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Il Cedro-Sinai riceve $11,99 milioni da CIRM per lanciare il test clinico di ALS

Il Cedro-Sinai ha ricevuto $11,99 milioni dall'agenzia della cellula staminale della California per lanciare un test clinico che verifica una terapia potenziale di cellula staminale e del gene a sclerosi laterale amiotrofica (ALS).

Il ALS, o Lou Gehrig's Disease, è una malattia neurodegenerative progressiva che danneggia le cellule nervose conosciute come i motoneuroni nel cervello e nel midollo spinale quel movimento del muscolo volontario di controllo. Pregiudica 16,000 persone stimate negli Stati Uniti ed è solitamente interna in cinque anni di diagnosi. Non ci sono maturazione conosciuta e soltanto i trattamenti limitati che possono rallentare la progressione in un sottoinsieme dei pazienti.

Il premio dall'istituto di California per le configurazioni a ricupero della medicina (CIRM) su supporto più in anticipo dall'agenzia della cellula staminale permettendo aCedro-Sinai di studiare l'uso delle cellule staminali consegnate al midollo spinale per curare i pazienti di ALS.

Siamo estremamente riconoscenti per il supporto di CIRM del nostro lavoro di ALS in molti anni. Questa malattia rimane un disordine notevolmente testardo e straziante. La nuova concessione permette che noi seguiamo la scienza dovunque catturi al migliore servire i nostri pazienti.„

Clive Svendsen, PhD, direttore esecutivo, consiglio superiore di Cedro-Sinai l'istituto a ricupero della medicina ed il professor delle scienze biomediche e della medicina

Svendsen piombo questo nuovo progetto, che è destinato per trapiantare le celle neurali del progenitore che secernono un fattore di crescita potente nelle cortecce del cervello dei pazienti di ALS. Aiutato dalla concessione di CIRM, il Cedro-Sinai pianificazione iscrivere 16 pazienti al test clinico per dimostrare l'efficacia di preliminare e della sicurezza di usando le celle neurali del progenitore alla progressione lenta di ALS.

Le celle neurali del progenitore per la prova geneticamente sono state riprogrammate per esprimere GDNF, una proteina che promuove la sopravvivenza delle celle speciali chiamate astrocytes che supportano i motoneuroni. Nei pazienti di ALS, i astrocytes possono ammalarsi e fornire meno supporto ai motoneuroni, che poi muoiono gradualmente, piombo alla paralisi.

I ricercatori della prova, dall'istituto a ricupero della medicina e dai dipartimenti della neurologia e della neurochirurgia al Cedro-Sinai, suppongono che le celle neurali costruite del progenitore, una volta presentate nelle cortecce del cervello dei pazienti di ALS, si differenzino nei astrocytes e secernano GDNF localmente per tenere i motoneuroni sani ed infine per rallentare la progressione di ALS. I cavi clinici della prova sono Adam Mamelak, MD, professore di neurochirurgia e Richard Lewis, il MD, professore della neurologia. Il direttore di progetto è Pablo Avalos, il MD, un ricercatore nel laboratorio di Svendsen.

La progettazione delle configurazioni di prova su molti anni di ricerca al Cedro-Sinai che ha dimostrato una simile tecnica ha ritardato la progressione di malattia ed ha esteso la sopravvivenza nei modelli del roditore di ALS.

Corrente, i ricercatori dal consiglio superiore del Cedro-Sinai l'istituto a ricupero della medicina stanno analizzando i dati da un test clinico Amministrazione-approvato della droga e dell'alimento che ha infuso queste stesse celle nei midolli spinali dei pazienti di ALS. Quella prova e la ricerca che ha steso il fondamento per, egualmente sono state costituite un fondo per da CIRM.

“Questo nuovo premio di maggiore CIRM riconosce e supporta l'unità decennale del Cedro-Sinai per creare le terapie di ALS facendo uso delle metodologie uniche sviluppate alla nostra istituzione,„ ha detto Jeffrey A. Golden, il MD, decano vice di formazione del laureato e della ricerca e di Direttore delle ustioni e dell'istituto di ricerca di Allen al Cedro-Sinai. “Il nostro sforzo innovatore ora comprende la produzione delle celle terapeutiche del clinico-grado al nuovo centro di Biomanufacturing del Cedro-Sinai.„