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O FDA concede a aprovação acelerada para o tratamento de Alzheimer primeiro--seu-amável

Hoje, os E.U. Food and Drug Administration aprovaram Aduhelm (aducanumab) para o tratamento de Alzheimer, uma doença debilitante que afeta 6,2 milhão americanos. Aduhelm era aprovado usando o caminho acelerado da aprovação, que pode ser usado para uma droga para uma doença séria ou risco de vida que forneça uma vantagem terapêutica significativa sobre tratamentos existentes. A aprovação acelerada pode ser baseada no efeito de droga em um valor-limite substituto que seja razoavelmente provável prever um benefício clínico aos pacientes, com uma experimentação exigida da cargo-aprovação para verificar que a droga fornece o benefício clínico previsto.

A doença de Alzheimer é uma doença devastador que possa ter um impacto profundo nas vidas dos povos diagnosticados com a doença assim como suas amadas. Actualmente as terapias disponíveis tratam somente sintomas da doença; esta opção do tratamento é a primeira terapia para visar e afectar o processo subjacente da doença de Alzheimer. Como nós aprendemos da luta contra o cancro, o caminho acelerado da aprovação pode trazer terapias aos pacientes mais rapidamente ao spurring mais pesquisa e inovação.”

Patrizia Cavazzoni, M.D., director, centro do FDA para a avaliação da droga e pesquisa

Alzheimer é uma desordem irreversível, progressiva do cérebro que destrua lentamente a memória e habilidades de pensamento, e eventualmente, a capacidade para realizar tarefas simples. Quando as causas específicas da doença de Alzheimer não forem sabidas inteiramente, está caracterizada por mudanças nas chapas cérebro-inclusivas do amyloid e neurofibrillary, ou por tau, emaranhado-que resultado na perda de neurônios e suas conexões. Estas mudanças afectam a capacidade de uma pessoa para recordar e pensar.

Aduhelm representa um tratamento primeiro--seu-amável aprovado para a doença de Alzheimer. É o primeiro tratamento novo aprovado para Alzheimer desde 2003 e é a primeira terapia que visa a patofisiologia fundamental da doença.

Os pesquisadores avaliaram a eficácia de Aduhelm em três estudos separados que representam um total de 3.482 pacientes. Os estudos consistiram no dose-agrupamento dobro-cego, randomized, placebo-controlado estudam nos pacientes com doença de Alzheimer. Os pacientes que recebem o tratamento tiveram a redução significativa dose-e tempo-dependente da beta chapa do amyloid, quando os pacientes no braço de controle dos estudos não tiveram nenhuma redução da beta chapa do amyloid.

Estes resultados apoiam a aprovação acelerada de Aduhelm, que é baseado no valor-limite substituto da redução da beta chapa do amyloid na indicação do cérebro-um da doença de Alzheimer. A beta chapa do Amyloid foi determinada usando a imagem lactente do tomografia de emissão (PET) de positrão para calcular os níveis do cérebro de beta chapa do amyloid em um composto das regiões do cérebro esperadas ser afectado extensamente pela patologia da doença de Alzheimer comparada a uma região do cérebro esperada ser poupado de tal patologia.

A informação de prescrição para Aduhelm inclui um aviso para anomalias amyloid-relacionadas da imagem lactente (ARIA), que apresente o mais geralmente como o inchamento provisório nas áreas do cérebro que resolve geralmente ao longo do tempo e não causa sintomas, embora alguns povos podem ter sintomas tais como a dor de cabeça, confusão, vertigem, a visão muda, ou náusea. Um outro aviso para Aduhelm é para um risco de reacções de hipersensibilidade, incluindo o angioedema e o urticaria. Os efeitos secundários os mais comuns de Aduhelm eram ÁRIA, dor de cabeça, queda, diarreia, e confusão/delírio/estado/desorientação mentais alterados.  

Sob as disposições aceleradas da aprovação, que fornecem os pacientes que sofrem do acesso mais adiantado da doença ao tratamento, o FDA está exigindo a empresa, Biogen, conduzir um ensaio clínico randomized, controlado novo para verificar o benefício clínico da droga. Se a experimentação não verifica o benefício clínico, o FDA pode iniciar continuações para retirar a aprovação da droga.

Aduhelm foi concedido a designação da via rápida, que procura expedir a revelação e a revisão das drogas que são pretendidas tratar as circunstâncias sérias onde a evidência da inicial mostrou o potencial endereçar uma necessidade médica não satisfeita.

Aduhelm é feito por Biogen de Cambridge, Massachusetts.