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Las ayudas de Colorado del hospital de niños prueban seguro y la eficacia del tratamiento de los CF en pacientes pediátricos más jovenes

Los investigadores en el instituto de respiración de Colorado del hospital de niños, el centro de cuidado clínico (CF) de la fibrosis quística pediátrica más grande de los E.E.U.U., participados en la juicio clínica de la fase 3 multicentros internacionales giratorios, patrocinada por los productos farmacéuticos del vértice incorporaron, llevando a la aprobación del FDA de TRIKAFTA® (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor), un tratamiento altamente efectivo de los CF, para los pacientes envejecen 6 a 11 quién tienen por lo menos una copia de la mutación de F508del.

Junto a la juicio de TRIKAFTA para los pacientes 12 y más viejo, las personas llevadas por Edith Zemanick, Doctor en Medicina, pulmonologist pediátrico, un investigador principal del estudio y profesor adjunto de la pediatría en la universidad de la Facultad de Medicina de Colorado en el campus médico de Anschutz, estado dirigida para probar que TRIKAFTA es seguro y eficaz en incluso pacientes más jovenes, pues el lanzamiento temprano del tratamiento es probable prevenir la progresión de la enfermedad. El estudio internacional conducto a través de 21 sitios en cinco países diferentes. El hospital de niños Colorado, en colaboración con el instituto clínico y de translación de Colorado de las ciencias, alistó a los participantes que fueron vigilados durante 24 semanas del tratamiento. El estudio llevado por Zemanick demostró el seguro y la eficacia de TRIKAFTA en niños 6 a 11 años de edad, constantes con ésos denunciados en los adultos y los adolescentes, soportando el uso de TRIKAFTA en esta población de la edad.

Cuando TRIKAFTA fue aprobado en 2019, se convirtió en el tratamiento más efectivo de los CF hasta la fecha, substancialmente ayudando al aproximadamente 90% de gente que vivía con el cf. debido a las mejorías inmediatas, robustas observadas en pacientes 12 años y más viejo, quisimos evaluar rápidamente si este tratamiento sería seguro y eficaz para pacientes más jovenes. Hasta ahora, había una necesidad incumplida en conseguir el tratamiento más efectivo de CF a niños más jovenes para prevenir las complicaciones relacionadas con los CF que se saben para comenzar temprano en niñez.”

Edith Zemanick, Doctor en Medicina, Pulmonologist pediátrico

TRIKAFTA, una combinación de tres terapias de la molécula, objetivos las causas subyacentes de la enfermedad - una proteína defectuosa llamó la proteína del regulador de la conductancia de la transmembrana (CFTR) de la fibrosis quística. La mayoría de la gente con los CF tiene función mínima de la proteína de CFTR. Este tratamiento puede perfeccionar la función de la proteína de CFTR substancialmente, que puede aminorar muchas de los síntomas y de las complicaciones del cf.

En juicios clínicas, el tratamiento de TRIKAFTA llevó a las mejorías notables en varias dimensiones dominantes de la enfermedad incluyendo:

  • Función pulmonar perfeccionada por el 10%
  • Frecuencia reducida de las exacerbaciones pulmonares (enfermedades respiratorias que requieren hospitalizaciones y terapia antibiótico)
  • Peso y índice de masa corporal perfeccionados (marcadores de la nutrición) durante 24 semanas
  • Disminuya en cloruro del sudor por un promedio de 61 mmol/L dando por resultado valores del cloruro abajo del nivel diagnóstico para los CF para encima el 80% de niños. (Los resultados de la prueba del cloruro del sudor confirman generalmente la diagnosis de los CF basados en un ≥ del valor del cloruro 60 mmol/L)

“Cuando podemos comenzar TRIKAFTA en una edad incluso más joven, los resultados son dramáticos,” dijo a Zemanick. “Muchos padres los tienen comentado no realizaron que su niño con los CF no aserraba al hilo el pozo ni que tenía tanta energía como otros cabritos porque sus pulmones no los permitían vivir hasta su potencial. Pueden ahora ver lo que puede hacer su niño con un mejor pulmón y salud alimenticia.”

Las personas de Zemanick están ayudando a llevar una PROMESA llamada estudio Asiento-patrocinada los CF a escala nacional y el estudio pediátrico de la PROMESA. Ambos estudios examinarán los efectos a largo plazo de la terapia de TRIKAFTA sobre la infección e inflamación de la aerovía, digestión y enfermedad pancreática, diabetes fibrosis-relacionada enquistada y enfermedad del higado en los grupos de la misma edad de los pacientes 12 y más viejo y de los niños 6 a 11 años de edad.

Además de estudios a largo plazo de la eficacia, el hospital de niños Colorado está participando en el estudio del COMENZAR para observar la eficacia de TRIKAFTA en niños y niños bajo 6 años una vez que la medicación está disponible para que esa categoría de edad y el estudio RARO determinen los tratamientos para la gente con los CF que no califican para TRIKAFTA basado en sus mutaciones genéticas que son la base.

“TRIKAFTA que aprueba para cabritos más jovenes es un enorme paso pero nuestro trabajo no se hace hasta que tengamos una vulcanización para los CF,” dijo a Zemanick. “Estamos llevando esfuerzos locales en el estudio RARO de cerco las células y los biospecimens del casi 10% de la población de la fibrosis quística con mutaciones raras. Éste es encontrar que una terapia de enfermedad-modificación alto-efectiva tal como TRIKAFTA para la población de los pacientes TRIKAFTA no trabaja para.”

“Soy tan orgulloso del papel que el hospital de niños Colorado está desempeñando en el revelado y la aprobación de estos tratamientos altamente efectivos para nuestros niños más jovenes con los CF,” dije a Scott Sagel, Doctor en Medicina, pulmonologist pediátrico y director de la universidad del centro de la fibrosis quística de Colorado. “Nuestro alistamiento acertado en estas juicios clínicas es un testamento a la consolidación de nuestro equipo de investigación de los CF y los niños con los CF y sus familias para encontrar mejores tratamientos para cf. investigadores en Colorado de los niños están ayudando a llevar estudios a escala nacional para entender mejor la biología del tratamiento del modulador de CFTR y para determinar cambios en biomarkers importantes de la enfermedad pulmonar y de la restauración de CFTR.”