su e controllato per verificare il vantaggio clinico della droga. Se la prova non riesce a verificare il vantaggio clinico, FDA può iniziare gli atti per ritirare l'approvazione della droga.

Aduhelm è stato accordato la designazione della via accelerata, che cerca di accelerare lo sviluppo e l'esame delle droghe che sono intese per trattare le circostanze serie dove la prova di iniziale ha mostrato il potenziale di rispondere ad un bisogno medico insoddisfatto.

Aduhelm è fatto da Biogen di Cambridge, Massachusetts.