Avertissement : Cette page est une traduction automatique de cette page à l'origine en anglais. Veuillez noter puisque les traductions sont générées par des machines, pas tous les traduction sera parfaite. Ce site Web et ses pages Web sont destinés à être lus en anglais. Toute traduction de ce site et de ses pages Web peut être imprécis et inexacte, en tout ou en partie. Cette traduction est fournie dans une pratique.

Les aides du Colorado d'hôpital pour enfants prouvent la sécurité et l'efficacité du traitement de CF dans de plus jeunes patients pédiatriques

Les chercheurs à l'institut de respiration du Colorado d'hôpital pour enfants, le centre de soins clinique (CF) de la plus grande mucoviscidose pédiatrique aux États-Unis, participé au test clinique multicentre international pivotalement de la phase 3, parrainé par des pharmaceutiques de point d'intersection ont comporté, menant à l'approbation de FDA de TRIKAFTA® (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor), un traitement hautement efficace de CF, pour des patients vieillit 6 à 11 qui ont au moins une copie de la mutation de F508del.

À côté de l'essai de TRIKAFTA pour les patients 12 et plus vieux, l'équipe aboutie par Édith Zemanick, DM, pulmonologue pédiatrique, un investigateur principal de l'étude et professeur agrégé de la pédiatrie à l'université de l'École de Médecine du Colorado sur le campus médical d'Anschutz, visant pour montrer que TRIKAFTA est sûr et efficace dans encore de plus jeunes patients, car l'amorçage de traitement précoce est susceptible d'éviter la progression de la maladie. L'étude internationale a été entreprise en travers de 21 sites dans cinq pays différents. L'hôpital pour enfants le Colorado, en partenariat avec l'institut clinique et de translation du Colorado des sciences, a inscrit les participants qui ont été surveillés plus de 24 semaines de demande de règlement. L'étude aboutie par Zemanick a expliqué la sécurité et l'efficacité de TRIKAFTA chez les enfants 6 11 ans, de compatibles avec ceux rapportés dans les adultes et les adolescents, supportant l'utilisation de TRIKAFTA dans cette population d'âge.

Quand TRIKAFTA a été reconnu en 2019, c'est devenu jusqu'à présent le traitement le plus efficace de CF, considérablement aidant approximativement 90% de gens vivant avec le cf. à cause des améliorations immédiates et robustes observées dans les patients 12 ans et plus vieux, nous avons voulu évaluer rapidement si cette demande de règlement serait sûre et efficace pour de plus jeunes patients. Jusqu'ici, il y avait un besoin imprévisible en obtenant la plupart de traitement efficace des CF aux enfants plus en bas âge afin d'éviter des complications liées aux CF qui sont connus pour commencer tôt dans l'enfance. »

Édith Zemanick, DM, pulmonologue pédiatrique

TRIKAFTA, une combinaison de trois traitements de molécule, objectifs les causes sous-jacentes de la maladie - une protéine défectueuse appelée la protéine de régulateur de conductibilité de transmembrane (CFTR) de mucoviscidose. La plupart des gens avec des CF ont le fonctionnement minimal de protéine CFTR. Cette demande de règlement peut améliorer le fonctionnement de protéine CFTR considérablement, qui peut diminuer plusieurs des sympt40mes et des complications du cf.

Dans les tests cliniques, la demande de règlement de TRIKAFTA a mené aux améliorations remarquables de plusieurs mesures principales de la maladie comprenant :

  • Fonction pulmonaire améliorée de 10%
  • Fréquence réduite des exacerbations pulmonaires (maladies respiratoires qui exigent des hospitalisations et l'antibiothérapie)
  • Grammage et indice de masse corporelle améliorés (bornes de la nutrition) plus de 24 semaines
  • Diminuez en chlorure de sueur par une moyenne de 61 mmol/l ayant pour résultat des teneurs en chlorure en dessous du niveau diagnostique pour des CF pour plus de 80% d'enfants. (Les résultats de test de chlorure de sueur confirment généralement le diagnostic des CF basés sur un ≥ de teneur en chlorure 60 mmol/L)

« Quand nous pouvons commencer TRIKAFTA à un âge encore plus jeune, les résultats sont spectaculaires, » a dit Zemanick. « Beaucoup de parents les ont commenté n'ont pas réalisé que leur enfant avec des CF ne se sentait pas bien ou n'a pas eu autant énergie que d'autres chevreaux parce que leurs poumons ne les laissaient pas vivre jusqu'à leur potentiel. Maintenant ils peuvent voir ce que leur enfant peut faire avec un meilleur poumon et une santé nutritionnelle. »

L'équipe de Zemanick aide à aboutir une PROMESSE appelée d'étude Fondation-parrainée au niveau national de CF et l'étude pédiatrique de PROMESSE. Les deux études examineront les effets à long terme du traitement de TRIKAFTA sur l'infection et l'inflammation de voie aérienne, la digestion et la maladie pancréatique, le diabète lié à la fibrose cystique et l'affection hépatique aux tranches d'âge de patients 12 et plus vieux et d'enfants 6 11 ans.

En plus des études à long terme d'efficacité, l'hôpital pour enfants le Colorado participe à l'étude de COMMENCER pour regarder l'efficacité de TRIKAFTA dans les mineurs et les enfants au-dessous de 6 années une fois que le médicament est procurable pour que cette tranche d'âge et l'étude RARE recense des demandes de règlement pour des gens avec des CF qui ne qualifient pas pour TRIKAFTA basé sur leurs mutations génétiques étant à la base.

« TRIKAFTA reconnaissant pour de plus jeunes chevreaux est une opération énorme mais notre travail n'est pas effectué jusqu'à ce que nous ayons un remède pour des CF, » a dit Zemanick. « Nous aboutissons des efforts locaux dans l'étude RARE pour rassembler des cellules et des biospecimens presque du 10% de la population de mucoviscidose avec des mutations rares. C'est de trouver qu'un traitement de maladie-modification élevé-efficace tel que TRIKAFTA à la population des patients TRIKAFTA ne fonctionne pas pour. »

« Je suis si fier du rôle que l'hôpital pour enfants le Colorado joue dans le développement et l'approbation de ces hautement traitements efficaces pour nos enfants plus en bas âge avec des CF, » ai dit Scott Sagel, DM, pulmonologue pédiatrique et directeur de l'université du centre de mucoviscidose du Colorado. « Notre adhérence couronnée de succès dans ces tests cliniques est un testament à l'engagement de notre équipe de recherche de CF et les enfants avec des CF et leurs familles pour trouver de meilleures demandes de règlement pour cf. chercheurs chez le Colorado des enfants aident à aboutir des études au niveau national pour comprendre mieux la biologie de la demande de règlement de modulateur de CFTR et pour déterminer des changements des biomarqueurs importants d'affection pulmonaire et de réfection de CFTR. »