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El FDA concede la aprobación acelerada para el tratamiento de Alzheimer primero-de-su-bueno

Hoy, los E.E.U.U. Food and Drug Administration aprobaron Aduhelm (aducanumab) para el tratamiento de Alzheimer, una enfermedad debilitante que afectaba a 6,2 millones de americanos. Aduhelm era aprobado usando el camino acelerado de la aprobación, que se puede utilizar para una droga para una enfermedad seria o peligrosa para la vida que ofrezca una ventaja terapéutica significativa sobre tratamientos existentes. La aprobación acelerada se puede basar en el efecto de la droga sobre una punto final sustituta que sea razonablemente probable predecir una ventaja clínica a los pacientes, con una juicio requerida de la poste-aprobación para verificar que la droga ofrezca la ventaja clínica prevista.

La enfermedad de Alzheimer es una enfermedad devastadora que puede tener un impacto profundo en las vidas de la gente diagnosticada con la enfermedad así como sus amadas. Las terapias actualmente disponibles tratan solamente los síntomas de la enfermedad; esta opción del tratamiento es la primera terapia para apuntar y para afectar al proceso subyacente de la enfermedad de Alzheimer. Como hemos aprendido del combate contra cáncer, el camino acelerado de la aprobación puede traer terapias a los pacientes más rápidamente mientras que estimula más investigación e innovación.”

Patricia Cavazzoni, M.D., director, el centro del FDA para la evaluación de la droga e investigación

Alzheimer es un desorden irreversible, progresivo del cerebro que destruye despacio memoria y habilidades de pensamiento, y eventual, la capacidad de realizar tareas simples. Mientras que las causas específicas de la enfermedad de Alzheimer no se saben completo, es caracterizada por los cambios en cerebro-incluyendo placas amiloideas y neurofibrillary, o el tau, enredo-que resultado en la baja de neuronas y sus conexiones. Estos cambios afectan a la capacidad de una persona de recordar y de pensar.

Aduhelm representa un tratamiento primero-de-su-bueno aprobado para la enfermedad de Alzheimer. Es el primer nuevo tratamiento aprobado para Alzheimer desde 2003 y es la primera terapia que apunta la patofisiología fundamental de la enfermedad.

Los investigadores evaluaron la eficacia de Aduhelm en tres estudios separados que representaban a un total de 3.482 pacientes. Los estudios consistieron en la dosis-telemetría de doble anonimato, seleccionada al azar, placebo-controlada estudian en pacientes con la enfermedad de Alzheimer. Los pacientes que recibían el tratamiento tenían reducción importante dosis-y dependiente del tiempo de la placa beta amiloidea, mientras que los pacientes en la arma de mando de los estudios no tenían ninguna reducción de la placa beta amiloidea.

Estos resultados soportan la aprobación acelerada de Aduhelm, que se basa en la punto final sustituta de la reducción de la placa beta amiloidea en el sello del cerebro-uno de la enfermedad de Alzheimer. La placa beta amiloidea fue cuantificada usando proyección de imagen (PET) de la tomografía por emisión de positrones para estimar los niveles del cerebro de placa beta amiloidea en un compuesto de las regiones del cerebro preveídas para ser afectado extensamente por la patología de la enfermedad de Alzheimer comparada a una región del cerebro preveída para ser pasado sin de tal patología.

La información que prescribe para Aduhelm incluye un cuidado para las anormalidades amiloide-relacionadas de la proyección de imagen (ARIA), que presenta lo más común posible como hinchazón temporal en las áreas del cerebro que resuelve generalmente en un cierto plazo y no causa síntomas, aunque algunas personas pueden tener síntomas tales como dolor de cabeza, confusión, vértigos, la visión cambia, o náusea. Otro cuidado para Aduhelm está para un riesgo de reacciones de hipersensibilidad, incluyendo angioedema y urticaria. Los efectos secundarios mas comunes de Aduhelm eran ARIA, dolor de cabeza, caída, diarrea, y confusión/delirio/estado/desorientación mentales alterados.  

Bajo víveres aceleradas de la aprobación, que ofrecen a los pacientes que sufren del acceso anterior de la enfermedad al tratamiento, el FDA está requiriendo a la compañía, Biogen, conducto una nueva juicio clínica seleccionada al azar, controlada para verificar la ventaja clínica de la droga. Si la juicio no puede verificar la ventaja clínica, el FDA puede iniciar procedimientos para replegarse la aprobación de la droga.

Aduhelm fue concedido la designación de la agilización, que intenta acelerar el revelado y la revista de las drogas que se piensan para tratar las condiciones serias donde las pruebas de la inicial mostraron el potencial de dirigir una necesidad médica incumplida.

Aduhelm es hecho por Biogen de Cambridge, Massachusetts.