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Os pesquisadores australianos esperam ligar a vista com terapia genética nova

Os pesquisadores australianos estão desenvolvendo uma terapia genética nova que esperem interruptor do ` na vista' regenerando pilhas dedetecção do fotorreceptor na retina na parte traseira do olho.

Os pesquisadores australianos esperam ligar a vista com terapia genética nova
Billy Morton, a face da esperança deste ano na vista que dá o dia, primeiramente foi diagnosticado com o choroideremia raro da doença genética em seus adolescentes adiantados e experimentou uma perda progressiva de noite e de visão periférica. Espera que a terapia genética pôde um dia fazer uma diferença para povos com a mesma circunstância. Crédito de imagem: Centro para a pesquisa Austrália do olho

A pesquisa pelo Dr. Raymond Wong e sua equipe Reprogramming celular no centro para a pesquisa Austrália do olho é o foco da esperança deste ano na vista que dá o dia.

Guardarado para coincidir com o mundo vista dia o 14 de outubro de 2021, o dia aponta aumentar a consciência da pesquisa da visão e levantar fundos para tornar-se e experimentação que abre caminho terapias genéticas em Austrália.

Os “fotorreceptores são as pilhas minúsculas na retina na parte traseira de nosso olho - que pegaram a luz e enviam o sinal da retina ao cérebro, permitindo nos de ver,'' explicam o Dr. Wong.

“Confiam em uma série de sinais genéticos complexos operar-se correctamente. Quando estes sinais falham, ou a pilha é danificada, a perda e a cegueira irreversíveis da visão podem ocorrer.

“Actualmente não há nenhuma cura para a cegueira uma vez que os fotorreceptores são perdidos mas minha pesquisa está apontando mudar aquela. ''

Alvos de pesquisa do Dr. Wong para ajudar 190 milhões de pessoas das doenças de experimentação mundiais onde a morte dos fotorreceptores conduz à cegueira. Estes incluem doenças retinas herdadas raras como o pigmentosa da retinite ou a doença e as condições mais comuns de Stargardt tais como degeneração macular relativa à idade.

A equipe do Dr. Wong traçou o perfil genético preciso que permite fotorreceptores de funcionar correctamente.

Estão tentando agora ao ` reprogram' células estaminais na retina, conhecida como pilhas do glia do Muller, e transformam-nas em fotorreceptores para a vista da restauração.

Actualmente, a pesquisa está em fases pré-clínicas, sendo testado em pilhas no laboratório. A longo prazo esperam que sua pesquisa conduzirá terapias genéticas para tratar a cegueira.

O estudante do comércio de Melbourne, e o corredor interurbano afiado, Billy Morton são a face da esperança deste ano na vista que dá a campanha do dia. Billy, 22, primeiramente foi diagnosticado com o choroideremia raro da doença genética em seus adolescentes adiantados e experimentou uma perda progressiva de noite e de visão periférica.

Agora está vivendo com um prognóstico incerto - e não sabe quanto visão perderá finalmente ou rapidamente a doença progredirá.

Quando Billy foi diagnosticado primeiramente não havia nenhuma perspectiva de um tratamento para sua doença mas na última década o progresso na pesquisa da terapia genética forneceu novo espera.

Da “a pesquisa terapia genética é incredibly emocionante e faz-me esperançoso e optimista que fará uma diferença.

“Por agora, eu apenas faço o a maioria de cada dia e aprecio o que eu tenho sem se preocupar sobre as coisas que eu não posso controlar.

“Esperançosamente haverá a pesquisa que me beneficiará, mas se não, é emocionante saber que poderia fazer uma diferença a outros povos. ''

A pesquisa de CERA para abordar a cegueira irreversível inclui:

  • Revelação de uma terapia genética para um formulário raro do pigmentosa da retinite
  • Pesquisa sobre uma terapia genética para reparar dano do nervo ótico da glaucoma
  • Um estudo da história natural para compreender como as doenças retinas herdadas progridem e identificam os povos apropriados para ensaios clínicos, e
  • O primeiro ensaio clínico de Austrália de uma terapia genética para tratar a degeneração macular relativa à idade seca.

Cada dólar doado à pesquisa de CERA sobre o dia da vista do mundo será triplicado por doações combinadas generosas da fundação nacional da célula estaminal de Austrália e do centro para a fundação de Austrália da pesquisa do olho.

“Que apoia a célula estaminal os pesquisadores australianos que levam a cabo as curas para, até agora untreatable, doenças é uma peça do núcleo de nossa missão,” disse a fundação nacional da célula estaminal do director geral Graeme Mehegan de Austrália.

O Dr. Wong e seus colegas em CERA tem uma reputação científica proeminente. É um prazer partner com eles para dar a esperança real para povos com perda da visão neste dia da vista do mundo.”

Graeme Mehegan, director geral, fundação nacional da célula estaminal de Austrália

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