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UCSF pone en marcha nueva iniciativa para propulsar el revelado de la terapéutica viva

Uc San Francisco está poniendo en marcha una nueva iniciativa para propulsar el revelado de la terapéutica viva - una categoría de los tratamientos definidos como células vivas humanas y microbianas se seleccionan que, modificados, o dirigidos ampliamente para tratar o para curar enfermedad - y para traerlas rápidamente a los pacientes.

La iniciativa viva de la terapéutica (LTI) reunirá experiencia científica de UCSF y clínica extensa acelerar la investigación y rápidamente las terapias prometedoras anticipadas a las juicios clínicas para los pacientes que tienen pocas o incluso ningúas buenas opciones del tratamiento. Como federación de las iniciativas establecidas de UCSF, el LTI permitirá que la investigación dispar y los programas clínicos compartan la información, las herramientas, y las plataformas. En la caída, la iniciativa pondrá en marcha un programa de las concesiones $50 millones, hecho posible por la filantropía, para financiar proyectos de la vivir-terapéutica de la facultad de UCSF.

La iniciativa viva de la terapéutica crea una serie continua inconsútil de los primeros tiempos del descubrimiento completamente al tratamiento paciente en nuestros hospitales. Este proceso atravesará el descubrimiento, revelado de translación, productos terapéuticos de fabricación, ejecutando juicios clínicas, y asegurando la aprobación reglamentaria para la terapéutica nueva. Transformará cómo nos acercamos a algunas de las enfermedades más difíciles.”

Sam Hawgood, MBBS, canciller de UCSF

Durante los últimos años, UCSF ha aumentado los regalos filantrópicos y ha llegado a las consolidaciones institucionales que sumaban más de $250 millones para soportar esfuerzos terapéutica-relacionados vivos a través de la universidad.

La terapéutica viva se ha llamado un “nuevo tercer pilar” del remedio, siguiendo las drogas de la pequeño-molécula (las composiciones relativamente simples que pueden ser químicamente manufacturadas) y el biologics (las proteínas y otras moléculas sintetizadas dentro de microorganismos o de células).

las terapias de la Vehículo-T-célula, que estaban entre la primera terapéutica viva, han probado ya el salvamento para los pacientes con ciertos cánceres de sangre. “Estos avances se pueden replegar en otras disciplinas, y la modificación de las células para entregar estas terapias va a convertirse en una nueva modalidad importante para muchos, muchas enfermedades,” dijo a Alan Ashworth, doctorado, FRS, presidente del centro del cáncer de la familia de UCSF Helen Diller y de la silla completos del comité de dirección de LTI.

Los investigadores a través de UCSF están construyendo ya la generación siguiente de terapias celulares para tratar enfermedades incluyendo tumores sólidos, autoinmunidad, el neurodegeneration, la diabetes, y las enfermedades infecciosas. Estas terapias serán más elegantes, más seguras, y más de manera efectiva que el CARRO, gracias a las rupturas recientes en la ingeniería de la célula y corregir del gen.

“La idea entera de la terapéutica de vida es aprovecharse de procesos celulares normales y hacerlos más eficientes,” dijo a Michelle Hermiston, Doctor en Medicina, doctorado, director clínico del programa pediátrico de la inmunoterapia de UCSF. “Pero hay a menudo un entrehierro grande entre qué suceso en el laboratorio y qué consigue al paciente. Con el LTI, leveraging a la comunidad científica en UCSF para traer nuevas y nuevas terapias a los cabritos y a los adultos que no pueden conseguir en cualquier parte. Somos en un punto adonde estas terapias van a revolucionar cómo tratamos enfermedad.”

Varias estas terapias se podían observar en juicios clínicas con velocidad asombrosa. Un ejemplo es terapias del CARRO para los tumores sólidos que han probado hasta ahora difícil tratar. Los investigadores y los clínicos en UCSF están trabajando juntos para desarrollar las terapias del CARRO para los tumores cerebrales. “La ciencia detrás de estos esfuerzos está en un escenario avanzado, y el producto celular se prepara para la producción en la nueva instalación de la célula-fabricación de UCSF tan pronto como sea en servicio,” dijo a Ashworth.

Los desordenes hereditarios causados por mutaciones del único-gen son también un objetivo primero para la terapéutica viva. Las juicios clínicas de las terapias de CRISPR para la anemia de células falciformes, por ejemplo, están ya en curso en el hospital de niños de UCSF Benioff Oakland. Los investigadores también están utilizando CRISPR para curar síndrome combinado severo de la inmunodeficiencia y para reparar una mutación genética en células de T que cause deficiencia inmune.

Tales terapias celulares se podían incluso utilizar in utero para tratar enfermedades antes de nacimiento. El cirujano pediátrico y fetal Tippi MacKenzie, Doctor en Medicina, está ejecutando la primera juicio clínica del mundo usando las células madres de la sangre trasplantadas antes de nacimiento. En esta juicio, las células son donadas por el molde-madre y hechas una trasfusión en su feto para tratar al comandante de talasemia alfa, un desorden de sangre fatal. Las terapias futuras pudieron genético corregir las propias células de un feto para reparar la mutación que causa la enfermedad.

“Esto es un rato transformacional en remedio,” dijo MacKenzie, codirector del centro de UCSF para el remedio Maternal-Fetal de la precisión. “Ahora, UCSF tiene experiencia asombrosa en la ciencia básica de la biología de célula madre, y tenemos capacidades clínicas de calidad mundial en la salud de UCSF. La iniciativa viva de la terapéutica está trayendo éstos junta.”

Fomente abajo de la línea, las terapias celulares se pueden utilizar para restablecer o para regenerar los tejidos que han sido dañados por el envejecimiento o la enfermedad. Tales usos pudieron incluir restablecer la función cardiaca, neuronas de la regeneración, e incluso dirigir las células inmunes para tratar el VIH y otras enfermedades infecciosas, determinado para los pacientes immunocompromised.

“Estamos apenas en la infancia de la ingeniería de la célula - cortando el genoma de células y consiguiéndolas para comportarse de maneras controlables,” Ashworth dijo. “Es como un sistema operativo de computador. Los tempranos estaban anticuados y no trabajaron tan bien, pero son increíblemente sofisticados ahora. Ésa es la trayectoria que estamos conectado.”

No toda la terapéutica viva se deriva de las células humanas, sin embargo. “Ahora entendemos que también tenemos trillones de genomas microbianos dentro de nosotros que influencia la función de nuestras carrocerías,” dijo a Susan Lynch, doctorado, director del centro de UCSF Benioff para el remedio de Microbiome. “Podemos manipular la composición y las actividades de estos genomas microbianos de las maneras que llevarán para mejorar el guardapolvo de la salud.”

Los miembros del profesorado empeñaron a la investigación del microbiome a través del campus han demostrado el enorme potencial de los microorganismos aislados de la tripa humana y a otra parte en nuestras carrocerías como terapias para una amplia gama de enfermedades. Por ejemplo, disfunción microbiana en la tripa infantil - caracterizada por el enriquecimiento de genes microbianos determinados y de sus productos - impulse la disfunción inmune y puede ser utilizado para predecir el revelado de la alergia y el asma en niñez. Los ecosistemas microbianos perturbados a través del cuerpo humano se han conectado a la enfermedad autoinmune, a los síndromes metabólicos tales como obesidad y diabetes, a las enfermedades de la piel, e incluso a la esclerosis múltiple. Destripe los microbios puede también producir y contribuir a la droga el metabolismo que influencia la función farmacológica y la biodisponibilidad, abriendo la posibilidad de la farmacología microbiana como componente clave del tratamiento del paciente de la precisión.

El LTI conectará las herramientas y experiencia de enfrente del ecosistema de las iniciativas de UCSF y de las instituciones del socio que trabajan con la terapéutica célula-basada avance.

Estas iniciativas e instituciones incluyen servicios clínicos en los hospitales del centro médico de UCSF y de niños de UCSF Benioff; el Chan Zuckerberg Biohub; el instituto de Gladstone-UCSF de la inmunología Genomic; el instituto innovador de la genómica; el instituto de Parker para la inmunoterapia del cáncer; e instituto de cómputo de las ciencias de la salud de Bakar de UCSF, iniciativa de Bakar ImmunoX, centro de Benioff para el remedio de Microbiome, instituto del diseño de la célula, y centro amplio de Eli y de Edythe del remedio de la regeneración y de la investigación de la célula madre. Recientemente, UCSF anunció una sociedad con Fisher termo científico para el codesarrollo de una instalación especializada para hacer inmunoterapias célula-basadas y otros productos de la terapia celular.

Además de administrar los $50 millones en el financiamiento con un proceso interno de la concesión, el comité de dirección de LTI ayudará con la coordinación y la estrategia, tal como pensamiento a través de entregas reguladoras, presentar solicitudes a los E.E.U.U. Food and Drug Administration, y diseño y evaluación de juicios clínicas. Su evaluación de las ofertas del financiamiento dará prioridad a la alto-necesidad, proyectos de alto impacto diseñados para llevar a las juicios clínicas. Además de Ashworth como silla, las piezas del comité de dirección incluyen a Michelle Hermiston, Doctor en Medicina, doctorado; Wendell Lim, doctorado; Doctor en Medicina de Tippi MacKenzie, doctorado; Alex Marson, Doctor en Medicina, doctorado; Espiga de Qizhi, doctorado; y lobo de Jeff, Doctor en Medicina.

“Financiaremos nuevas maneras de células de la ingeniería para la ventaja terapéutica así como los mecánicos de conseguir esas células en la clínica,” Ashworth dijo. “Aprenderemos de las juicios clínicas y después iremos nuevamente dentro del laboratorio a diseñar mejores versiones de estas terapias, iterando rápidamente entre el laboratorio y la clínica. Eso está en el corazón de la iniciativa viva de la terapéutica.”