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concesión $9 millones CUANTO ANTES de la iniciativa para ayudar a la investigación anticipada sobre los tratamientos de la enfermedad de Parkinson

Los investigadores en todo el mundo han intentado muchas maneras, y durante muchos años, de generar las neuronas en el laboratorio así que podrían estudiarlas mejor. la Neurona-en-demanda pudo también ofrecer una opción terapéutica para reemplazar las neuronas perdidas en condiciones neurodegenerative, tales como enfermedad de Parkinson. En junio de 2020, los investigadores de la Facultad de Medicina de San Diego de la Universidad de California anunciaron un paso importante hacia esa meta: Con una dosis de una nueva proto-droga, podían girar otros tipos de la célula directamente en las neuronas, una hazaña que alivió todos los síntomas de la enfermedad de Parkinson en un modelo del ratón.

Ahora, las personas Diego-llevadas San del UC recibirán una concesión $9 millones de la ciencia de alineamiento a través de la iniciativa (ASAP) de Parkinson para ayudar a avance esta investigación y para colocarlo para las fases próximas del revelado de la droga. Está CUANTO ANTES una iniciativa coordinada de la investigación para avance la investigación básica apuntada para la enfermedad de Parkinson. Su misión es acelerar el paso del descubrimiento e informar al camino a una vulcanización con la colaboración, investigación-habilitando recursos y la dato-distribución. El Michael J. Fox Foundation para la investigación de Parkinson es el socio de la puesta en vigor para CUANTO ANTES y emisor de la concesión, que contribuye a la campaña para Uc San Diego.

Xiang-Dong Fu, doctorado, profesor distinguido del remedio celular y molecular es el principal investigador para el proyecto, junto con Guillermo C. Mobley, Doctor en Medicina, doctorado, profesor distinguido de neurologías; y Bing Ren, doctorado, y Steve desaliñado, doctorado, ambos profesores del remedio celular y molecular en la Facultad de Medicina de Uc San Diego. Las personas también incluyen a investigadores de la academia de ciencias china.

“Esta concesión está soportando algo del progreso más increíble que es hecho en la esfera del Parkinson. Es una estrategia juego-cambiante que esperamos perfeccionaremos cómo tratan a Parkinson,” dijimos a David Brenner, Doctor en Medicina, vicecanciller de las ciencias de la salud. “Somos agradecidos a CUANTO ANTES para hacer estos adelantos posibles.”

Los centros del trabajo de las personas en una proteína llamaron PTB, que se sabe para el ARN obligatorio e influenciar qué genes son "ON" o "OFF" girado en una célula. Sus estudios anteriores mostraron que eso la inhibición del gen que codifica PTB transforma varios tipos de células del ratón directamente en las nuevas neuronas en platos del laboratorio.

Para inhibir PTB en organismos vivos, los investigadores desarrollaron un virus que lleva una serie antisentido del oligonucleótido -; un pedazo artificial de DNA diseñado para atar específicamente la codificación del ARN para PTB, así evitando que sea traducido en una proteína funcional y en lugar de otro estimulando el revelado de la neurona. El virus infecta a las neuronas, pero no puede ser transmitido de los ratones inyectados a otros.

Los investigadores han demostrado que apenas un único tratamiento para inhibir PTB en ratones convierte astrocytes nativos, las células asteroides del apoyo del cerebro, en las neuronas que producen la dopamina del neurotransmisor. El tratamiento restablece niveles normales de la dopamina en los ratones dirigidos para imitar la enfermedad de Parkinson. Físicamente, los ratones recuperan la función de motor en el plazo de tres meses después de un único tratamiento, y siguen siendo libres de los síntomas de la enfermedad de Parkinson para el descanso de sus vidas.

Por supuesto, los ratones no son gente, y el modelo animal las personas usadas no recapitula perfectamente todas las características esenciales de la enfermedad de Parkinson. Pero el estudio proporciona una prueba emocionante del concepto, dijeron.

Con CUANTO ANTES soporte, los investigadores podrán ahora optimizar sus métodos y probar la metodología en otros modelos preclínicos. También han patentado el tratamiento antisentido del oligonucleótido de PTB para moverse adelante hacia la prueba en juicios clínicas.

La enfermedad de Parkinson es un desorden del cerebro que empeora progresivamente, llevando a la sacudida, a la dificultad con la coordinación y a las luchas con recorrer y hablar. La condición ocurre cuando las neuronas en un área del cerebro que controla el movimiento despacio dejan de funcionar correctamente y de morir. Normalmente, estas neuronas producen una substancia química del cerebro llamada dopamina. Cuando las neuronas se empeoran, producen menos dopamina, que causa los problemas del movimiento indicativos de la enfermedad.

Aunque no haya vulcanización actual para la enfermedad de Parkinson, hay algún remedio y tratamientos quirúrgicos que pueden relevar algunos síntomas, tales como medicaciones que aumenten niveles de la dopamina o afecten terapéutico a otras substancias químicas del cerebro.