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QurAlis s'engrène pour le développement clinique du candidat thérapeutique, QRL-101

(BUSINESS WIRE)--QurAlis Corporation, médicaments se développants d'une précision de découverte de compagnie biotechnologique pour des ALS et d'autres maladies neurodegenerative génétiquement validées, ont aujourd'hui annoncé la publication d'un article dans des états de cellules intitulés écran humain de phénotype d'excitabilité de sclérose latérale amyotrophique : Visez la découverte et la validation par des fondateurs Kasper Roet, Ph.D., Clifford Woolf, M.D., Ph.D., et Kevin Eggan, Ph.D., qui de QurAlis a frayé un chemin un haut-teneur, écran de représentation de sous tension-cellule utilisant les neurones moteurs patient-dérivés par ALS en combination avec une bibliothèque composée produite par Pfizer pour recenser des objectifs de médicament pour traiter le neurodegeneration induit de hyperexcitability dans des patients d'ALS.

La publication décrit une stratégie d'examen critique de sous tension-cellule visant les propriétés électrophysiologiques anormales pour indiquer les objectifs qui modulent le hyperexcitability intrinsèque des neurones moteurs d'ALS. Cet écran impartial utilisant les neurones moteurs humains d'ALS a recensé Kv7.2/7.3 comme objectif fortement surreprésenté de médicament.

Le dysfonctionnement de Kv7.2/7.3 dans des neurones moteurs d'ALS avait été précédemment recensé par le jeu rouleau-tambour. Kevin Eggan, Clifford Woolf, Brian Wainger, et Evangelos Kiskinis, qui a mené au développement d'un programme de médicament de précision chez QurAlis pour développer un ouvreur sélecteur du canal ionique Kv7.2/7.3 pour soigner des patients d'ALS.

La validité de Kv7.2/7.3 comme objectif de médicament pour des patients d'ALS récent a été également fortement supportée par des résultats d'une étude clinique publiée dans l'apparence neuro de JAMA que la modulation Kv7 peut diminuer l'excitabilité spinale et corticale de neurone moteur, qui ont été liés à la survie des malades.

Par la déconvolution bioinformatic, l'écran, qui était un effort concerté des scientifiques de l'hôpital pour enfants de Boston, y compris le premier M. partagé Xuan Huang, l'institut d'auteur de cellule souche de Harvard, et les centres de Pfizer pour l'innovation thérapeutique ont également trouvé des récepteurs d'AMPA et des récepteurs dopaminergiques D2 en tant qu'objectifs de modulation d'excitabilité nouvelle qui contribuent à l'excitabilité de neurone moteur d'ALS.

Ces résultats de la recherche renforcent notre hypothèse que l'ouvreur Kv7.2/7.3, QRL-101 (QRA-244) sélecteur de QurAlis, a le potentiel d'être un traitement efficace pour des patients souffrant de la dégénérescence induite de neurone moteur de hyperexcitability. La recherche précédente a recensé Kv7.2/7.3 pendant qu'un objectif de médicament d'ALS et la nature impartiale de cet écran autre met l'accent sur l'importance de Kv7.2/7.3 dans le dysfonctionnement de neurone moteur d'ALS. »

Kasper Roet, PhD, Président et fondateur de QurAlis

« On le croit largement qu'en réduisant le hyperexcitability de neurone moteur dans des patients d'ALS, nous pouvons pouvoir ralentir l'étape progressive de la maladie, » a dit Léonard van den Berg, M.D., Ph.D., Président du réseau européen de corriger des ALS. « Cette étude prouve que l'examen critique phénotypique d'excitabilité utilisant les neurones moteurs dérivés par patient est une méthode nouvelle et puissante pour l'identification des objectifs de médicament qui agissent sur l'excitabilité anormale et offre le potentiel de produire plus de traitements efficaces avec moins effets secondaires. »

Source:
Journal reference:

Huang, X., et al. (2021) Human amyotrophic lateral sclerosis excitability phenotype screen: Target discovery and validation. Cell Reports. doi.org/10.1016/j.celrep.2021.109224.