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concessione $9 milioni APPENA POSSIBILE da iniziativa per aiutare ricerca di avanzamento sui trattamenti della malattia del Parkinson

I ricercatori intorno al mondo hanno provato molti modi e per molti anni, generare i neuroni in laboratorio in modo da potrebbero studiarli meglio. la Neurone-su-domanda ha potuto anche fornire un'opzione terapeutica per la sostituzione dei neuroni persi nei termini neurodegenerative, quale la malattia del Parkinson. Nel giugno 2020, i ricercatori della scuola di medicina di San Diego dell'università di California hanno annunciato un punto importante verso quello scopo: Con una dose di nuova proto-droga, potevano trasformare altri tipi delle cellule direttamente nei neuroni, un'abilità che ha alleviato tutti i sintomi della malattia del Parkinson in un modello del mouse.

Ora, dal il gruppo guidato da Diego del UC San sarà sovvenzionato $9 milioni dalla scienza d'allineamento attraverso l'iniziativa (ASAP) di Parkinson per aiutare l'avanzamento questa ricerca e per posizionarlo per le fasi prossime di sviluppo della droga. APPENA POSSIBILE è un'iniziativa coordinata della ricerca per avanzare la ricerca di base mirata a per la malattia del Parkinson. La sua missione è di accelerare il passo della scoperta e di informare il percorso ad una maturazione con collaborazione, ricerca-permettendo alle risorse ed alla condivisione di dati. Il Michael J. Fox Foundation per la ricerca di Parkinson è il partner di entrata in vigore per APPENA POSSIBILE ed emittente della concessione, che contribuisce alla campagna per Uc San Diego.

Xiang-Dong Fu, PhD, professore distinto di medicina cellulare e molecolare è il principale inquirente per il progetto, con William C. Mobley, MD, PhD, professore distinto delle neuroscienze; e Bing Ren, PhD e Steve sciatto, PhD, entrambi i professori di medicina cellulare e molecolare alla scuola di medicina di Uc San Diego. Il gruppo egualmente include i ricercatori dall'accademia delle scienze cinese.

“Questa concessione sta supportando alcuno del progresso più incredibile che è fatto nella sfera del Parkinson. È una strategia cacciagione-cambiante che speriamo miglioreremo come Parkinson è curato,„ abbiamo detto David Brennero, il MD, rettore delle scienze di salubrità. “Siamo riconoscenti ad APPENA POSSIBILE per permettere questi avanzamenti.„

I centri di lavoro del gruppo su una proteina hanno chiamato PTB, che è conosciuto per RNA obbligatorio e l'influenza quali geni sono "ON" o "OFF" girato in una cella. I loro studi precedenti hanno mostrato che quello inibire il gene che codifica PTB trasforma parecchi tipi di celle del mouse direttamente nei nuovi neuroni nei piatti del laboratorio.

Per inibire PTB negli organismi viventi, i ricercatori hanno sviluppato un virus che porta una sequenza antisenso dell'oligonucleotide -; un pezzo artificiale di DNA destinato specificamente per legare la codifica del RNA per PTB, così impedicendolo la traduzione in una proteina funzionale ed invece stimolando sviluppo del neurone. Il virus infetta le cellule cerebrali, ma non può essere trasmesso dai mouse iniettati ad altri.

I ricercatori hanno dimostrato che appena un singolo trattamento per inibire PTB in mouse converte i astrocytes indigeni, celle a forma di stella di sostegno del cervello, nei neuroni che producono la dopamina del neurotrasmettitore. Il trattamento ripara i livelli normali della dopamina in mouse costruiti alla malattia del Parkinson mimica. Fisicamente, i mouse recuperano la funzione di motore entro tre mesi dopo un singolo trattamento e rimangono esenti dai sintomi della malattia del Parkinson per il resto della loro vita.

Naturalmente, i mouse non sono la gente ed il modello animale il gruppo usato non ricapitola perfettamente tutte le funzionalità essenziali della malattia del Parkinson. Ma lo studio fornisce un proof of concept emozionante, hanno detto.

Con APPENA POSSIBILE supporti, i ricercatori ora potranno ottimizzare i loro metodi e verificare la metodologia in altri modelli preclinici. Egualmente hanno brevettato il trattamento antisenso dell'oligonucleotide di PTB per avanzare in avanti verso la prova nei test clinici.

La malattia del Parkinson è un disordine del cervello che peggiora progressivamente, piombo all'agitazione, alla difficoltà con coordinamento ed alle lotte con la camminata e la conversazione. La circostanza accade quando i neuroni in un'area del cervello che gestisce lentamente il movimento cessano di funzionare correttamente e morire. Normalmente, questi neuroni producono un prodotto chimico del cervello chiamato dopamina. Quando i neuroni sono alterati, producono meno dopamina, che causa i problemi del movimento indicativi della malattia.

Sebbene non ci sia maturazione corrente per la malattia del Parkinson, ci sono alcuni medicine e trattamenti chirurgici che possono alleviare alcuni sintomi, quali i farmaci che aumentano i livelli della dopamina o dal punto di vista terapeutico pregiudicano altri prodotti chimici del cervello.