Advertencia: Esta página es una traducción de esta página originalmente en inglés. Tenga en cuenta ya que las traducciones son generadas por máquinas, no que todos traducción será perfecto. Este sitio Web y sus páginas están destinadas a leerse en inglés. Cualquier traducción de este sitio Web y su páginas Web puede ser imprecisa e inexacta en su totalidad o en parte. Esta traducción se proporciona como una conveniencia.

La droga del ALS de Repurposed podía reducir baja gradual de la neurona en el tipo C1 de la enfermedad de la Niemann-Selección

Riluzole, una droga aprobada para tratar la esclerosis lateral amiotrófica (ALS), una enfermedad que afectaba a las células nerviosas que controlaban el movimiento, podría reducir la baja gradual de una neurona determinada que ocurre en el tipo C1 (NPC1) de la enfermedad de la Niemann-Selección, un desorden genético raro que afecta a niños y a adolescentes, sugiere un estudio en ratones de los científicos en los institutos de la salud nacionales.

El estudio conducto por Forbes D. Porter, M.D., Ph.D., del instituto nacional de Eunice Kennedy Shriver de NIH de las saludes infantiles y del revelado humano (NICHD), y de colegas en el instituto de investigación nacional del genoma humano y el instituto nacional de la artritis y musculoesquelético y de la enfermedad de la piel. Aparece en genética molecular y metabolismo. El estudio fue soportado en parte por una concesión del asiento de investigación médica de Parseghian del Ara.

NPC1 resulta de una capacidad empeorada de mover el colesterol a través de las células, llevando a los movimientos que controlan de la dificultad, hígado y enfermedad pulmonar, el tragar empeorado, disminución intelectual y muerte. Mucha de las dificultades del movimiento en el resultado NPC1 de la baja gradual de las neuronas conocidas como neuronas de Purkinje. Los investigadores encontraron que los ratones con una forma de NPC1 tienen una capacidad disminuida a los niveles inferiores del glutamato - una substancia química del cerebro que estimula las neuronas - después de que haya limitado a la superficie de una neurona. Los niveles del glutamato pueden ser tóxicos a las células. Los investigadores creen que la acumulación del glutamato contribuye a la neurona la baja considerada en la enfermedad. Riluzole ciega la baja del glutamato y por lo tanto demora la progresión del ALS en gente.

En el estudio actual, los ratones con NPC1 sobrevivieron el 12% más de largo cuando estaban tratados con el riluzole, comparado a los ratones no tratados. Los investigadores creen que el riluzole o las drogas similares puede ofrecer una manera de reducir la progresión de la enfermedad en pacientes con NPC1.

Source:
Journal reference:

Cougnoux, A., et al. (2021) Reduction of glutamate toxicity: a novel therapeutic approach for Niemann-Pick disease, type C1. Molecular Genetics and Metabolism. doi.org/10.1016/j.ymgme.2021.11.008