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Cedro-Sinaí recibe $11,99 millones de CIRM para poner en marcha juicio clínica del ALS

Cedro-Sinaí ha sido concedido $11,99 millones por la dependencia de la célula madre de California para poner en marcha una juicio clínica que probaba una terapia potencial del gen y de célula madre para la esclerosis lateral amiotrófica (ALS).

El ALS, o Lou Gehrig's Disease, es una enfermedad neurodegenerative progresiva que daña las células nerviosas conocidas como neuronas de motor en el cerebro y la médula espinal ese movimiento del músculo voluntario del mando. Afecta a 16.000 personas estimada en los E.E.U.U. y es generalmente fatal en el plazo de cinco años de diagnosis. No hay vulcanización sabida y solamente tratamientos limitados que pueden reducir la progresión en un subconjunto de pacientes.

La recompensa del instituto de California para los emplear regeneradores del remedio (CIRM) apoyo anterior de la dependencia de la célula madre permitiendo a Cedro-Sinaí investigar el uso de las células madres entregadas a la médula espinal para tratar a pacientes del ALS.

Somos extremadamente agradecidos para el apoyo de CIRM de nuestro trabajo del ALS durante muchos años. Esta enfermedad sigue siendo un desorden notable obstinado y desgarrador. La nueva concesión permite que sigamos la ciencia dondequiera que lleve al mejor servicio a nuestros pacientes.”

Clive Svendsen, doctorado, director ejecutivo, consejo superior de Cedro-Sinaí el instituto regenerador del remedio y profesor de ciencias biomédicas y del remedio

Svendsen lleva este nuevo proyecto, que se diseña para trasplantar las células de los nervios del progenitor que secretan un factor de incremento potente en las cortezas del cerebro de los pacientes del ALS. Ayudado por la concesión de CIRM, Cedro-Sinaí proyecta alistar a 16 pacientes en la juicio clínica para demostrar el seguro y la eficacia preliminar de usar las células de los nervios del progenitor a la progresión lenta del ALS.

Las células de los nervios del progenitor para la juicio genético se han reprogramado para expresar GDNF, una proteína que asciende la supervivencia de las células especiales llamadas los astrocytes que soportan las neuronas de motor. En pacientes del ALS, los astrocytes pueden sentir bien al enfermo y proporcionar menos apoyo a las neuronas de motor, que entonces mueren gradualmente, llevando a la parálisis.

Los investigadores de la juicio, del instituto regenerador del remedio y de los departamentos de la neurología y de la neurocirugía en Cedro-Sinaí, presumen que las células de los nervios dirigidas del progenitor, cuando están introducidas en las cortezas del cerebro de los pacientes del ALS, distinguirán en astrocytes y secretarán GDNF localmente para mantener las neuronas de motor sanas y para reducir final la progresión del ALS. Los guías clínicos de la juicio son Adán Mamelak, Doctor en Medicina, profesor de la neurocirugía, y Richard Lewis, Doctor en Medicina, profesor de la neurología. El líder de proyecto es Pablo Avalos, Doctor en Medicina, científico de la investigación en el laboratorio de Svendsen.

El diseño de los emplear de la juicio muchos años de investigación en Cedro-Sinaí que demostró una técnica similar demoró la progresión de la enfermedad y amplió supervivencia en modelos del roedor del ALS.

Actualmente, los investigadores del consejo superior de Cedro-Sinaí el instituto regenerador del remedio están analizando datos de una juicio clínica Administración-aprobada de la comida y de la droga que infundió estas mismas células en las médulas espinales de los pacientes del ALS. Esa juicio, y la investigación que puso la base para ella, también fueron financiadas por CIRM.

“Esta nueva recompensa del comandante CIRM reconoce y soporta la impulsión de diez años de Cedro-Sinaí para crear terapias del ALS usando las metodologías únicas desarrolladas en nuestra institución,” dijo a Jeffrey A. Golden, Doctor en Medicina, vice decano de la educación de la investigación y del graduado y del director de las quemaduras y del instituto de investigación de Allen en Cedro-Sinaí. “Nuestro esfuerzo innovador ahora incluye la producción de células terapéuticas de la clínico-pendiente en el nuevo centro del Biomanufacturing de Cedro-Sinaí.”