Attenzione: questa pagina è una traduzione automatica di questa pagina originariamente in lingua inglese. Si prega di notare in quanto le traduzioni sono generate da macchine, non tutte le traduzioni saranno perfetti. Questo sito web e le sue pagine web sono destinati ad essere letto in inglese. Ogni traduzione del sito e le sue pagine web possono essere imprecise e inesatte, in tutto o in parte. Questa traduzione è fornita per comodità.

Il trattamento iniziale con gli ACE-inibitore migliora i risultati cardiaci dei pazienti con la distrofia muscolare di Becker

Non c'è consenso su quando introdurre il trattamento cardioprotective in pazienti con la distrofia muscolare di Becker (BMD) e la pratica varia ampiamente. Un nuovo studio pubblicato nel giornale delle malattie neuromuscolari conclude quello che inizia il trattamento con un ACE-inibitore non appena le gocce di funzione cardiaca sotto il limite più basso dell'intervallo normale diminuisce il rischio di pazienti che sviluppano la cardiomiopatia e l'infarto severi, che sono risultati comuni nel BMD.

La prevenzione dell'infarto di stadio finale, una della maggior parte delle cause comuni della morte in pazienti con il BMD, è centrale nella loro gestione. Il BMD è un modulo della distrofia muscolare relativo alla distrofia muscolare di Duchenne (DMD) in quanto entrambe risultato da una mutazione nel gene del dystrophin, ma con un corso più delicato nel caso del BMD. Le ultime linee guida di pratica dall'istituto universitario americano della cardiologia/associazione americana del cuore raccomandano di prescrivere un inibitore dell'enzima di conversione dell'angiotensina (Ace-io) per i pazienti con cardiomiopatia non ischemica quando la frazione ventricolare lasciata di espulsione (LVEF) scende sotto 40%. Non c'è, tuttavia, consenso su quando iniziare il trattamento in pazienti con il BMD.

Mentre c'è estesa letteratura che mostra un effetto benefico dei trattamenti cardioprotective quali gli ACE-inibitore in DMD, finora c'era soltanto prova limitata di simile effetto nel BMD. Di conseguenza, non c'è consenso fin qui fra gli esperti in materia delle cardiomiopatie neuromuscolari. E rimane una grande variabilità per quanto riguarda l'uso degli ACE-inibitore nel BMD da un paese all'un altro e da un centro ad un altro. Dovrebbe questo trattamento essere iniziato quando la funzione cardiaca è normale come in DMD? O quando l'errore cardiaco evidente è presente (espulsione ventricolare sinistra inferiore a 40%) come consigliato nella popolazione in genere? O da qualche parte nel fratempo? Abbiamo voluto colmare quella lacuna.„

Karim Wahbi, MD, PhD, AP-HP, principale inquirente, istituto di Myology; Ospedale di Cochin; Université de Parigi; e Inserm, UMRS, Parigi, Francia

I ricercatori cercati per determinare se iniziando il trattamento con un ACE-inibitore più presto di quanto raccomandato dalle linee guida di pratica pubblicate dagli ordini professionali migliora i risultati cardiaci a lungo termine dei pazienti con il BMD. Hanno analizzato in modo retrospettivo i dati da 183 pazienti inseriti in una registrazione multicentrata francese del BMD fra gennaio 1990 e aprile 2019 facendo uso di un'analisi statistica complessa chiamata l'analisi del punteggio di tendenza. Hanno trovato che il risultato cardiaco a lungo termine dei pazienti con il BMD era significativamente migliore quando il trattamento con un ACE-inibitore è stato introdotto più presto di quanto raccomandato nelle linee guida di pratica correnti.

Fra i pazienti con il trattamento iniziale (quando LVEF era inferiore a 50%) contro il trattamento convenzionale (quando LVEF era inferiore a 40%), più poco di 4% sono stati ospedalizzati per la gestione di infarto confrontata a 11,8% chi sono stati curati convenzionalmente e 17,6% contro 29,4% hanno avuti una diminuzione in LVEF inferiore a 35%.

La grandezza del vantaggio ha conferito dagli ACE-inibitore in questo studio dei pazienti con il BMD è simile a quella osservata in uno studio più presto ripartito con scelta casuale dei pazienti con DMD, aggiungente il supporto alla loro alta efficacia nella prevenzione di disfunzione del miocardio, particolarmente una volta presentata presto nel corso della malattia.

“Questo è il primo studio per indicare che il trattamento con un ACE-inibitore può essere utile per salubrità cardiaca a lungo termine in pazienti con il BMD, diminuendo il rischio di sviluppare la cardiomiopatia e l'infarto severi. Ancora, fornisce le informazioni importanti sul migliore momento per iniziare gli ACE-inibitore, non appena la funzione cardiaca cade sotto il limite più basso dell'intervallo normale, “ha notato il Dott. Wahbi. Speriamo che questi risultati provochino un più grande ed uso più a breve termine degli ACE-inibitore per i pazienti con il BMD mondiale.„

Source:
Journal reference:

Stalens, C., et al. (2021) Improved Cardiac Outcomes by Early Treatment with Angiotensin-Converting Enzyme Inhibitors in Becker Muscular Dystrophy. Journal of Neuromuscular Diseases. doi.org/10.3233/JND-200620.