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La droga di ALS di Repurposed ha potuto rallentare la perdita graduale della cellula cerebrale nel tipo C1 della malattia di Niemann-Pick

Riluzole, una droga approvata per trattare la sclerosi laterale amiotrofica (ALS), una malattia che pregiudica le cellule nervose che gestiscono il movimento, potrebbe rallentare la perdita graduale di cellula cerebrale particolare che si presenta nel tipo C1 (NPC1) della malattia di Niemann-Pick, in una malattia genetica rara che pregiudica i bambini e gli adolescenti, suggerisce uno studio in mouse dagli scienziati agli istituti della sanità nazionali.

Gli studi sono stati intrapresi da Forbes D. Porter, M.D., Ph.D., dell'istituto nazionale dell'Eunice Kennedy Shriver di NIH della salute dei bambini e dello sviluppo umano (NICHD) e dei colleghi nell'istituto di ricerca nazionale del genoma umano e nell'istituto nazionale dell'artrite ed osteomuscolare e della malattia della pelle. Compaiono nella genetica molecolare e nel metabolismo. Lo studio è stato supportato in parte da una concessione dalle fondamenta di ricerca medica di Parseghian di aro.

NPC1 deriva da una capacità alterata di muovere il colesterolo attraverso le celle, piombo ai movimenti gestenti della difficoltà, fegato ed affezione polmonare, inghiottire alterato, declino intellettuale e morte. Gran parte delle difficoltà del movimento nel risultato NPC1 da perdita graduale di cellule cerebrali conosciute come i neuroni di Purkinje. I ricercatori hanno trovato che i mouse con un modulo di NPC1 hanno un'abilità diminuita ai livelli più bassi di glutammato - un prodotto chimico del cervello che stimola i neuroni - dopo che ha limitato alla superficie di un neurone. Gli alti livelli di glutammato possono essere tossici alle celle. I ricercatori ritengono che l'accumulazione di glutammato contribuisca alla cellula cerebrale la perdita veduta nella malattia. Riluzole blocca la versione di glutammato e quindi ritarda la progressione di ALS nella gente.

Nello studio corrente, i mouse con NPC1 hanno sopravvissuto più lungamente a 12% una volta trattati con riluzole, confrontato ai mouse non trattati. I ricercatori ritengono che il riluzole o le simili droghe possa fornire un modo rallentare la progressione di malattia in pazienti con NPC1.

Source:
Journal reference:

Cougnoux, A., et al. (2021) Reduction of glutamate toxicity: a novel therapeutic approach for Niemann-Pick disease, type C1. Molecular Genetics and Metabolism. doi.org/10.1016/j.ymgme.2021.11.008