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Cèdre-Sinai reçoit $11,99 millions de CIRM pour lancer le test clinique d'ALS

Cèdre-Sinai a été attribué $11,99 millions par l'agence de la cellule souche de la Californie pour lancer un test clinique vérifiant un traitement potentiel de gène et de cellule souche pour la sclérose latérale amyotrophique (ALS).

Les ALS, ou le Lou Gehrig's Disease, sont une maladie neurodegenerative graduelle qui endommage des cellules nerveuses connues sous le nom de neurones moteurs dans le cerveau et la moelle épinière qui règlent le mouvement de muscle volontaire. Elle affecte des 16.000 personnes environ aux États-Unis et est habituellement fatale dans un délai de cinq ans de diagnostic. Il n'y a aucun remède connu et seulement demande de règlement limitée qui peuvent ralentir l'étape progressive dans un sous-ensemble de patients.

La récompense de l'institut de la Californie pour des constructions régénératrices du médicament (CIRM) sur un support plus tôt de l'agence de cellule souche permettant à Cèdre-Sinai de vérifier l'utilisation des cellules souche fournies à la moelle épinière pour soigner des patients d'ALS.

Nous sommes extrêmement reconnaissants pour le support de CIRM de notre travail d'ALS sur beaucoup d'années. Cette maladie demeure un trouble remarquablement têtu et déchirant. La concession neuve nous permet de suivre la science partout où elle porte au meilleur service nos patients. »

Clive Svendsen, PhD, directeur exécutif, conseil supérieur de Cèdre-Sinai l'institut régénérateur de médicament et professeur des sciences biomédicales et du médicament

Svendsen aboutit ce projet neuf, qui est conçu pour transplanter les cellules neurales d'ancêtre sécrétant un facteur de croissance puissant dans les cortex de cerveau des patients d'ALS. Facilité par la concession de CIRM, Cèdre-Sinai planification pour inscrire 16 patients dans le test clinique pour expliquer la sécurité et l'efficacité préliminaire d'employer les cellules neurales d'ancêtre à l'étape progressive lente des ALS.

Les cellules neurales d'ancêtre pour l'essai ont été génétiquement reprogrammées pour exprimer GDNF, une protéine qui introduit la survie des astrocytes appelés de cellules particulières qui supportent des neurones moteurs. Dans des patients d'ALS, les astrocytes peuvent aller bien au malade et fournir moins de support aux neurones moteurs, qui meurent alors graduellement, menant à la paralysie.

Les chercheurs de l'essai, de l'institut régénérateur de médicament et les services de neurologie et la neurochirurgie chez Cèdre-Sinai, présument que les cellules neurales conçues d'ancêtre, quand introduit dans les cortex de cerveau des patients d'ALS, différencieront dans des astrocytes et sécréteront GDNF localement pour maintenir les neurones moteurs sains et pour ralentir éventuel l'étape progressive des ALS. Les fils cliniques de l'essai sont Adam Mamelak, DM, professeur de la neurochirurgie, et Richard Lewis, DM, professeur de la neurologie. Le chef de projet est Pablo Avalos, DM, un scientifique de recherches dans le laboratoire de Svendsen.

Le modèle des constructions d'essai beaucoup d'années de recherche chez Cèdre-Sinai qui a expliqué une technique assimilée a retardé la progression de la maladie et a étendu la survie dans des modèles de rongeur des ALS.

Actuel, les chercheurs du conseil supérieur de Cèdre-Sinai l'institut régénérateur de médicament analysent des caractéristiques d'un test clinique Gestion-approuvé de nourriture et de médicament qui a infusé ces mêmes cellules dans les moelles épinières de patients d'ALS. Cet essai, et la recherche qui a étendu le travail préparatoire pour lui, également ont été financés par CIRM.

« Cette récompense neuve du commandant CIRM identifie et supporte l'entraînement de dix ans de Cèdre-Sinai pour produire des traitements d'ALS utilisant de seules méthodologies développées à notre institution, » a dit Jeffrey A. Golden, DM, doyen vice d'éducation de recherches et de diplômé et de directeur des brûlures et d'institut de recherches d'Allen chez Cèdre-Sinai. « Notre effort novateur comprend maintenant la production des cellules thérapeutiques de clinique-pente au centre neuf de Biomanufacturing de Cèdre-Sinai. »