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UCSF lança a nova iniciativa propelir a revelação de terapêutica viva

Uc San Francisco está lançando uma nova iniciativa propelir a revelação de terapêutica viva - uma categoria de tratamentos amplamente definidos como as pilhas vivas humanas e microbianas que são seleccionadas, alterados, ou projetados para tratar ou curar a doença - e trazê-las rapidamente aos pacientes.

A iniciativa viva da terapêutica (LTI) reunirá a experiência científica de UCSF e clínica vasta acelerar a pesquisa e rapidamente as terapias prometedoras avançadas aos ensaios clínicos para os pacientes que têm poucos, eventualmente, boas opções do tratamento. Como uma federação de iniciativas estabelecidas de UCSF, o LTI permitirá que a pesquisa díspar e os programas clínicos compartilhem da informação, das ferramentas, e das plataformas. Na queda, a iniciativa lançará um programa das concessões $50 milhões, tornado possível pela filantropia, para financiar projectos da viver-terapêutica da faculdade de UCSF.

A iniciativa viva da terapêutica cria uma série contínua sem emenda das fases as mais adiantadas da descoberta por completo ao tratamento paciente em nossos hospitais. Este processo medirá a descoberta, revelação translational, produtos terapêuticos de fabricação, executando ensaios clínicos, e fixando a aprovação reguladora para a terapêutica nova. Transformará como nós aproximamos algumas das doenças as mais difíceis.”

Sam Hawgood, MBBS, chanceler de UCSF

Durante estes últimos anos, UCSF aumentou presentes filantrópicos e fez os comprometimentos institucionais que totalizam mais de $250 milhões para apoiar esforços terapêutica-relacionados vivos através da universidade.

A terapêutica viva foi chamada “uma terceira coluna nova” da medicina, seguindo drogas da pequeno-molécula (os compostos relativamente simples que podem ser quimicamente manufacturados) e biologics (as proteínas e outras moléculas sintetizadas dentro dos micro-organismos ou das pilhas).

as terapias da Carro-T-pilha, que estavam entre a primeira terapêutica viva, têm provado já o salvamento para pacientes com determinados cancros de sangue. “Estes avanços podem ser replicated em outras disciplinas, e a alteração das pilhas para entregar estas terapias está indo transformar-se uma modalidade nova principal para muitos, muitas doenças,” disse Alan Ashworth, PhD, FRS, presidente do centro do cancro da família de UCSF Helen Diller e da cadeira detalhados do comité de direcção de LTI.

Os pesquisadores através de UCSF já estão construindo a próxima geração de terapias celulares para tratar as doenças que incluem tumores contínuos, auto-imunidade, neurodegeneration, diabetes, e doenças infecciosas. Estas terapias serão mais espertas, mais seguras, e mais eficazes do que o CARRO, os agradecimentos às descobertas recentes na engenharia da pilha e a edição do gene.

“A ideia inteira da terapêutica de vida é aproveitar-se de processos celulares normais e para fazê-los mais eficientes,” disse Michelle Hermiston, DM, PhD, director clínico do programa pediatra da imunoterapia de UCSF. “Mas há frequentemente uma diferença grande entre o que acontecem no laboratório e o que obtem ao paciente. Com o LTI, nós leveraging a comunidade científica em UCSF para trazer terapias novas e novas aos cabritos e aos adultos que não podem obter em qualquer outro lugar. Nós somos em um ponto aonde estas terapias estejam indo revolucionar como nós tratamos a doença.”

Um número estas de terapias podiam ser realizadas nos ensaios clínicos com velocidade surpreendente. Um exemplo é terapias do CARRO para os tumores contínuos que têm provado até agora difícil tratar. Os pesquisadores e os clínicos em UCSF estão trabalhando junto para desenvolver terapias do CARRO para tumores cerebrais. “A ciência atrás destes esforços está em uma fase avançada, e o produto celular é aprontado para a produção na facilidade nova da pilha-fabricação de UCSF assim que for em serviço,” disse Ashworth.

As desordens hereditárias causadas por mutações do único-gene são igualmente um alvo principal para terapêutica viva. Os ensaios clínicos de terapias de CRISPR para a doença da célula falciforme, por exemplo, são já correntes no hospital de crianças Oakland de UCSF Benioff. Os pesquisadores igualmente estão usando CRISPR para curar a síndrome combinada severa da imunodeficiência e para reparar uma mutação genética em pilhas de T que cause a deficiência imune.

Tais terapias de pilha podiam mesmo ser - utero dentro usado para tratar doenças antes do nascimento. O cirurgião pediatra e fetal Tippi MacKenzie, DM, está executando o primeiro ensaio clínico do mundo usando as células estaminais do sangue transplantadas antes do nascimento. Nesta experimentação, as pilhas são doadas pela matriz e feitas transfusão em seu feto para tratar o major de thalassemia alfa, uma desordem de sangue fatal. As terapias futuras puderam genetically editar próprias pilhas de um feto para reparar a mutação que causa a doença.

“Esta é uma estadia transformacional na medicina,” disse MacKenzie, co-director do centro de UCSF para a medicina Materno-Fetal da precisão. “Agora, UCSF tem experiência surpreendente na ciência básica da biologia de célula estaminal, e nós temos capacidades clínicas da mundo-classe na saúde de UCSF. A iniciativa viva da terapêutica está trazendo estes reune.”

Promova abaixo da linha, as terapias de pilha podem ser usadas para restaurar ou regenerar os tecidos que foram danificados pelo envelhecimento ou pela doença. Tais aplicações puderam incluir a restauração da função cardíaca, neurônios da regeneração, e mesmo o planejamento de pilhas imunes para tratar o VIH e outras doenças infecciosas, particularmente para pacientes immunocompromised.

“Nós estamos apenas na infância da engenharia da pilha - cortando o genoma das pilhas e conseguindo as comportar-se em maneiras verificáveis,” Ashworth disse. “É como o sistema operativo de um computador. Adiantados eram metálicos e não trabalhavam tão bem, mas agora são incredibly sofisticados. Aquela é a trajectória que nós somos sobre.”

Não toda a terapêutica viva é derivada das pilhas humanas, contudo. “Nós compreendemos agora que nós igualmente temos trilhões de genomas microbianos dentro de nós que influência a função dos nossos corpos,” disse Susan Lynch, PhD, director do centro de UCSF Benioff para a medicina de Microbiome. “Nós podemos manipular a composição e as actividades destes genomas microbianos nas maneiras que conduzirão para melhorar o macacão da saúde.”

Os membros da faculdade contrataram na pesquisa do microbiome através do terreno demonstraram o potencial tremendo dos micro-organismos isolados do intestino humano e em outra parte em nossos corpos como terapias para uma vasta gama de doenças. Por exemplo, deficiência orgânica microbiana no intestino infantil - caracterizado pelo enriquecimento de genes microbianos particulares e de seus produtos - conduza a deficiência orgânica imune e possa ser usado para prever a revelação da alergia e a asma na infância. Os ecossistemas microbianos molestados através do corpo humano foram ligados à doença auto-imune, às síndromes metabólicas tais como a obesidade e o diabetes, às doenças de pele, e mesmo à esclerose múltipla. Estripe micróbios pode igualmente produzir e contribuir à droga o metabolismo que influencia a função farmacológica e a disponibilidade biológica, abrindo a possibilidade de farmacologia microbiana como um componente-chave do tratamento do paciente da precisão.

O LTI conectará ferramentas e experiência através do ecossistema das iniciativas de UCSF e das instituições do sócio que trabalham à terapêutica baseado em celulas avançada.

Estas iniciativas e instituições incluem serviços clínicos em hospitais de centro médico de UCSF e de crianças de UCSF Benioff; o Chan Zuckerberg Biohub; o instituto de Gladstone-UCSF da imunologia Genomic; o instituto inovativo da genómica; o instituto de Parker para a imunoterapia do cancro; e instituto computacional das ciências da saúde do Bakar de UCSF, iniciativa de Bakar ImmunoX, centro de Benioff para a medicina de Microbiome, instituto do projecto da pilha, e centro largo de Eli e de Edythe da medicina da regeneração e da pesquisa da célula estaminal. Recentemente, UCSF anunciou uma parceria com o Fisher Thermo científico para o co-desenvolvimento de uma facilidade especializada para fazer imunoterapias baseados em celulas e outros produtos da pilha-terapia.

Além do que a administração dos $50 milhões no financiamento com um processo interno da concessão, o comité de direcção de LTI ajudará com coordenação e estratégia, tal como o pensamento através das edições reguladoras, a submissão de aplicações aos E.U. Food and Drug Administration, e o projecto e de ensaios clínicos a avaliação. Sua avaliação de propostas do financiamento dará a prioridade à alto-necessidade, projectos de alto impacto projetados conduzir aos ensaios clínicos. Além do que Ashworth como a cadeira, os membros de comité de direcção incluem Michelle Hermiston, DM, PhD; Wendell Lim, PhD; DM de Tippi MacKenzie, PhD; Alex Marson, DM, PhD; Qizhi Tang, PhD; e lobo de Jeff, DM.

“Nós estaremos financiando maneiras novas de pilhas da engenharia para o benefício terapêutico assim como os mecânicos de obter aquelas pilhas na clínica,” Ashworth disse. “Nós aprenderemos dos ensaios clínicos e iremos então de novo no laboratório projectar melhores versões destas terapias, iterando ràpida entre o laboratório e a clínica. Isso é no centro da iniciativa viva da terapêutica.”