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Le guide di Colorado dell'ospedale pediatrico provano la sicurezza e l'efficacia del trattamento dei CF in più giovani pazienti pediatrici

I ricercatori all'istituto respirante di Colorado dell'ospedale pediatrico, il più grande centro di cura clinico pediatrico (CF) di fibrosi cistica negli Stati Uniti, partecipati al test clinico multicentrato internazionale chiave di fase 3, promosso dai prodotti farmaceutici di vertice hanno incorporato, piombo a FDA l'approvazione di TRIKAFTA® (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor), un trattamento altamente efficace dei CF, per i pazienti invecchia da 6 a 11 chi hanno almeno una copia della mutazione di F508del.

Accanto alla prova di TRIKAFTA per i pazienti 12 e più vecchio, il gruppo piombo da Edith Zemanick, MD, pulmonologist pediatrico, un ricercatore principale dello studio e professore associato di pediatria all'università di scuola di medicina di colorado sulla città universitaria medica di Anschutz, mirante per provare che TRIKAFTA è sicuro ed efficace ancora in più giovani pazienti, poichè l'inizio iniziale del trattamento è probabile impedire la progressione di malattia. Gli studi internazionali sono stati intrapresi attraverso 21 sito in cinque paesi differenti. L'ospedale pediatrico Colorado, in società con l'istituto clinico e di traduzione di Colorado di scienze, ha iscritto i partecipanti che sono stati riflessi oltre 24 settimane del trattamento. Lo studio piombo da Zemanick ha dimostrato la sicurezza e l'efficacia di TRIKAFTA in bambini da 6 a 11 anno, coerente con quelli riferiti in adulti ed in adolescenti, supportanti l'uso di TRIKAFTA in questa popolazione dell'età.

Quando TRIKAFTA è stato approvato nel 2019, si è trasformato nel trattamento più efficace dei CF fin qui, sostanzialmente aiutando circa 90% della gente che vive con il cfr. a causa dei miglioramenti immediati e robusti osservati nei pazienti 12 anni e più vecchio, abbiamo voluto valutare rapidamente se questo trattamento fosse sicuro ed efficace per i più giovani pazienti. Finora, c'era un'esigenza insoddisfatta nel convincere il trattamento più efficace dei CF ai bambini più in giovane età per impedire le complicazioni relative ai CF che sono conosciuti per cominciare presto nell'infanzia.„

Edith Zemanick, MD, Pulmonologist pediatrico

TRIKAFTA, una combinazione di tre terapie della molecola, obiettivi le cause fondamentali della malattia - una proteina difettosa ha chiamato la proteina del regolatore di conduttanza del transmembrane di fibrosi (CFTR) cistica. La maggior parte della gente con i CF ha funzione minima della proteina CFTR. Questo trattamento può migliorare sostanzialmente la funzione della proteina CFTR, che può diminuire molte dei sintomi e delle complicazioni del cfr.

Nei test clinici, il trattamento di TRIKAFTA piombo ai miglioramenti notevoli in parecchie misure chiave della malattia compreso:

  • Funzione polmonare migliore da 10%
  • Frequenza diminuita delle esacerbazioni polmonari (malattie respiratorie che richiedono le ospedalizzazioni e la terapia antibiotica)
  • Peso e indice di massa corporea migliori (indicatori di nutrizione) oltre 24 settimane
  • Diminuisca in cloruro del sudore da una media di 61 mmol/L con conseguente indici del cloruro sotto il livello diagnostico per i CF per più di 80% dei bambini. (I risultati dei test del cloruro del sudore confermano generalmente la diagnosi dei CF basati su un ≥ di indice del cloruro 60 mmol/L)

“Quando possiamo iniziare TRIKAFTA ad un'età ancora più giovane, i risultati sono drammatici,„ ha detto Zemanick. “Molti genitori li hanno commentato non hanno realizzato che il loro bambino con i CF non stava ritenendo il pozzo o non ha avuto tant'energia quanto altri capretti perché i loro polmoni non stavano lasciandoli vivere fino al loro potenziale. Ora possono vedere che cosa il loro bambino può fare con il migliore polmone e la salubrità nutrizionale.„

Il gruppo di Zemanick sta contribuendo a piombo una PROMESSA chiamata studio Fondamenta-patrocinata CF nazionali e lo studio pediatrico di PROMESSA. Entrambi gli studi esamineranno gli effetti a lungo termine della terapia di TRIKAFTA sull'infezione ed infiammazione della galleria di ventilazione, digestione e malattia pancreatica, il diabete in relazione con la fibrosi cistico ed affezione epatica nelle fasce d'età dei pazienti 12 e più vecchio e dei bambini da 6 a 11 anno.

Oltre agli studi a lungo termine dell'efficacia, l'ospedale pediatrico Colorado sta partecipando allo studio di INIZIO per esaminare l'efficacia di TRIKAFTA in infanti ed in bambini nell'ambito di 6 anni una volta che il farmaco è a disposizione affinchè quel gruppo d'età e lo studio RARO identifichi i trattamenti per la gente con i CF che non si qualificano per TRIKAFTA basato sulle loro mutazioni genetiche stanti alla base.

“TRIKAFTA d'approvazione per i più giovani capretti è un punto tremendo ma il nostro lavoro non è fatto finché non abbiamo una maturazione per i CF,„ ha detto Zemanick. “Piombo gli sforzi locali nello studio RARO per raccogliere le celle e i biospecimens quasi dal 10% della popolazione di fibrosi cistica con le mutazioni rare. Ciò è di trovare che un'alto-efficace terapia dimodificazione quale TRIKAFTA per la popolazione dei pazienti TRIKAFTA non funziona per.„

“Sono così fiero del ruolo che l'ospedale pediatrico Colorado sta svolgendo nello sviluppo e nell'approvazione di questi altamente efficaci trattamenti per i nostri bambini più in giovane età con i CF,„ ho detto Scott Sagel, MD, pulmonologist pediatrico e Direttore dell'università di centro di fibrosi cistica di colorado. “La nostra riuscita iscrizione in questi test clinici è un testamento all'impegno del nostro gruppo di ricerca dei CF ed i bambini con i CF e le loro famiglie per trovare i migliori trattamenti per il cfr. ricercatori al Colorado dei bambini stanno contribuendo a piombo gli studi nazionali per capire meglio la biologia del trattamento del modulatore di CFTR e per determinare i cambiamenti in biomarcatori importanti dell'affezione polmonare e del ripristino di CFTR.„