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Los investigadores australianos esperan encender mira con nueva terapia génica

Los investigadores australianos están desarrollando una nueva terapia génica que esperen interruptor del ` en mira' regenerando las células del fotorreceptor luz-que detectan en la retina en el dorso del aro.

Los investigadores australianos esperan encender mira con nueva terapia génica
Diagnosticaron con el choroideremia raro de la enfermedad genética en sus adolescencias tempranas y ha experimentado a Billy Morton, la cara de la esperanza de este año en la mira que daba día, primero una baja progresiva de la noche y de la visión periférica. Él espera que la terapia génica pudiera un día diferenciar para la gente con la misma condición. Haber de imagen: Centro para la investigación Australia del aro

La investigación del Dr. Raymond Wong y sus personas de reprogramación celulares en el centro para la investigación Australia del aro es el foco de la esperanza de este año en la mira que da día.

Esperado para coincidir con el mundo mira día el 14 de octubre de 2021, el día apunta aumentar la percatación de la investigación de la visión y aumentar fondos para convertirse y la juicio que promueve terapias génicas en Australia.

Los “fotorreceptores son las células minúsculas en la retina en el dorso de nuestro aro - que toman la luz y envían la señal de la retina al cerebro, permitiéndonos ver,'' explican al Dr. Wong.

“Confían en una serie de señales genéticas complejas de operar correctamente. Cuando fallan estas señales, o se daña la célula, la baja y la ceguera irreversibles de la visión pueden ocurrir.

“Actualmente no hay vulcanización para la ceguera una vez que se pierden los fotorreceptores pero mi investigación está apuntando cambiar eso. ''

Objetivos de investigación del Dr. Wong para ayudar a 190 millones de personas de enfermedades que experimentan mundiales donde la muerte de fotorreceptores lleva a la ceguera. Éstos incluyen enfermedades retinianas heredadas raras como pigmentosa de la retinitis o la enfermedad y las condiciones mas comunes de Stargardt tales como degeneración macular relativa a la edad.

Las personas del Dr. Wong han correlacionado el perfil genético exacto que permite a fotorreceptores funcionar correctamente.

Ahora están tentativa al ` reprograman a las' células madres en la retina, conocida como células del glia de la moleta, y las giran en fotorreceptores a la mira del restore.

Actualmente, la investigación está en escenarios preclínicos, siendo probado en las células en el laboratorio. En el largo plazo esperan que su investigación lleve terapias génicas para tratar ceguera.

El estudiante del comercio de Melbourne, y el rotor de turbina de larga distancia afilado, Billy Morton es la cara de la esperanza de este año en la mira que da campaña del día. Diagnosticaron con el choroideremia raro de la enfermedad genética en sus adolescencias tempranas y ha experimentado a Billy, 22, primero una baja progresiva de la noche y de la visión periférica.

Él ahora está viviendo con un pronóstico incierto - y no sabe cuánta visión él perderá final o rápidamente progresará la enfermedad.

Cuando diagnosticaron a Billy primero no había perspectiva de un tratamiento para su enfermedad pero en última década el progreso en la investigación de la terapia génica ha ofrecido nuevo espera.

La “investigación de la terapia génica es increíblemente emocionante y me hace esperanzado y optimista que diferenciará.

“Por ahora, apenas hago la mayor parte del cada día y aprecio lo que tengo sin la preocupación de las cosas que no puedo controlar.

“Esperanzadamente habrá la investigación que me beneficiará, pero si no, es emocionante saber que podría diferenciar a otras personas. ''

La investigación de CERA para abordar ceguera irreversible incluye:

  • Revelado de una terapia génica para una forma rara del pigmentosa de la retinitis
  • Investigación sobre una terapia génica para reparar daño del nervio óptico del glaucoma
  • Un estudio de la historia natural para entender cómo las enfermedades retinianas heredadas progresan y determinan a la gente conveniente para las juicios clínicas, y
  • La primera juicio clínica de Australia de una terapia génica para tratar la degeneración macular relativa a la edad seca.

Cada dólar donado a la investigación de CERA el día de la mira del mundo será triplicado por donaciones igualadas abundantes del asiento nacional de la célula madre de Australia y del centro para el asiento de Australia de la investigación del aro.

La “que apoya célula madre a los investigadores australianos que persiguen las vulcanizaciones para, hasta ahora intratables, enfermedades es una pieza de la base de nuestra misión,” dijo el asiento nacional de la célula madre director general Graeme Mehegan Australia.

El Dr. Wong y sus colegas en CERA tiene un historial científico excepcional. Es un placer partner con ellos para dar la esperanza real de la gente con baja de la visión en este día de la mira del mundo.”

Graeme Mehegan, director general, asiento nacional de la célula madre de Australia

Done en charidy.com/HopeinSight