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QurAlis alinha acima para a revelação clínica do candidato terapêutico, QRL-101

(BUSINESS WIRE)--QurAlis Corporaçõ, as medicinas tornando-se de uma precisão da descoberta da empresa de Biotech para o ALS e outras doenças neurodegenerative genetically validadas, anunciaram hoje a publicação de um artigo nos relatórios da pilha intitulados tela humana do fenótipo da excitabilidade da esclerose de lateral Amyotrophic: Vise a descoberta e a validação por fundadores Kasper Roet, Ph.D., Clifford Woolf, M.D., Ph.D., e Kevin Eggan de QurAlis, o Ph.D., que abriu caminho um alto-índice, tela da imagem lactente da vivo-pilha usando os neurônios de motor paciente-derivados ALS em combinação com uma biblioteca composta gerada por Pfizer para identificar alvos da droga para tratar o neurodegeneration induzido hyperexcitability em pacientes do ALS.

A publicação descreve uma estratégia da selecção da vivo-pilha que visa propriedades electrofisiológicas anormais para revelar os alvos que modulam o hyperexcitability intrínseco dos neurônios de motor do ALS. Esta tela imparcial que usa os neurônios de motor humanos do ALS identificou Kv7.2/7.3 como um alvo fortemente overrepresented da droga.

A deficiência orgânica de Kv7.2/7.3 nos neurônios de motor do ALS tinha sido identificada previamente pelo afastamento cilindro/rolo. Kevin Eggan, Clifford Woolf, Brian Wainger, e Evangelos Kiskinis, que conduziu à revelação de um programa da medicina da precisão em QurAlis para desenvolver um abridor selectivo do canal do íon Kv7.2/7.3 para tratar pacientes do ALS.

A validez de Kv7.2/7.3 como um alvo da droga para pacientes do ALS recentemente foi apoiada igualmente fortemente por resultados de um estudo clínico publicado na exibição Neuro do JAMA que a modulação Kv7 pode diminuir a excitabilidade espinal e cortical do neurônio de motor, ambo foram ligados à sobrevivência paciente.

Com a desconvolução bioinformatic, a tela, que era um esforço ajustado dos cientistas do hospital de crianças de Boston, incluindo compartilhou do primeiro Dr. Xuan Huang, instituto da célula estaminal de Harvard, e centros do autor de Pfizer para os receptors igualmente encontrados terapêuticos da inovação AMPA e os receptors da dopamina D2 como os alvos de modulação da excitabilidade nova que contribuem à excitabilidade do neurônio de motor do ALS.

Estes resultados de pesquisa reforçam nossa hipótese que o abridor Kv7.2/7.3, QRL-101 selectivo de QurAlis (QRA-244), tem o potencial ser uma terapia eficaz para os pacientes que sofrem da degeneração induzida hyperexcitability do neurônio de motor. A pesquisa precedente identificou Kv7.2/7.3 enquanto um alvo da droga do ALS e a natureza imparcial desta tela mais adicional sublinham a importância de Kv7.2/7.3 na deficiência orgânica do neurônio de motor do ALS.”

Kasper Roet, PhD, CEO e fundador de QurAlis

“Acredita-se extensamente que reduzindo o hyperexcitability do neurônio de motor em pacientes do ALS, nós podemos poder retardar a progressão da doença,” disse Leonard camionete antro Icebergue, M.D., Ph.D., presidente da rede européia curar o ALS. “Este estudo mostra que a selecção fenotípica da excitabilidade que usa os neurônios de motor derivados paciente é um método novo e poderoso para a identificação dos alvos da droga que actuam na excitabilidade anormal e oferece o potencial produzir umas terapias mais eficazes com menos efeitos secundários.”

Source:
Journal reference:

Huang, X., et al. (2021) Human amyotrophic lateral sclerosis excitability phenotype screen: Target discovery and validation. Cell Reports. doi.org/10.1016/j.celrep.2021.109224.