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El anticuerpo desarrollado recientemente se puede utilizar para tratar distrofia muscular

Los científicos del noroeste del remedio han desarrollado un anticuerpo que creen pueden ser utilizados para tratar la distrofia muscular, las conclusión que fueron publicadas en remedio de translación de la ciencia.

Creemos que esto puede convertirse en una terapia para la distrofia muscular, incluyendo las muchas diversas formas de la distrofia muscular. Dado el éxito con tan muchos otros anticuerpos en tratar enfermedades humanas crónicas tenga gusto de la artritis reumatoide y psoriasis, somos muy optimistas este anticuerpo podemos traducir a la fijación humana de la enfermedad.”

Elizabeth McNally, Doctor en Medicina, doctorado, autor mayor del estudio, director del centro para el remedio genético y Elizabeth J. Ward profesor de remedio genético

El anticuerpo apunta el camino TGF-beta, un camino sabido para ser importante para marcar con una cicatriz de regulación (fibrosis). En distrofia muscular, los músculos se marcan con una cicatriz en un cierto plazo, y las ayudas de este anticuerpo reducen el marcar con una cicatriz en los músculos. Con este tratamiento los músculos también llegaron a ser más fuertes.

El estudio conducto en un modelo animal de la distrofia muscular, y los científicos esperan desarrollar el anticuerpo para tratar a gente, puesto que los caminos están lo mismo en los modelos animales que son en gente con distrofia muscular.

Cerca de 300.000 personas en los E.E.U.U. viven con distrofia muscular. Hay actualmente solamente una pequeña cantidad de tratamientos para un porcentaje minúsculo de los pacientes que tienen mutaciones de gen muy específicas. La mayoría de los pacientes con distrofia muscular no tienen ninguna opción terapéutica.

Alexis Demonbreun, doctorado, profesor adjunto de la farmacología, era el autor importante del estudio.

La proteína del objetivo en este caso ata las tres formas mayores de TGF-beta, que hace más efectivo que otras aproximaciones que apunten únicas formas de TGF-beta. Muchos científicos han intentado apuntar TGF-beta para tratar enfermedad, pero ha sido difícil hacer esto con éxito debido a las formas múltiples y su camino complicado de la acción.

Las personas hicieron un anticuerpo a la proteína que ata las tres formas de TGF-beta y estabiliza estas proteínas así que no pueden llegar a ser activas. Demasiada actividad TGF-beta es un principal contribuyente a marcar con una cicatriz y a la debilidad muscular en distrofia muscular.

Alexis Demonbreun, doctorado, el autor del estudio del guía y profesor adjunto de la farmacología, anticuerpos seleccionados a la región de la charnela de la proteína del objetivo (llamada LTBP4), puesto que esta charnela es crítico importante para estabilizarse y mantener TGF-beta de ser activa. La charnela es hendida normalmente por las enzimas para accionar la baja de TGF-beta. El anticuerpo ciega la hendidura y la activación del complejo.

Los pasos siguientes en la investigación están optimizando la serie del anticuerpo para perfeccionar su actividad y para poderla producir en mayores cantidades. Una vez que se hace eso, los estudios completos del seguro se requieren antes de poner en marcha una juicio clínica.

Source:
Journal reference:

Demonbreun, A., et al. (2021) Anti-latent TGFβ binding protein 4 antibody improves muscle function and reduces muscle fibrosis in muscular dystrophy. Science Translational Medicine. doi.org/10.1126/scitranslmed.abf0376.