Avertissement : Cette page est une traduction automatique de cette page à l'origine en anglais. Veuillez noter puisque les traductions sont générées par des machines, pas tous les traduction sera parfaite. Ce site Web et ses pages Web sont destinés à être lus en anglais. Toute traduction de ce site et de ses pages Web peut être imprécis et inexacte, en tout ou en partie. Cette traduction est fournie dans une pratique.

L'anticorps developpé récemment peut être employé pour traiter la dystrophie musculaire

Les scientifiques du nord-ouest de médicament ont développé un anticorps qu'ils croient peuvent être employés pour traiter la dystrophie musculaire, les découvertes qui étaient publiées en médicament de translation de la Science.

Nous croyons que ceci peut devenir un traitement pour la dystrophie musculaire, y compris les nombreux différents types de dystrophie musculaire. Vu la réussite avec des tant des autres anticorps en traitant les maladies humaines continuelles aime l'arthrite rhumatoïde et psoriasis, nous sommes très optimistes cet anticorps pouvons traduire en réglage humain de la maladie. »

Elizabeth McNally, DM, PhD, auteur supérieur d'étude, directeur du centre pour le médicament génétique et Elizabeth J. Ward professeur du médicament génétique

L'anticorps vise la voie de TGF-bêta, une voie connue pour être important pour le marquage de réglementation (fibrose). Dans la dystrophie musculaire, les muscles deviennent marqués au fil du temps, et les aides de cet anticorps réduisent marquer dans les muscles. Avec cette demande de règlement les muscles sont également devenus plus intenses.

L'étude a été entreprise dans un modèle animal de la dystrophie musculaire, et les scientifiques espèrent développer l'anticorps pour traiter des gens, puisque les voies sont les mêmes dans les modèles animaux qu'elles sont dans les gens avec la dystrophie musculaire.

Environ 300.000 personnes aux États-Unis vivent avec la dystrophie musculaire. Il y a actuel seulement un nombre restreint de demandes de règlement pour un pourcentage minuscule des patients qui ont des mutations géniques très spécifiques. La plupart des patients présentant la dystrophie musculaire n'ont aucune option thérapeutique.

Alexis Demonbreun, PhD, professeur adjoint de la pharmacologie, était l'auteur important de l'étude.

La protéine cible grippe dans ce cas les trois formes principales du TGF-bêta, qui le rend plus efficace que d'autres approches qui visent les formes uniques des TGF-bêta. Beaucoup de scientifiques ont essayé de viser des TGF-bêta pour traiter la maladie, mais il a été difficile de faire ceci avec succès à cause des formes multiples et de leur voie compliquée d'action.

L'équipe a préparé un anticorps à la protéine qui grippe chacune des trois formes des TGF-bêta et stabilise ces protéines ainsi elles ne peuvent pas devenir actives. Excessive activité de TGF-bêta est un contributeur important au marquage et à la faiblesse musculaire dans la dystrophie musculaire.

Alexis Demonbreun, PhD, l'auteur d'étude de fil et un professeur adjoint de la pharmacologie, anticorps sélectés à la région de charnière de la protéine cible (LTBP4 appelé), puisque cette charnière est en critique importante pour stabiliser et maintenir des TGF-bêta d'être trop active. La charnière est normalement fendue par des enzymes pour déclencher le desserrage des TGF-bêta. L'anticorps bloque le clivage et l'activation du composé.

Les prochaines opérations dans la recherche optimisent la séquence d'anticorps pour améliorer son activité et de sorte qu'elle puisse être produite en plus grande quantité. Une fois que cela est fait, les pleines études de sécurité sont requises avant de lancer un test clinique.

Source:
Journal reference:

Demonbreun, A., et al. (2021) Anti-latent TGFβ binding protein 4 antibody improves muscle function and reduces muscle fibrosis in muscular dystrophy. Science Translational Medicine. doi.org/10.1126/scitranslmed.abf0376.