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L'anticorpo di recente sviluppato può essere usato per trattare la distrofia muscolare

Gli scienziati nordoccidentali della medicina hanno sviluppato un anticorpo che credono possono essere usati per trattare la distrofia muscolare, risultati che sono stati pubblicati nella medicina di traduzione di scienza.

Crediamo che questa possa trasformarsi in in una terapia per la distrofia muscolare, compreso i molti moduli differenti della distrofia muscolare. Dato il successo con tanti altri anticorpi nel trattamento delle malattie umane croniche gradisca l'artrite reumatoide e psoriasi, siamo molto ottimisti questo anticorpo possiamo tradurre in regolazione umana di malattia.„

Elizabeth McNally, MD, PhD, autore senior di studio, Direttore del centro per medicina genetica e l'Elizabeth J. Ward professore di medicina genetica

L'anticorpo mira alla TGF-beta via, una via conosciuta per essere importante per lo sfregio di regolamentazione (fibrosi). Nella distrofia muscolare, i muscoli sono sfregiati col passare del tempo e guide di questo anticorpo diminuiscono sfregiare nei muscoli. Con questo trattamento i muscoli egualmente sono diventato più forti.

Gli studi sono stati intrapresi in un modello animale della distrofia muscolare e gli scienziati sperano di sviluppare l'anticorpo per curare la gente, poiché le vie sono le stesse nei modelli animali come sono nella gente con la distrofia muscolare.

Circa 300,000 persone negli Stati Uniti viva con la distrofia muscolare. Ci sono corrente soltanto un piccolo numero di trattamenti per una percentuale minuscola dei pazienti che hanno mutazioni genetiche molto specifiche. La maggior parte dei pazienti con la distrofia muscolare non hanno opzioni terapeutiche.

Alexis Demonbreun, PhD, assistente universitario di farmacologia, era l'autore principale dello studio.

La proteina bersaglio in questo caso lega i tre moduli principali di TGF-beta, che lo rende più efficace di altri approcci che mirano ai singoli moduli di TGF-beta. Molti scienziati hanno provato a mirare a TGF-beta per trattare la malattia, ma è stato difficile da fare con successo questo a causa dei moduli multipli e della loro via complicata di atto.

Il gruppo ha preparato un anticorpo alla proteina che lega tutti e tre i moduli di TGF-beta e stabilizza queste proteine in modo da non possono diventare attive. Troppa TGF-beta attività è un contributore importante allo sfregio ed alla debolezza di muscolo nella distrofia muscolare.

Alexis Demonbreun, PhD, l'autore di studio del cavo e un assistente universitario di farmacologia, anticorpi selezionati alla regione della cerniera della proteina bersaglio (chiamata LTBP4), poiché questa cerniera è estremamente importante alla stabilizzazione ed alla conservazione TGF-beta da essere iperattiva. La cerniera è fenduta normalmente dagli enzimi per avviare la versione di TGF-beta. L'anticorpo blocca la fenditura e l'attivazione del complesso.

I punti seguenti nella ricerca stanno ottimizzando la sequenza dell'anticorpo per migliorare la sua attività ed in moda da poterla produrre in più grande quantità. Una volta che quello è fatto, gli studi completi della sicurezza sono richiesti prima del lancio del test clinico.

Source:
Journal reference:

Demonbreun, A., et al. (2021) Anti-latent TGFβ binding protein 4 antibody improves muscle function and reduces muscle fibrosis in muscular dystrophy. Science Translational Medicine. doi.org/10.1126/scitranslmed.abf0376.