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O anticorpo recentemente desenvolvido pode ser usado para tratar a distrofia muscular

Os cientistas do noroeste da medicina desenvolveram um anticorpo que acreditassem pudessem ser usados para tratar a distrofia muscular, os resultados que foram publicados na medicina Translational da ciência.

Nós acreditamos que esta pode se transformar uma terapia para a distrofia muscular, incluindo muitos formulários diferentes da distrofia muscular. Dado o sucesso com tão muitos outros anticorpos em tratar doenças humanas crônicas goste da artrite reumatóide e psoríase, nós somos muito optimistas este anticorpo podemos traduzir no ajuste humano da doença.”

Elizabeth McNally, DM, PhD, autor superior do estudo, director do centro para a medicina genética e Elizabeth J. Divisão professor da medicina genética

O anticorpo visa o TGF-beta caminho, um caminho conhecido para ser importante para scarring de regulamento (fibrose). Na distrofia muscular, os músculos tornam-se assustado ao longo do tempo, e as ajudas deste anticorpo reduzem-se scarring nos músculos. Com este tratamento os músculos igualmente tornaram-se mais fortes.

O estudo foi conduzido em um modelo animal da distrofia muscular, e os cientistas esperam desenvolver o anticorpo para tratar povos, desde que os caminhos estão os mesmos nos modelos animais como são nos povos com distrofia muscular.

Aproximadamente 300.000 povos nos E.U. vivem com a distrofia muscular. Há actualmente somente um pequeno número de tratamentos para uma porcentagem minúscula dos pacientes que têm mutações genéticas muito específicas. A maioria de pacientes com distrofia muscular não têm nenhuma opção terapêutica.

Alexis Demonbreun, PhD, professor adjunto da farmacologia, era o autor principal do estudo.

A proteína do alvo liga neste caso os três formulários principais de TGF-beta, que faz mais eficaz do que outras aproximações que visam únicos formulários de TGF-beta. Muitos cientistas tentaram visar TGF-beta para tratar a doença, mas foi difícil fazer com sucesso isto devido aos formulários múltiplos e a seu caminho complicado da acção.

A equipe fez um anticorpo à proteína que liga todos os três formulários de TGF-beta e estabiliza estas proteínas assim que não podem tornar-se activas. Demasiada TGF-beta actividade é um contribuinte principal a scarring e a fraqueza de músculo na distrofia muscular.

Alexis Demonbreun, PhD, autor do estudo do chumbo e um professor adjunto da farmacologia, anticorpos selecionados à região da dobradiça da proteína do alvo (chamada LTBP4), desde que esta dobradiça é criticamente importante à estabilização e ao mantimento TGF-beta de ser overactive. A dobradiça é fendida normalmente por enzimas para provocar a liberação de TGF-beta. O anticorpo obstrui a segmentação e a activação do complexo.

Os passos seguintes na pesquisa estão aperfeiçoando a seqüência do anticorpo para melhorar sua actividade e de modo que possa ser produzida em quantidades maiores. Uma vez que isso é feito, os estudos completos da segurança estão exigidos antes de lançar um ensaio clínico.

Source:
Journal reference:

Demonbreun, A., et al. (2021) Anti-latent TGFβ binding protein 4 antibody improves muscle function and reduces muscle fibrosis in muscular dystrophy. Science Translational Medicine. doi.org/10.1126/scitranslmed.abf0376.