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QurAlis aumenta la marcia per lo sviluppo clinico del candidato terapeutico, QRL-101

(BUSINESS WIRE)--QurAlis Corporation, le medicine di sviluppo di Biotech della società di una precisione dell'innovazione per ALS ed altre malattie neurodegenerative geneticamente convalidate, oggi hanno annunciato la pubblicazione di un articolo nei rapporti delle cellule nominati schermo umano di fenotipo dell'eccitabilità di sclerosi laterale amiotrofica: Miri alla scoperta ed alla convalida dai fondatori Kasper Roet, Ph.D. di QurAlis, da Clifford Woolf, da M.D., dal Ph.D. e da Kevin Eggan, il Ph.D., che ha aperto la strada ad un alto-contenuto, schermo della rappresentazione della in tensione-cella facendo uso dei motoneuroni paziente-derivati ALS congiuntamente ad una libreria composta generata da Pfizer per identificare gli obiettivi della droga per trattare il neurodegeneration indotto hyperexcitability nei pazienti di ALS.

La pubblicazione descrive una strategia della selezione della in tensione-cella che mira ai beni elettrofisiologici anormali per rivelare gli obiettivi che modulano il hyperexcitability intrinseco dei motoneuroni di ALS. Questo schermo imparziale facendo uso dei motoneuroni umani di ALS ha identificato Kv7.2/7.3 come obiettivo forte sovrarappresentato della droga.

La disfunzione di Kv7.2/7.3 in motoneuroni di ALS precedentemente era stata identificata da DRS. Kevin Eggan, Clifford Woolf, Brian Wainger ed Evangelos Kiskinis, che piombo allo sviluppo di un programma della medicina di precisione a QurAlis per sviluppare un apri selettivo del canale ionico Kv7.2/7.3 per curare i pazienti di ALS.

La validità di Kv7.2/7.3 come obiettivo della droga per i pazienti di ALS recentemente egualmente è stata supportata forte tramite i risultati di uno studio clinico pubblicato nella neuro rappresentazione di JAMA che la modulazione Kv7 può fare diminuire l'eccitabilità spinale e corticale del motoneurone, di cui tutt'e due sono stati collegati alla sopravvivenza paziente.

Con deconvolution bioinformatic, lo schermo, che era uno sforzo concordato degli scienziati dall'ospedale pediatrico di Boston, compreso il primo Dott. comune Xuan Huang, l'istituto dell'autore della cellula staminale di Harvard ed i centri di Pfizer per innovazione terapeutica egualmente hanno trovato i ricevitori di AMPA ed i ricevitori della dopamina D2 come obiettivi di modulazione dell'eccitabilità novella che contribuiscono all'eccitabilità del motoneurone di ALS.

Questi risultati della ricerca rinforzano la nostra ipotesi che l'apri selettivo Kv7.2/7.3, QRL-101 (QRA-244) di QurAlis, ha il potenziale di essere un'efficace terapia per i pazienti che soffrono dalla degenerazione del motoneurone indotta hyperexcitability. La ricerca precedente ha identificato Kv7.2/7.3 mentre un obiettivo della droga di ALS e la natura imparziale di questo schermo ulteriore sottolinea l'importanza di Kv7.2/7.3 nella disfunzione del motoneurone di ALS.„

Kasper Roet, PhD, CEO e fondatore di QurAlis

“Ampiamente è creduto che diminuendo hyperexcitability del motoneurone nei pazienti di ALS, possiamo potere rallentare la progressione della malattia,„ ha detto Leonard van den Berg, M.D., il Ph.D., presidente della rete europea per curare il ALS. “Questo studio indica che la selezione fenotipica dell'eccitabilità facendo uso dei motoneuroni derivati paziente è un metodo novello ed efficace per l'identificazione degli obiettivi della droga che agiscono sull'eccitabilità anormale ed offre il potenziale di produrre le terapie più efficaci con meno effetti secondari.„

Source:
Journal reference:

Huang, X., et al. (2021) Human amyotrophic lateral sclerosis excitability phenotype screen: Target discovery and validation. Cell Reports. doi.org/10.1016/j.celrep.2021.109224.