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Cedro-Sinai recebe $11,99 milhões de CIRM para lançar o ensaio clínico do ALS

Cedro-Sinai foi concedido $11,99 milhões pela agência da célula estaminal de Califórnia para lançar um ensaio clínico que testa uma terapia potencial do gene e de célula estaminal para a esclerose de lateral amyotrophic (ALS).

O ALS, ou Lou Gehrig's Disease, são uma doença neurodegenerative progressiva que danifique as pilhas de nervo conhecidas como os neurônios de motor no cérebro e na medula espinal esse movimento do músculo voluntário do controle. Afecta uns 16.000 povos calculado nos E.U. e é geralmente fatal dentro de cinco anos de diagnóstico. Não há nenhuns cura conhecida e somente tratamento limitado que podem retardar a progressão em um subconjunto dos pacientes.

A concessão do instituto de Califórnia para construções regenerativas da medicina (CIRM) no apoio mais adiantado da agência da célula estaminal permitindo Cedro-Sinai de investigar o uso das células estaminais entregadas à medula espinal para tratar pacientes do ALS.

Nós somos extremamente gratos para o apoio de CIRM de nosso trabalho do ALS sobre muitos anos. Esta doença permanece uma desordem notàvel teimoso e devastador. A concessão nova permite que nós sigam a ciência onde quer que toma ao melhor saque nossos pacientes.”

Clive Svendsen, PhD, director executivo, instituto da medicina do quadro de governadores de Cedro-Sinai e professor regeneratives de ciências biomedicáveis e de medicina

Svendsen conduz este projecto novo, que é projectado transplantar as pilhas neurais do ancestral que segregam um factor de crescimento poderoso nos córtices do cérebro de pacientes do ALS. Ajudado pela concessão de CIRM, Cedro-Sinai planeia registrar 16 pacientes no ensaio clínico para demonstrar a segurança e a eficácia preliminar de usar as pilhas neurais do ancestral à progressão lenta do ALS.

As pilhas neurais do ancestral para a experimentação reprogrammed genetically para expressar GDNF, uma proteína que promovesse a sobrevivência das pilhas especiais chamadas os astrocytes que apoiam os neurônios de motor. Em pacientes do ALS, os astrocytes podem assentar bem no doente e fornecer menos apoio aos neurônios de motor, que então morrem gradualmente, conduzindo à paralisia.

Os investigador da experimentação, do instituto regenerative da medicina e dos departamentos da neurologia e da neurocirurgia em Cedro-Sinai, supor que as pilhas neurais projetadas do ancestral, quando introduzidas nos córtices do cérebro de pacientes do ALS, se diferenciarão em astrocytes e se segregarão GDNF localmente para manter os neurônios de motor saudáveis e para retardar finalmente a progressão do ALS. Os chumbos clínicos da experimentação são Adam Mamelak, DM, professor da neurocirurgia, e Richard Lewis, DM, professor da neurologia. O chefe de projecto é Pablo Avalos, DM, um cientista da pesquisa no laboratório de Svendsen.

O projecto das construções da experimentação em muitos anos de pesquisa em Cedro-Sinai que demonstrou uma técnica similar atrasou a progressão da doença e estendeu a sobrevivência em modelos do roedor do ALS.

Actualmente, os investigador do instituto regenerative da medicina do quadro de governadores de Cedro-Sinai estão analisando dados de um ensaio clínico Administração-aprovado do alimento e da droga que infunda estas mesmas pilhas nas medulas espinais de pacientes do ALS. Essa experimentação, e a pesquisa que colocou o fundamento para ela, foram financiadas igualmente por CIRM.

“Esta concessão nova do major CIRM reconhece e apoia a movimentação de dez anos de Cedro-Sinai para criar terapias do ALS usando as metodologias originais desenvolvidas em nossa instituição,” disse Jeffrey A. Dourado, DM, decano vice da educação da pesquisa e do graduado e do director das queimaduras e do instituto de investigação de Allen em Cedro-Sinai. “Nosso esforço inovativo inclui agora a produção de pilhas terapêuticas da clínico-categoria no centro novo do Biomanufacturing de Cedro-Sinai.”