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UCSF lancia la nuova iniziativa azionare lo sviluppo di terapeutica vivente

Uc San Francisco sta lanciando una nuova iniziativa azionare lo sviluppo di terapeutica vivente - una categoria di trattamenti definiti come celle viventi umane e microbiche che sono selezionate, modificati, o costruiti in senso lato per trattare o fare maturare malattia - e portarle rapidamente ai pazienti.

L'iniziativa vivente di terapeutica (LTI) riunirà competenza scientifica di UCSF la vasta e clinica accelerare la ricerca e rapidamente le terapie di promessa di avanzamento ai test clinici per i pazienti che hanno poche o niente buone opzioni del trattamento. Come federazione delle iniziative stabilite di UCSF, il LTI permetterà che la ricerca disparata ed i programmi clinici dividano le informazioni, gli strumenti e le piattaforme. Nella caduta, l'iniziativa varerà un programma di concessioni $50 milioni, permesso dalla filantropia, per costituire un fondo per i progetti di vivere-terapeutica della facoltà di UCSF.

L'iniziativa vivente di terapeutica crea completamente un continuum senza cuciture dalle fasi più iniziali della scoperta al trattamento paziente nei nostri ospedali. Questo trattamento misurerà la scoperta, lo sviluppo di traduzione, prodotti terapeutici fabbricanti, eseguendo i test clinici ed assicurando l'approvazione regolatrice per terapeutica novella. Trasformerà come ci avviciniamo ad alcune delle malattie più difficili.„

Sam Hawgood, MBBS, cancelliere di UCSF

Durante questi ultimi anni, UCSF ha sollevato i regali filantropici ed ha assunto gli impegni istituzionali che ammontano a più di $250 milioni per supportare gli sforzi in relazione con la terapeutica viventi attraverso l'università.

La terapeutica vivente è stata chiamata “una nuova terza colonna„ di medicina, seguente le droghe della piccolo-molecola (composti relativamente semplici che possono essere chimicamente fabbricati) ed il biologics (proteine ed altre molecole sintetizzate all'interno dei microrganismi o delle celle).

le terapie della Auto-T-cella, che erano fra la prima terapeutica vivente, già hanno provato il salvataggio per i pazienti con determinati cancri di sangue. “Questi avanzamenti possono essere ripiegati in altre discipline e la modifica delle celle per consegnare queste terapie sta andando trasformarsi in in una nuova modalità importante per molti, molte malattie,„ ha detto Alan Ashworth, il PhD, FRS, Presidente del centro del Cancro della famiglia di UCSF Helen Diller e della presidenza completi del comitato di coordinamento di LTI.

I ricercatori attraverso UCSF già stanno sviluppando la generazione seguente di terapie cellulari per trattare le malattie compreso i tumori solidi, l'autoimmunità, il neurodegeneration, il diabete e le malattie infettive. Queste terapie saranno più astute, più sicure e più efficaci del CARRELLO, di grazie alle innovazioni recenti nell'assistenza tecnica delle cellule e del modificare del gene.

“L'intera idea di terapeutica vivente è di approfittare dei trattamenti cellulari normali e renderli più efficienti,„ ha detto Michelle Hermiston, il MD, il PhD, Direttore clinico del programma pediatrico di immunoterapia di UCSF. “Ma c'è spesso un grande spazio fra che cosa accade in laboratorio e che cosa ottiene al paziente. Con il LTI, stiamo facendo leva la comunità scientifica a UCSF per portare le nuove e terapie innovarici ai capretti ed agli adulti che non possono ottenere in qualsiasi altro luogo. Siamo ad un punto in cui queste terapie stanno andando rivoluzionare come trattiamo la malattia.„

Una serie di queste terapie hanno potuto essere realizzate nei test clinici con velocità sorprendente. Un esempio è terapie del CARRELLO per i tumori solidi che finora hanno provato difficile trattare. I ricercatori ed i clinici a UCSF stanno lavorando insieme per sviluppare le terapie del CARRELLO per i tumori cerebrali. “La scienza dietro questi sforzi è in una fase avanzata ed il prodotto cellulare è innescato per produzione nella nuova funzione della cella-fabbricazione di UCSF non appena è in servizio,„ ha detto Ashworth.

I disordini ereditabili causati dalle mutazioni del unico gene sono egualmente un obiettivo principale per terapeutica vivente. I test clinici delle terapie di CRISPR per l'anemia drepanocitica, per esempio, sono già in corso all'ospedale pediatrico Oakland di UCSF Benioff. I ricercatori egualmente stanno usando CRISPR per fare maturare la sindrome combinata severa di immunodeficienza e per riparare una mutazione genetica in celle di T che causa l'immunodeficienza.

Tali terapie cellulari hanno potuto anche essere usate in utero per trattare le malattie prima della nascita. Il chirurgo pediatrico e fetale Tippi il McKenzie, MD, sta eseguendo il primo test clinico del mondo facendo uso delle cellule staminali di sangue trapiantate prima della nascita. In questa prova, le celle sono donate tramite la madre e sono fatte una trasfusione nel suo feto per trattare l'alfa talassemia majore, un disordine di sangue interno. Le terapie future potrebbero geneticamente modificare le proprie celle di un feto per riparare la mutazione che causa la malattia.

“Questo è un tempo trasformazionale nella medicina,„ ha detto il McKenzie, co-direttore del centro di UCSF per la medicina Materno-Fetale di precisione. “Ora, UCSF ha competenza stupefacente nella scienza di base di biologia di cellula staminale ed abbiamo capacità cliniche di livello internazionale a salubrità di UCSF. L'iniziativa vivente di terapeutica sta portando questi raduna.„

Avanzi giù la riga, le terapie cellulari possono essere usate per riparare o rigenerare i tessuti che sono stati danneggiati invecchiando o dalla malattia. Tali applicazioni hanno potuto comprendere la riparazione della funzione cardiaca, costruire perfino e neuroni della rigenerazione le celle immuni per trattare il HIV ed altre malattie infettive, specialmente per i pazienti immunocompromised.

“Siamo appena all'infanzia di assistenza tecnica delle cellule - incidendo il genoma delle celle e convincendole per comportarsi nei modi controllabili,„ Ashworth ha detto. “È come un sistema operativo del computer. Quei iniziali erano grossolani e non hanno funzionato così bene, ma ora sono incredibilmente specializzate. Quella è la traiettoria che siamo sopra.„

Non tutta la terapeutica vivente è derivata dalle cellule umane, tuttavia. “Ora capiamo che egualmente abbiamo trilioni dei genoma microbici presso noi che influenza la funzione dei nostri organismi,„ ha detto Susan Lynch, il PhD, Direttore del centro di UCSF Benioff per la medicina di Microbiome. “Possiamo manipolare la composizione e le attività di questi genoma microbici nei modi che piombo per migliorare il camice di salubrità.„

I docenti si sono impegnati nella ricerca del microbiome attraverso la città universitaria hanno dimostrato il potenziale tremendo dei microrganismi isolati dall'intestino umano ed altrove nei nostri organismi come terapie per una vasta gamma di malattie. Per esempio, disfunzione microbica nell'intestino infantile - caratterizzato dall'arricchimento dei geni microbici particolari e dei loro prodotti - determini la disfunzione immune e può essere usato per predire lo sviluppo dell'allergia e l'asma nell'infanzia. Gli ecosistemi microbici perturbati attraverso il corpo umano sono stati collegati alla malattia autoimmune, alle sindromi metaboliche quali l'obesità ed il diabete, alle malattie della pelle e perfino alla sclerosi a placche. Sventri i microbi può anche produrre e contribuire alla droga il metabolismo che influenza la funzione farmacologica e la biodisponibilità, aprenti la possibilità di farmacologia microbica come componente chiave del trattamento del paziente di precisione.

Il LTI connetterà gli strumenti e la competenza dall'altro lato dell'ecosistema delle iniziative di UCSF e delle istituzioni del partner che lavorano aa terapeutica basata a cella di avanzamento.

Queste iniziative ed istituzioni comprendono i servizi clinici al centro medico di UCSF ed agli ospedali pediatrici di UCSF Benioff; il Chan Zuckerberg Biohub; l'istituto di Gladstone-UCSF di immunologia genomica; l'istituto innovatore di genomica; l'istituto di Parker per immunoterapia del Cancro; ed istituto di calcolo di scienze di salubrità del Bakar di UCSF, iniziativa di Bakar ImmunoX, centro di Benioff per la medicina di Microbiome, istituto di progettazione delle cellule e centro di Edythe e di Eli vasto della medicina di rigenerazione e della ricerca della cellula staminale. Recentemente, UCSF ha annunciato un'associazione con termo Fisher scientifico per lo co-sviluppo di una funzione specializzata per la fabbricazione le immunoterapie basate a cella e degli altri prodotti di terapia cellulare.

Oltre ad amministrare i $50 milioni in finanziamento con un trattamento interno di concessione, il comitato di coordinamento di LTI aiuterà con coordinamento e strategia, come il pensiero attraverso le emissioni regolarici, la presentazione delle domande negli Stati Uniti Food and Drug Administration e la progettazione e dei test clinici valutazione. La loro valutazione delle proposte di finanziamento darà la priorità al alto-bisogno, i progetti ad alto impatto destinati per piombo ai test clinici. Oltre a Ashworth come presidenza, i membri del Comitato di guida includono Michelle Hermiston, il MD, PhD; Wendell Lim, PhD; MD di Tippi il McKenzie, PhD; Alex Marson, MD, PhD; Qizhi Tang, PhD; e lupo di Jeff, MD.

“Costituiremo un fondo per i nuovi modi delle celle di assistenza tecnica per il vantaggio terapeutico come pure i meccanismi di entrare quelle celle nella clinica,„ Ashworth ha detto. “Impareremo dai test clinici e poi andremo nuovamente dentro il laboratorio progettare le migliori versioni di queste terapie, ripetendo rapido fra il laboratorio e la clinica. Quello è al centro dell'iniziativa vivente di terapeutica.„