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Los expertos plantean preguntas sobre el uso rutinario de las puntos finales sustitutas para las aprobaciones de la droga

Un número creciente de drogas está siendo aprobado en base (“") de las dimensiones sustitutas indirectas que no predicen siempre seguro los resultados que importan más a los pacientes, tales como vida más de largo o aserrar al hilo mejor.

En El BMJ hoy, los expertos sostienen que las puntos finales del sustituto no ofrecen ninguna garantía de la ventaja clínica y se deben utilizar solamente como último recurso en juicios de la droga. En una característica conectada, los periodistas Jeanne Lenzer y Shannon Brownlee dicen que el uso rutinario de las puntos finales sustitutas para las aprobaciones de la droga no está beneficiando a los pacientes o al monedero público.

Usando las puntos finales sustitutas a medir si trabajos los nuevos de una droga pueden reducir la duración, costo, y la complejidad de juicios clínicas antes de que evaluación reguladora y facilita un acceso paciente más rápido a las nuevas terapias, especialmente para las enfermedades crónicas, explique a Dalia Dawoud en el instituto nacional para la salud y cuide la excelencia (AGRADABLE), y a los colegas.

Sin embargo, el uso de tales puntos finales puede también tener implicaciones negativas, tales como tomar decisiones más desafiadoras para las carrocerías de la consultoría tecnológica de la salud y complicación de las decisiones del tratamiento para los pacientes y los clínicos.

Con todo señalan que durante las últimas tres décadas, la proporción de estudios clínicos que medían la eficacia de nuevas drogas usando puntos finales sustitutas solamente ha aumentado más poco el de 50% en el mid-90s al áspero 60% del en 2015-17. En algunas áreas terapéuticas tales como cáncer, las puntos finales sustitutas explican el casi 80% de todos los estudios clínicos que soportan aprobaciones reglamentarias.

Piden un uso más selectivo de puntos finales sustitutas cuando la evaluación nuevas de las drogas, restringiendo su uso a las enfermedades crónicas, especialmente cuando cerco datos sobre resultados clínicos paciente-relevantes requiere juicios con la continuación inalcanzable larga.

Y dicen que la mayor implicación de pacientes (y de organizaciones que representan a pacientes) en procesos reguladores y de la salud de la consultoría tecnológica es también esencial asegurarse de que las condiciones para validar las puntos finales sustitutas para la toma de decisión están cumplidas adecuadamente.

¿Deben las autoridades reguladoras aprobar tan las drogas basadas en puntos finales sustitutas?

Jeanne Lenzer y Shannon Brownlee examinan el proceso acelerado (FDA) Food and Drug Administration de aprobación de los E.E.U.U. que permite las drogas sobre el mercado antes de que se haya probado su eficacia.

Muchas tales aprobaciones se basan en puntos finales sustitutas y en 2018, el 73% de 43/59) aprobación acelerada recibida autorizada FDA de las drogas (.

Como parte del proceso de aprobación acelerado, el fabricante debe conducto juicios de la poste-aprobación para confirmar ventajas clínicas. Si estas juicios no muestran ninguna ventaja, la aprobación de la droga puede ser replegada. Pero Lenzer y Brownlee dicen que las juicios de la poste-aprobación puede ser demorada durante muchos años y el FDA no ha llevado a cabo a las compañías cuentadantes cuando no pueden probar tal ventaja.

Señalan que muchos pacientes están dispuestos, si no impaciente, sacar las drogas sin probar de la creencia que el proceso de la aprobación del FDA asegura la eficacia y el seguro de las drogas. Los doctores también están queriendo prescribir basado en creencias similares.

Pero discuten que permitiendo drogue sobre el mercado basado en sustitutos solamente, “la industria farmacéutica y el FDA ha descargado efectivo la carga de la prueba sobre los hombros del público, junto con el físico daña y los costos financieros de prueba clínica (si está hecho en absoluto).”

Las medidas se pueden tomar para reducir los riesgos de usar puntos finales sustitutas, agregan, pero algunos expertos ahora están sosteniendo que el uso de puntos finales sustitutas se debe restringir casi totalmente a los estudios de la fase II (diseñados para desarrollar las hipótesis para probar y para determinar si el balance de beneficio al daño es suficiente alinear fase III estudia).

Otros discrepan, decir que sería poco ético no utilizar puntos finales sustitutas y no dejar a pacientes para morir mientras que esperaba nuevos tratamientos.

Mientras tanto, la industria soporta el uso de puntos finales sustitutas, demandándolo es demasiado costosa volver a las aprobaciones basadas en puntos finales clínico importantes.

El costo económico final de aprobar y de usar las drogas dañinas es real lejos mayor que el costo de exigir mejores estudios al principio.”

Jerome Hoffman, profesor emérito en el centro médico del UCLA

Las puntos finales sustitutas se centran en efecto de la droga bastante que ventaja paciente, y son raramente círculos discutidos el hospitalizado, escriben a Rogelio Wilson en una opinión conectada. Como paciente del sarcoma, él ha experimentado “entusiasmo equivocado” para un tratamiento trialled con una punto final sustituta y aprobado basado en una punto final secundaria. Entonces fue replegada cuando el resultado no fue confirmado en un estudio posterior.

“Necesitamos equilibrar seguro dos puntos de vista que difieren, una historia médica y una historia paciente paralela,” él dice. Como tal, él sostiene que las puntos finales del sustituto necesitan al paciente complementario denunciado los resultados (PROs) - las dimensiones que ayudan a construir un retrato de una condición de una perspectiva paciente.

Las puntos finales sustitutas son aquí tirante, él escribe, pero los pacientes quieren ver pros el complementar de ellos como puntos finales primarias coprimarias o aún únicas. “La ventaja será que los pacientes entenderán los resultados de ensayo mejor, mientras que los doctores que nos conducen a las decisiones del tratamiento tendrán menos incertidumbre y pruebas más fuertes a utilizar.”

Source:
Journal reference:

Dawoud, D., et al. (2021) Raising the bar for using surrogate endpoints in drug regulation and health technology assessment. British Medical Journal. doi.org/10.1136/bmj.n2191.