Advertencia: Esta página es una traducción de esta página originalmente en inglés. Tenga en cuenta ya que las traducciones son generadas por máquinas, no que todos traducción será perfecto. Este sitio Web y sus páginas están destinadas a leerse en inglés. Cualquier traducción de este sitio Web y su páginas Web puede ser imprecisa e inexacta en su totalidad o en parte. Esta traducción se proporciona como una conveniencia.

La terapia génica protege las células nerviosas ópticas y preserva la visión en modelos del ratón del glaucoma

Una forma de la terapia génica protege las células nerviosas ópticas y preserva la visión en modelos del ratón del glaucoma, según la investigación soportada por el instituto nacional del aro de NIH. Las conclusión sugieren una manera adelante para desarrollar las terapias neuroprotective para el glaucoma, una causa de cabeza de la discapacidad visual y la ceguera. El parte fue publicado en célula.

El glaucoma resulta del neurodegeneration irreversible del nervio óptico, el manojo de axones de las células retinianas del ganglio que transmite señales del aro al cerebro a la visión de la producción. Las terapias disponibles reducen baja de la visión bajando la presión elevada del aro, no obstante un cierto glaucoma progresa a la ceguera a pesar de la presión normal del aro. Las terapias de Neuroprotective serían un salto adelante, cubriendo las necesidades de los pacientes que faltan opciones del tratamiento.

Nuestro estudio es el primer para mostrar eso que activa las ayudas del camino de CaMKII protege las células retinianas del ganglio contra una variedad de daños y en modelos múltiples del glaucoma.”

BO Chen, Ph.D., el principal investigador del estudio, profesor adjunto de la oftalmología y neurología en la Facultad de Medicina de Icahn en el monte Sinaí en New York City

El CaMKII (el calcio/el camino calmodulina-relacionado de la cinasa de proteína II) regula los procesos y las funciones celulares dominantes en la carrocería, incluyendo las células retinianas del ganglio en el aro. Con todo el papel exacto de CaMKII en salud retiniana de la célula del ganglio no está bien entendido. La inhibición de la actividad de CaMKII, por ejemplo, se ha mostrado para ser protectora o perjudicial a las células retinianas del ganglio, dependiendo de las condiciones.

Usando un marcador del anticuerpo de la actividad de CaMKII, las personas de Chen descubrieron que la transmisión de señales del camino de CaMKII fue comprometida siempre que las células retinianas del ganglio fueran expuestas a las toxinas o al trauma de un daño del agolpamiento al nervio óptico, sugiriendo una correlación entre la actividad de CaMKII y la supervivencia retiniana de la célula del ganglio.

Explorando para que las maneras intervengan, encontraron eso el activar del camino de CaMKII con protector probada terapia génica a las células retinianas del ganglio. Administrando la terapia génica a los ratones apenas antes del insulto tóxico (que inicia daño rápido a las células), y enseguida después del agolpamiento del nervio óptico (que causa un daño más lento), de la actividad creciente de CaMKII y de las células retinianas robusto protegidas del ganglio.

Entre ratones terapia-tratados gen, el 77% de células retinianas del ganglio sobrevivieron 12 meses después de que el insulto tóxico comparó con el 8% en ratones del mando. Seis meses que seguían agolpamiento del nervio óptico, el 77% de células retinianas del ganglio habían sobrevivido comparado con el 7% en mandos.

Semejantemente, la actividad de CaMKII que reforzaba vía terapia génica probó protector de las células retinianas del ganglio en los modelos del glaucoma basados en la presión elevada del aro o deficiencias genéticas.

Tasas de supervivencia retinianas cada vez mayores de la célula del ganglio traducidas a mayor probabilidad de la función visual preservada, según la actividad de la célula medida por el electroretinograma y las configuraciones de la actividad en la corteza visual.

Tres Vision-basaron la función visual continua también confirmada del comportamiento de las pruebas entre los ratones tratados. En una tarea visual del agua, los ratones fueron entrenados para nadar hacia una plataforma sumergida en base de estímulos visuales en un monitor de computadora. La opinión de profundidad fue confirmada por una prueba visual del acantilado basada en la tendencia natural del ratón de caminar al lado bajo de un acantilado. Pasado, una prueba que asomaba determinó que los ratones tratados eran más convenientes responder defensivo (por la ocultación, la congelación o la cola que confunde) cuando estaban mostrados un estímulo de arriba diseñado para simular una amenaza, comparada con los ratones no tratados.

“Si hacemos las células retinianas del ganglio más resistentes y tolerantes a los insultos que causan muerte celular en glaucoma, puede ser que puedan sobrevivir más de largo y mantener su función,” Chen concluyó.

Source:
Journal reference:

Guo, X., et al. (2021) Preservation of vision after CaMKII-mediated protection of retinal ganglion cells. Cell. doi.org/10.1016/j.cell.2021.06.031.