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Les chercheurs australiens espèrent brancher la vue avec la thérapie génique neuve

Les chercheurs australiens développent une thérapie génique neuve qu'ils espèrent contact de ` sur la vue' en régénérant les cellules de lumière-détection de photorécepteur dans la rétine au fond de l'oeil.

Les chercheurs australiens espèrent brancher la vue avec la thérapie génique neuve
Billy Morton, la face de l'espoir de cette année en vue donnant le jour, a été diagnostiqué avec le choroideremia de maladie génétique rare en ses adolescents tôt et a remarqué la première fois une perte graduelle de nuit et de visibilité périphérique. Il espère que la thérapie génique pourrait un jour effectuer une différence pour des gens dans la même condition. Crédit d'image : Centre pour la recherche Australie d'oeil

La recherche par M. Raymond Wong et son équipe de reprogrammation cellulaire au centre pour la recherche Australie d'oeil est le centre de l'espoir de cette année en vue donnant le jour.

Retenu pour coïncider avec le jour de vue du monde le 14 octobre 2021, le jour vise à soulever la conscience de la recherche de visibilité et à soulever des fonds pour se développer et l'essai frayant un chemin des thérapies géniques en Australie.

Les « photorécepteurs sont des cellules minuscules dans la rétine au fond de notre oeil - qui captent la lumière et envoient le signe de la rétine au cerveau, nous permettant de voir,'' explique M. Wong.

« Ils se fondent sur une suite de signes génétiques complexes de fonctionner correctement. Quand ces signes ont des ratés, ou la cellule est endommagée, la perte de vision irréversible et la cécité peuvent se produire.

« Actuel il n'y a aucun remède pour la cécité une fois que des photorécepteurs sont détruits mais ma recherche vise à changer cela. ''

Objectifs de recherches de M. Wong pour aider 190 millions de personnes de maladies remarquantes mondiales où la mort des photorécepteurs mène à la cécité. Ceux-ci comprennent les rétinopathies héritées rares comme des rétinites pigmentaires ou la maladie et des conditions plus courantes de Stargardt telles que la dégénérescence maculaire liée à l'âge.

L'équipe de M. Wong ont tracé le profil génétique précis qui permet à des photorécepteurs de fonctionner correctement.

Ils essayent maintenant au ` reprogramment des' cellules souche dans la rétine, connue sous le nom de cellules de glia de Muller, et les transforment en photorécepteurs à la vue de restauration.

Actuel, la recherche est aux étapes précliniques, étant vérifié sur des cellules dans le laboratoire. Sur le long terme ils espèrent que leur recherche aboutira des thérapies géniques pour traiter la cécité.

Le stagiaire de commerce de Melbourne, et la turbine interurbaine désireuse, Billy Morton est la face de l'espoir de cette année en vue donnant la campagne de jour. Billy, 22, a été diagnostiqué avec le choroideremia de maladie génétique rare en ses adolescents tôt et a remarqué la première fois une perte graduelle de nuit et de visibilité périphérique.

Il maintenant vit avec un pronostic incertain - et ne sait pas combien visibilité il détruira éventuel ou rapidement la maladie progressera.

Quand Billy a été diagnostiqué la première fois il n'y avait aucune espérance d'une demande de règlement pour sa maladie mais au cours de la dernière décennie le progrès dans la recherche de thérapie génique a fourni neuf espèrent.

La « recherche de thérapie génique est incroyablement passionnante et elle me rend plein d'espoir et optimiste qu'elle effectuera une différence.

« Pour l'instant, je juste tire le meilleur de chaque jour et apprécie ce que j'ai sans s'inquiéter des choses que je ne peux pas régler.

« Si tout va bien il y aura de la recherche qui me bénéficiera, mais sinon, il est passionnant pour savoir qu'il pourrait effectuer une différence à d'autres gens. ''

La recherche de CERA pour aborder la cécité irréversible comprend :

  • Développement d'une thérapie génique pour une forme rare des rétinites pigmentaires
  • Recherche sur une thérapie génique pour réparer le dommage au nerf optique du glaucome
  • Une étude d'histoire naturelle pour comprendre comment les rétinopathies héritées progressent et recensent des gens adaptés pour des tests cliniques, et
  • Le premier test clinique de l'Australie d'une thérapie génique pour traiter la dégénérescence maculaire liée à l'âge sèche.

Chaque dollar donné à la recherche de CERA le jour de vue du monde sera triplé par des dons appariés généreux de la fondation nationale de cellule souche de l'Australie et du centre pour la fondation de l'Australie de recherches d'oeil.

« Supportant la cellule souche des chercheurs australiens poursuivant des remèdes pour, jusqu'à présent intraitables, les maladies est une pièce de faisceau de notre mission, » a dit la fondation nationale de cellule souche de directeur général Graeme Mehegan de l'Australie.

Le M. Wong et ses collègues à CERA ont une expérience professionnelle scientifique en suspens. C'est un plaisir de partner avec eux pour donner l'espoir réel pour des gens avec la perte de vision ce jour de vue du monde. »

Graeme Mehegan, directeur général, fondation nationale de cellule souche de l'Australie

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