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QurAlis adapta hacia arriba para el revelado clínico del candidato terapéutico, QRL-101

(BUSINESS WIRE)--QurAlis Corporation, el remedio de Biotech que se convertía de la compañía de una precisión de la ruptura para el ALS y otras enfermedades neurodegenerative genético validadas, anunciaron hoy la publicación de un artículo en los partes de la célula titulados pantalla humana del fenotipo de la excitabilidad de la esclerosis lateral amiotrófica: Apunte el descubrimiento y la validación de los fundadores Kasper Roet, Ph.D., Clifford Woolf, M.D., Ph.D., y Kevin Eggan, el Ph.D., que de QurAlis promovió un alto-contenido, pantalla de la proyección de imagen de la vivo-célula usando las neuronas de motor paciente-derivadas ALS conjuntamente con una biblioteca compuesta generada por Pfizer para determinar objetivos de la droga para tratar el neurodegeneration inducido hyperexcitability en pacientes del ALS.

La publicación describe una estrategia de la investigación de la vivo-célula que apunta propiedades electrofisiológicas anormales para revelar los objetivos que modulan el hyperexcitability intrínseco de las neuronas de motor del ALS. Esta pantalla imparcial usando las neuronas de motor humanas del ALS determinó Kv7.2/7.3 como objetivo fuertemente sobrerepresentado de la droga.

La disfunción de Kv7.2/7.3 en neuronas de motor del ALS había sido determinada previamente por la DRS. Kevin Eggan, Clifford Woolf, Brian Wainger, y Evangelos Kiskinis, que llevó al revelado de un programa del remedio de la precisión en QurAlis para desarrollar un abrelatas selectivo del canal del ión Kv7.2/7.3 para tratar a pacientes del ALS.

La validez de Kv7.2/7.3 como objetivo de la droga para los pacientes del ALS recientemente también fue soportada fuertemente por resultados de un estudio clínico publicado en la demostración neura del JAMA que la modulación Kv7 puede disminuir excitabilidad espinal y cortical de la neurona de motor, que se han conectado a la supervivencia paciente.

Con la deconvolución bioinformatic, la pantalla, que era un esfuerzo concertado de científicos del hospital de niños de Boston, incluyendo el primer Dr. compartido Xuan Huang, el instituto del autor de la célula madre de Harvard, y los centros de Pfizer para la innovación terapéutica también encontraron los receptores de AMPA y los receptores de la dopamina D2 como objetivos de modulación de la excitabilidad nueva que contribuyen a la excitabilidad de la neurona de motor del ALS.

Estos resultados de investigación fortalecen nuestra hipótesis que el abrelatas selectivo Kv7.2/7.3, QRL-101 de QurAlis (QRA-244), tenga el potencial de ser una terapia efectiva para los pacientes que sufren de la degeneración inducida hyperexcitability de la neurona de motor. La investigación anterior ha determinado Kv7.2/7.3 mientras que un objetivo de la droga del ALS y la naturaleza imparcial de esta pantalla más futura acentúa la importancia de Kv7.2/7.3 en la disfunción de la neurona de motor del ALS.”

Kasper Roet, doctorado, CEO y fundador de QurAlis

“Se cree extensamente que reduciendo hyperexcitability de la neurona de motor en pacientes del ALS, podemos poder reducir la progresión de la enfermedad,” dijo a Leonard van den Berg, M.D., Ph.D., presidente de la red europea para curar el ALS. “Este estudio muestra que la investigación fenotípica de la excitabilidad usando las neuronas de motor derivadas paciente es un método nuevo y potente para la identificación de los objetivos de la droga que actúan en excitabilidad anormal y ofrece el potencial de producir terapias más efectivas con menos efectos secundarios.”

Source:
Journal reference:

Huang, X., et al. (2021) Human amyotrophic lateral sclerosis excitability phenotype screen: Target discovery and validation. Cell Reports. doi.org/10.1016/j.celrep.2021.109224.