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Lo studio scoraggia l'uso delle terapie non standard per gli spasmi infantili

I bambini con gli spasmi infantili, un modulo raro degli attacchi epilettici, dovrebbe essere trattato con uno di tre ha raccomandato le terapie e l'uso delle terapie non standard dovrebbe essere scoraggiato forte, secondo uno studio sulla loro efficacia da una medicina di Weill Cornell e dai colleghi NewYork-Presbiteriani di collaborazione e del ricercatore nell'epilessia pediatrica ricercano il consorzio. Il trattamento iniziale con un'efficace terapia è importante per il miglioramento dei risultati neurodevelopmental e, per alcuni bambini, può provocare la remissione permanente dell'epilessia.

Lo studio, pubblicato il 15 luglio in neurologia, sottolineata una forte preferenza per il trattamento degli spasmi infantili con l'ormone adrenocorticotropo (ACTH) o steroidi orali (tipicamente prednisolone), che i ricercatori hanno calcolato era similmente efficace: Le percentuali dei bambini che non hanno avuti ulteriori attacchi dopo i 30 giorni di iniziare la terapia iniziale e non hanno richiesto un secondo trattamento erano 46 per cento per gli ACTH e 44 per cento per gli steroidi orali. Al contrario, l'efficacia stimata delle terapie non standard (quale il topiramato) era soltanto 8 per cento.

Gli effetti secondari delle terapie ormonali come l'ACTH e gli steroidi possono essere ruvidi sulle famiglie, che è perché alcuni possono lanciare a partire da loro. Ma la nostra ricerca ed altri studi hanno indicato che le terapie non standard sono inefficaci per il trattamento degli spasmi infantili.„

Dott. Zachary Grinspan, autore di studio primi e capo di interim, neurologia del bambino

Il Dott. Zachary Grinspan è egualmente il Direttore del programma pediatrico dell'epilessia alla medicina di Weill Cornell ed all'ospedale pediatrico NewYork-Presbiteriano di Komansky.

I ricercatori hanno stimato l'efficacia della droga raccomandata terzo, vigabatrin, come 37 per cento - meno efficaci che gli ACTH o gli steroidi orali ma ancora migliorano che le terapie non standard. Tuttavia, quando il vigabatrin è stato usato, era particolarmente efficace per un sottoinsieme dei bambini con gli spasmi relativi al complesso tuberoso della sclerosi (TSC), una malattia genetica rara che causa i tumori benigni nel cervello ed in altri organi.

Gli spasmi infantili, anche chiamati West Syndrome, è un'epilessia iniziale di vita che pregiudica i bambini durante i primi due anni di vita durante il periodo di sviluppo rapido del cervello. Gli attacchi comprendono l'irrigidimento improvviso del muscolo, inducente la testa di un bambino, le armi o i cosciotti a piegare in avanti in uno spasmo che dura uno o due secondo.  Gli spasmi si presentano nei cluster che durano 5 - 10 minuti ed i cluster ricorrono durante tutta la giornata.  Gli spasmi non trattati e infantili sinistri possono provocare le more inerenti allo sviluppo, l'inabilità intellettuale e l'epilessia per tutta la vita.  

“Gli spasmi infantili possono essere dovuto essere alla base dei problemi neurologici. Tuttavia, per alcuno, sono un problema isolato in un bambino altrimenti in buona salute. Il riuscito trattamento iniziale può provocare un'estremità permanente agli attacchi e una vita senza problemi inerenti allo sviluppo,„ ha detto il Dott. Grinspan, che è egualmente lo studioso clinico di Nanette Laitman nella polizza e nella ricerca/prevenzione ed in professore associato di sanità delle scienze di salubrità della popolazione e della pediatria alla medicina di Weill Cornell.

Il Dott. Renee Shellhaas, un professore clinico della pediatria alla medicina del Michigan ed al neurologo pediatrico all'ospedale pediatrico di C.S. Mott, salubrità dell'università del Michigan, piombo lo studio, che ha incluso i collaboratori da 18 ospedali pediatrici attraverso gli Stati Uniti.

Il Dott. Grinspan e colleghi ha analizzato le registrazioni pazienti per 423 bambini con gli spasmi infantili di nuova insorgenza che hanno cominciato a due - 24 mesi dell'età che hanno ricevuto il trattamento a 23 ospedali pediatrici. I dati sono stati ricavati dal consorzio infantile nazionale di spasmi (NISC), che è stato lanciato nel 2012 dal Dott. Kelly Knupp, professore associato della pediatria e della neurologia all'università di colorado ed al co-author dello studio. Il gruppo di ricerca di memoria egualmente ha incluso il Dott. Anup Patel, professore associato della pediatria clinica all'istituto universitario di Ohio State University di medicina.

I ricercatori hanno stimato l'efficacia comparativa per le opzioni iniziali del trattamento facendo uso dei metodi statistici avanzati e poi hanno calcolato il miglioramento previsto se i bambini fossero stati curati con le terapie più efficaci. Hanno trovato che se un bambino curato con una terapia non standard fosse stato curato invece con una terapia raccomandata, l'efficacia stimata del trattamento aumenterebbe significativamente 8 per cento - 39 per cento per gli ACTH o a 38 per cento per gli steroidi orali. Inoltre, cambiare dal vigabatrin agli ACTH o agli steroidi orali migliorerebbe significativamente l'efficacia stimata del trattamento da 29 per cento a 42.

La durata iniziale del trattamento con c'è ne dei tre farmaci raccomandati è dei 28 giorni, ma vengono nelle formulazioni differenti ed hanno effetti secondari differenti. Per esempio, l'ACTH è amministrato per iniezione nel muscolo superiore della coscia, mentre gli steroidi orali possono essere dati come liquido per via orale. Gli effetti secondari di queste due droghe comprendono l'obesità, il puffiness, i cambiamenti dell'umore ed i problemi di sonno. Vigabatrin è una polvere mista con acqua e catturata oralmente. Tuttavia, dovuto un rischio elevato di perdita permanente della visione, può essere prescritto soltanto dai medici iscritti ad un programma speciale per il suo uso.

“Il nostro studio nell'ambiente ha usato i metodi statistici di avanguardia per gestire per i fattori potenziali che possono introdurre le tendenziosità. Di conseguenza, i nostri risultati rappresentano la prova robusta a sostegno della prescrizione soltanto hanno raccomandato le terapie per il trattamento degli spasmi infantili,„ il Dott. Grinspan ha detto. “È essenziale per curare prima possibile i bambini con i farmaci giusti per i migliori risultati.„

Source:
Journal reference:

Grinspan, Z. M., et al. (2021) Comparative Effectiveness of Initial Treatment for Infantile Spasms in a Contemporary US Cohort. Neurology. doi.org/10.1212/WNL.0000000000012511.