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UCSF lance l'initiative neuve pour actionner le développement de la thérapeutique vivante

Uc San Francisco lance une initiative neuve pour actionner le développement de la thérapeutique vivante - une catégorie des demandes de règlement grand définies en tant que cellules vivantes humaines et microbiennes qui sont sélectées, modifiées, ou conçues pour traiter ou guérir la maladie - et pour les amener rapidement aux patients.

L'initiative vivante de thérapeutique (LTI) rassemblera compétences scientifiques d'UCSF de vastes et cliniques pour accélérer la recherche et rapidement les traitements prometteurs anticipés aux tests cliniques pour les patients qui ont peu ou pas de bonnes options de demande de règlement. Comme fédération des initiatives déterminées d'UCSF, le LTI permettra à la recherche disparate et aux programmes cliniques de partager l'information, des outils, et des plates-formes. En automne, l'initiative lancera un programme des concessions $50 millions, possible par la philanthropie, pour financer des projets de vivre-thérapeutique de corps enseignant d'UCSF.

L'initiative vivante de thérapeutique produit un continuum sans joint des parties de la découverte complètement à la demande de règlement patiente dans nos hôpitaux. Ce procédé enjambera la découverte, développement de translation, produits thérapeutiques de fabrication, accomplissant des tests cliniques, et fixant l'autorisation réglementaire pour la thérapeutique nouvelle. Il transformera comment nous approchons certaines des maladies les plus difficiles. »

Sam Hawgood, MBBS, chancelier d'UCSF

Au cours de ces dernières années, UCSF a soulevé les dons philanthropiques et a pris des engagements institutionnels se montant à plus de $250 millions pour supporter des efforts liés à la thérapeutique vivants en travers de l'université.

La thérapeutique vivante ont été appelée « un troisième pilier neuf » de médicament, suivant des médicaments de petite molécule (les composés relativement simples qui peuvent être chimiquement manufacturés) et le biologics (des protéines et d'autres molécules synthétisées dans des micros-organismes ou des cellules).

les traitements de Véhicule-T-cellule, qui étaient parmi la première thérapeutique vivante, ont le sauvetage déjà prouvé pour des patients présentant certains cancers de sang. « Ces avances peuvent être reproduites dans d'autres disciplines, et la modification des cellules pour fournir ces traitements va devenir une modalité neuve importante pour on, beaucoup de maladies, » a dit Alan Ashworth, PhD, FRS, président du centre de lutte contre le cancer de famille d'UCSF Hélène Diller et de la présidence complets du comité directeur de LTI.

Les chercheurs en travers d'UCSF établissent déjà le prochain rétablissement des traitements cellulaires pour traiter les maladies comprenant des tumeurs, l'auto-immunité, le neurodegeneration, le diabète, et des maladies infectieuses solides. Ces traitements seront plus secs, plus sûrs, et plus efficaces que le CHARIOT, la grâce aux découvertes récentes dans le bureau d'études de cellules et la retouche de gène.

« L'idée même de la thérapeutique vivante est de tirer profit des processus cellulaires normaux et les rendre plus efficaces, » a dit Michelle Hermiston, DM, PhD, directeur clinique du programme pédiatrique d'immunothérapie d'UCSF. « Mais il y a souvent un grand écartement entre ce qui se produit dans le laboratoire et ce qui arrive au patient. Avec le LTI, nous accroissons la communauté scientifique à UCSF pour porter des traitements neufs et nouveaux aux chevreaux et aux adultes qui ils ne peuvent pas obtenir n'importe où ailleurs. Nous sommes à une remarque où ces traitements vont révolutionner comment nous traitons la maladie. »

Un certain nombre de ces traitements ont pu être réalisés dans les tests cliniques avec la vitesse étonnante. Un exemple est des traitements de CHARIOT pour les tumeurs solides qui ont difficile jusqu'ici prouvé à traiter. Les chercheurs et les cliniciens à UCSF travaillent ensemble pour développer des traitements de CHARIOT pour des tumeurs cérébrales. « La science derrière ces efforts est à un stade avancé, et le produit cellulaire s'amorce pour la production dans l'installation neuve de la cellule-fabrication d'UCSF dès qu'il sera en service, » a dit Ashworth.

Les troubles héritables provoqués par des mutations de gène unique sont également un premier objectif pour la thérapeutique vivante. Les tests cliniques des traitements de CRISPR pour l'anémie falciforme, par exemple, sont déjà en cours à l'hôpital pour enfants Oakland d'UCSF Benioff. Les chercheurs emploient également CRISPR pour corriger le syndrome de déficit immunitaire combiné sévère et pour réparer une mutation génétique en cellules de T qui entraîne le déficit immunitaire.

De telles thérapies cellulaires ont pu même être employées in utero pour traiter les maladies avant la naissance. Le chirurgien pédiatrique et foetal Tippi le Mackenzie, DM, fait fonctionner le premier test clinique du monde utilisant des cellules souche de sang transplantées avant la naissance. Dans cet essai, les cellules sont données par la mère et transfusées dans son foetus pour traiter l'alpha commandant de thalassémie, un trouble sanguin fatal. Les futurs traitements pourraient génétiquement éditer les propres cellules d'un foetus pour réparer la mutation qui entraîne la maladie.

« C'est un temps transformationnel en médicament, » a dit le Mackenzie, codirecteur du centre d'UCSF pour le médicament Maternel-Foetal de précision. « En ce moment, UCSF a des compétences étonnantes en science fondamentale de biologie de cellule souche, et nous avons des capacités cliniques parmi les meilleurs du monde à la santé d'UCSF. L'initiative vivante de thérapeutique porte ces derniers rassemble. »

Promouvez en bas de la ligne, des thérapies cellulaires peuvent être employées pour remettre ou régénérer les tissus qui ont été endommagés par le vieillissement ou la maladie. De telles applications pourraient comprendre remettre la fonction cardiaque, neurones de régénérer, et concevoir même des cellules immunitaires pour traiter le VIH et d'autres maladies infectieuses, en particulier pour des patients immunodéprimés.

« Nous sommes juste à l'enfance du bureau d'études de cellules - taillant le génome des cellules et les obligeant pour se comporter des voies contrôlables, » Ashworth a dit. « Il est comme le système d'exploitation d'un ordinateur. Le tôt était maladroit et n'a pas tellement bien fonctionné, mais maintenant elles sont incroyablement sophistiquées. C'est la trajectoire que nous sommes en ligne. »

Pas toute la thérapeutique vivante sont dérivées des cellules humaines, cependant. « Nous comprenons maintenant que nous avons également des trillions des génomes microbiens chez nous qu'affect le fonctionnement de nos fuselages, » a indiqué Susan Lynch, PhD, directeur du centre d'UCSF Benioff pour le médicament de Microbiome. « Nous pouvons manipuler la composition et les activités de ces génomes microbiens des voies qui aboutiront à améliorer la combinaison de santé. »

Les membres de la faculté se sont engagés dans la recherche de microbiome en travers du campus ont expliqué le potentiel énorme des micros-organismes d'isolement dans l'intestin humain et ailleurs dans nos fuselages comme traitements pour un large éventail de maladies. Par exemple, dysfonctionnement microbien dans l'intestin infantile - caractérisé par l'enrichissement des gènes microbiens particuliers et de leurs produits - pilotez le dysfonctionnement immunisé et pouvez être employé pour prévoir le développement de l'allergie et l'asthme dans l'enfance. Des écosystèmes microbiens perturbés en travers du corps humain ont été liés à la maladie auto-immune, aux syndromes métaboliques tels que l'obésité et le diabète, aux maladies de la peau, et même à la sclérose en plaques. Étripez les microbes peut également produire et contribuer au médicament le métabolisme influençant le fonctionnement pharmacologique et la biodisponibilité, ouvrant la possibilité de pharmacologie microbienne comme élément clé de demande de règlement de patient de précision.

Le LTI branchera des outils et des compétences de l'autre côté de l'écosystème des initiatives d'UCSF et des institutions d'associé travaillant à la thérapeutique cellulaire anticipée.

Ces initiatives et institutions comprennent des services cliniques au centre médical d'UCSF et aux hôpitaux pour enfants d'UCSF Benioff ; le Chan Zuckerberg Biohub ; l'institut de Malle-UCSF de l'immunologie génomique ; l'institut génomique novateur ; l'institut de Parker pour l'immunothérapie du cancer ; et institut de calcul des sciences de santé de Bakar d'UCSF, initiative de Bakar ImmunoX, centre de Benioff pour le médicament de Microbiome, institut de modèle de cellules, et centre grand d'Eli et d'Edythe de médicament de régénération et de recherche de cellule souche. Récemment, UCSF a annoncé un partenariat avec Fisher thermo scientifique pour le codéveloppement d'une installation spécialisée pour effectuer des immunothérapies cellulaires et d'autres produits de thérapie cellulaire.

En plus d'administrer les $50 millions dans le financement par un procédé interne de concession, le comité directeur de LTI aidera avec la coordination et la stratégie, telle que penser par les éditions de réglementation, soumettre des requêtes aux États-Unis Food and Drug Administration, et concevoir et l'évaluation des tests cliniques. Leur bilan des propositions du financement donnera la priorité au haut-besoin, projets à haute impression conçus pour mener aux tests cliniques. En plus d'Ashworth comme présidence, les membres de comité directeur incluent Michelle Hermiston, DM, PhD ; Wendell Lim, PhD ; DM de Tippi le Mackenzie, PhD ; Alex Marson, DM, PhD ; Patte de Qizhi, PhD ; et loup de Jeff, DM.

« Nous financerons des voies neuves des cellules de bureau d'études pour l'avantage thérapeutique ainsi que les mécanismes d'entrer ces cellules dans la clinique, » Ashworth a dit. « Nous apprendrons des tests cliniques et puis irons de nouveau dans le laboratoire concevoir de meilleures versions de ces traitements, réitérant rapidement entre le laboratoire et la clinique. C'est au coeur de l'initiative vivante de thérapeutique. »