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Le médicament de Repurposed ALS a pu ralentir la perte graduelle de cellule du cerveau dans le type C1 de la maladie de Niemann-Sélection

Riluzole, un médicament reconnu pour traiter la sclérose latérale amyotrophique (ALS), une maladie affectant des cellules nerveuses réglant le mouvement, pourrait ralentir la perte graduelle d'une cellule du cerveau particulière qui se produit dans le type C1 (NPC1) de la maladie de Niemann-Sélection, une affection génétique rare affectant des enfants et des adolescents, propose une étude chez les souris par des scientifiques aux instituts de la santé nationaux.

L'étude a été entreprise par Forbes D. Porter, M.D., Ph.D., de l'institut national d'Eunice Kennedy Shriver de NIH des santés de l'enfant et du développement humain (NICHD), et des collègues dans l'institut de recherches national de génome humain et l'institut national de l'arthrite et musculosquelettique et de la maladie de la peau. Elle apparaît dans la génétique moléculaire et le métabolisme. L'étude a été supportée en partie par une concession de la fondation de recherches médicales de Parseghian d'arums.

NPC1 résulte d'une capacité nuie de déménager le cholestérol par des cellules, menant aux mouvements de réglage de difficulté, le foie et l'affection pulmonaire, avaler nui, le déclin intellectuel et la mort. Une grande partie des difficultés de mouvement dans le résultat NPC1 de la perte graduelle de cellules du cerveau connues sous le nom de neurones de Purkinje. Les chercheurs ont constaté que les souris avec une forme de NPC1 ont une capacité diminuée aux niveaux plus bas du glutamate - un produit chimique de cerveau qui stimule des neurones - après qu'il ait lié sur la surface d'un neurone. Les hauts niveaux du glutamate peuvent être toxiques aux cellules. Les chercheurs croient que l'habillage du glutamate contribue à la cellule du cerveau la perte vue dans la maladie. Riluzole bloque le desserrage du glutamate et par conséquent retarde l'étape progressive des ALS dans les gens.

Dans l'étude actuelle, les souris avec NPC1 ont survécu 12% plus longtemps une fois traitées avec le riluzole, comparé aux souris non traitées. Les chercheurs croient que le riluzole ou les médicaments assimilés peut fournir une voie de ralentir la progression de la maladie dans les patients avec NPC1.

Source:
Journal reference:

Cougnoux, A., et al. (2021) Reduction of glutamate toxicity: a novel therapeutic approach for Niemann-Pick disease, type C1. Molecular Genetics and Metabolism. doi.org/10.1016/j.ymgme.2021.11.008