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As ajudas de Colorado do hospital de crianças provam a segurança e a eficácia do tratamento dos CF em uns pacientes pediatras mais novos

Os pesquisadores no instituto de respiração de Colorado do hospital de crianças, o centro de assistência clínico pediatra o maior (CF) da fibrose cística nos E.U., participados no ensaio clínico multicentrado internacional giratório da fase 3, patrocinado por fármacos do vértice incorporaram, conduzindo à aprovação do FDA de TRIKAFTA® (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor), um tratamento altamente eficaz dos CF, para pacientes envelhecem 6 a 11 quem têm pelo menos uma cópia da mutação de F508del.

Ao lado da experimentação de TRIKAFTA para os pacientes 12 e mais velho, a equipe conduzida por Edith Zemanick, DM, pulmonologist pediatra, um investigador principal do estudo e professor adjunto da pediatria na Faculdade de Medicina da Universidade do Colorado no terreno médico de Anschutz, apontado mostrar que TRIKAFTA é seguro e eficaz mesmo em uns pacientes mais novos, porque a iniciação adiantada do tratamento é provável impedir a progressão da doença. O estudo internacional foi conduzido através de 21 locais em cinco países diferentes. O hospital de crianças Colorado, em parceria com o instituto clínico e Translational de Colorado das ciências, registrou os participantes que foram monitorados sobre 24 semanas do tratamento. O estudo conduzido por Zemanick demonstrou a segurança e a eficácia de TRIKAFTA nas crianças 6 a 11 anos de idade, consistentes com os aqueles relatados nos adultos e nos adolescentes, apoiando o uso de TRIKAFTA nesta população da idade.

Quando TRIKAFTA foi aprovado em 2019, transformou-se o tratamento o mais eficaz dos CF até agora, substancialmente ajudando aproximadamente 90% dos povos que vivem com o CF. devido às melhorias imediatas, robustas observadas nos pacientes 12 anos e mais velho, nós quisemos avaliar rapidamente se este tratamento seria seguro e eficaz para uns pacientes mais novos. Até aqui, havia uma necessidade não satisfeita em conseguir o tratamento o mais eficaz para CF a umas crianças mais novas a fim impedir as complicações relativas aos CF que são sabidos para começar cedo na infância.”

Edith Zemanick, DM, Pulmonologist pediatra

TRIKAFTA, uma combinação de três terapias da molécula, alvos as causas subjacentes da doença - uma proteína defeituosa chamou a proteína do regulador da condutibilidade da transmembrana da fibrose (CFTR) cística. A maioria de povos com CF têm a função mínima da proteína de CFTR. Este tratamento pode melhorar a função da proteína de CFTR substancialmente, que pode diminuir muitas dos sintomas e das complicações do CF.

Nos ensaios clínicos, o tratamento de TRIKAFTA conduziu às melhorias notáveis em diversas medidas chaves de incluir da doença:

  • Função pulmonar melhorada por 10%
  • Freqüência reduzida de exacerbações pulmonaas (doenças respiratórias que exigem hospitalizações e a terapia antibiótica)
  • Peso e índice de massa corporal melhorados (marcadores da nutrição) sobre 24 semanas
  • Diminua no cloreto do suor por uma média de 61 mmol/L tendo por resultado valores do cloreto abaixo do nível diagnóstico para CF para sobre 80% das crianças. (Os resultados da análise do cloreto do suor confirmam geralmente o diagnóstico dos CF baseados em um ≥ do valor do cloreto 60 mmol/L)

“Quando nós podemos começar TRIKAFTA em uma idade mesmo mais nova, os resultados são dramáticos,” disse Zemanick. “Muitos pais têm-nos comentado não realizaram que sua criança com CF não sentia o poço nem não teve tanta energia quanto outros cabritos porque seus pulmões não os deixavam viver até seu potencial. Agora podem ver o que sua criança pode fazer com melhor pulmão e saúde nutritiva.”

A equipe de Zemanick está ajudando a conduzir CF de âmbito nacional uma PROMESSA chamada estudo Fundação-patrocinada e o estudo pediatra da PROMESSA. Ambos os estudos examinarão os efeitos a longo prazo da terapia de TRIKAFTA na infecção e a inflamação da via aérea, a digestão e doença pancreático, diabetes fibrose-relacionado cístico e infecção hepática nos grupos de idade dos pacientes 12 e mais velho e das crianças 6 a 11 anos de idade.

Além do que estudos a longo prazo da eficácia, o hospital de crianças Colorado está participando no estudo do COMEÇO para olhar a eficácia de TRIKAFTA nos infantes e nas crianças sob 6 anos velho uma vez que a medicamentação está disponível para que essa classe etária e o estudo RARO identifique tratamentos para povos com CF que não qualificam para TRIKAFTA baseado em suas mutações genéticas sendo a base.

“TRIKAFTA de aprovação para uns cabritos mais novos é uma etapa tremenda mas nosso trabalho não é feito até que nós tenhamos uma cura para CF,” disse Zemanick. “Nós estamos conduzindo esforços locais no estudo RARO para recolher pilhas e biospecimens do quase 10% da população da fibrose cística com mutações raras. Este é encontrar que uma terapia dealteração alto-eficaz tal como TRIKAFTA para a população dos pacientes TRIKAFTA não trabalha para.”

“Eu sou tão orgulhoso do papel que o hospital de crianças Colorado está jogando na revelação e na aprovação destes tratamentos altamente eficazes para nossas crianças mais novas com CF,” disse Scott Sagel, DM, pulmonologist pediatra e director do centro da fibrose cística da Universidade do Colorado. “Nosso registro bem sucedido nestes ensaios clínicos é um testamento ao comprometimento de nossa equipa de investigação dos CF e as crianças com os CF e as suas famílias para encontrar melhores tratamentos para CF. investigador no Colorado das crianças estão ajudando a conduzir estudos de âmbito nacional para compreender melhor a biologia do tratamento do modulador de CFTR e para determinar mudanças em biomarkers importantes da doença pulmonar e da restauração de CFTR.”