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A droga do ALS de Repurposed podia retardar a perda gradual do neurónio no tipo C1 da doença da Niemann-Picareta

Riluzole, uma droga aprovada para tratar a esclerose de lateral amyotrophic (ALS), uma doença que afeta as pilhas de nervo que controlam o movimento, poderia retardar a perda gradual de um neurónio particular que ocorresse no tipo C1 da doença da Niemann-Picareta (NPC1), em uma desordem genética rara que afeta crianças e adolescentes, sugere um estudo nos ratos por cientistas nos institutos de saúde nacionais.

O estudo foi conduzido por Forbes D. Porteiro, M.D., Ph.D., do instituto da Eunice Kennedy Shriver de NIH de saúdes infanteis nacional e da revelação humana (NICHD), e dos colegas no instituto de investigação nacional do genoma humano e no instituto nacional da artrite e da doença osteomuscular e de pele. Aparece na genética molecular e no metabolismo. O estudo foi apoiado na parte por uma concessão da fundação de investigação médica de Parseghian das aros.

NPC1 resulta de uma capacidade danificada para mover o colesterol através das pilhas, conduzindo aos movimentos de controlo da dificuldade, o fígado e a doença pulmonar, absorção danificada, diminuição intelectual e morte. Muita das dificuldades do movimento no resultado NPC1 da perda gradual de neurónios conhecidos como os neurônios de Purkinje. Os pesquisadores encontraram que os ratos com um formulário de NPC1 têm uma capacidade diminuída aos níveis inferiores do glutamato - um produto químico do cérebro que estimulasse os neurônios - depois que limitou à superfície de um neurônio. Os níveis elevados de glutamato podem ser tóxicos às pilhas. Os pesquisadores acreditam que o acúmulo do glutamato contribui ao neurónio a perda considerada na doença. Riluzole obstrui a liberação do glutamato e daqui atrasa a progressão do ALS nos povos.

No estudo actual, os ratos com NPC1 sobreviveram a 12% mais por muito tempo quando tratados com o riluzole, comparado aos ratos não tratados. Os pesquisadores acreditam que o riluzole ou as drogas similares podem fornecer uma maneira de retardar a progressão da doença nos pacientes com NPC1.

Source:
Journal reference:

Cougnoux, A., et al. (2021) Reduction of glutamate toxicity: a novel therapeutic approach for Niemann-Pick disease, type C1. Molecular Genetics and Metabolism. doi.org/10.1016/j.ymgme.2021.11.008